Prova di fase II di Enbrel in pazienti con amiloidosi sistemica primaria

Criterio di inclusione:

• >=18 anni.
• Valori di laboratorio ottenuti <= 14 giorni prima della registrazione.
• Nessuna limitazione sulla frazione di eiezione cardiaca
• Bilirubina <3 mg/dL
• Conta assoluta dei neutrofili >=500/microlitri
• Diagnosi istochimica di amiloidosi basata sul rilevamento mediante microscopia polarizzante di materiale birifrangente verde in campioni di tessuto macchiato di rosso Congo o aspetto caratteristico al microscopio elettronico.
• Proteina M dimostrabile nel siero/urina o popolazione clonale di plasmacellule nel midollo osseo o colorazione immunoistochimica con anti-sieri anti-catena leggera delle fibrille amiloidi.
• Performance status ECOG 0, 1, 2 o 3.
• Coinvolgimento d'organo sintomatico con amiloide per giustificare la terapia. Ciò potrebbe includere coinvolgimento del fegato, coinvolgimento cardiaco, coinvolgimento renale, neuropatia periferica o coinvolgimento dei tessuti molli. Deve avere più della porpora o della sindrome del tunnel carpale.
• Precedentemente trattato o non trattato. Nessun limite alla terapia precedente a condizione che vi sia un'adeguata funzione d'organo residua.
• Capacità di fornire il consenso informato.
• Capacità di autoiniettarsi farmaci o avere un assistente che può somministrare il farmaco.

Criteri di esclusione:

• Sindrome amiloide-specifica, come la sindrome del tunnel carpale o la porpora cutanea come unica prova della malattia. Il riscontro di amiloide vascolare solo in un campione di biopsia del midollo osseo o in un plasmocitoma non è indicativo di amiloidosi sistemica.
• Presenza di amiloidosi non AL.
• Melfalan o altri agenti alchilanti, desametasone ad alte dosi o interferone alfa <= 4 settimane prima della registrazione.
• Uso concomitante di corticosteroidi, ma i pazienti possono assumere steroidi cronici se vengono somministrati per disturbi diversi dall'amiloide, ad esempio insufficienza surrenalica, artrite reumatoide, ecc.

• Uno dei seguenti:

  • Donne incinte
  • Donne che allattano
  • Uomini o donne in età fertile che non sono disposti a utilizzare una contraccezione adeguata (preservativi, diaframma, pillola anticoncezionale, iniezioni, dispositivo intrauterino [IUD], sterilizzazione chirurgica, astinenza, ecc.)
• Infezione incontrollata.

• Mieloma multiplo clinicamente conclamato (BMPC monoclonale >30%) e almeno uno dei seguenti:

  • Lesioni ossee
  • Ipercalcemia
• Tumore maligno attivo ad eccezione del carcinoma cutaneo a cellule basali o a cellule squamose adeguatamente trattato, carcinoma cervicale in situ, carcinoma di stadio I o II adeguatamente trattato da cui il paziente è attualmente in remissione completa o qualsiasi altro tumore da cui il paziente è stato malato- gratuito per 5 anni.