Ensayo de fase II de Enbrel en pacientes con amiloidosis sistémica primaria

Criterios de inclusión:

• >=18 años de edad.
• Valores de laboratorio obtenidos <=14 días antes del registro.
• Sin limitación en la fracción de eyección cardíaca
• Bilirrubina <3 mg/dL
• Recuento absoluto de neutrófilos >=500/microlitros
• Diagnóstico histoquímico de amiloidosis basado en la detección por microscopía polarizante de material verde birrefringente en especímenes de tejido teñidos con rojo Congo o apariencia característica en microscopía electrónica.
• Proteína M demostrable en suero/orina o población clonal de células plasmáticas en la médula ósea o tinción inmunohistoquímica con antisuero anti-cadena ligera de fibrillas de amiloide.
• Estado funcional ECOG 0, 1, 2 o 3.
• Compromiso orgánico sintomático con amiloide para justificar la terapia. Esto podría incluir compromiso hepático, compromiso cardíaco, compromiso renal, neuropatía periférica o compromiso de tejidos blandos. Debe tener más que púrpura o síndrome del túnel carpiano.
• Previamente tratado o no tratado. No hay límite para la terapia previa siempre que exista una función residual adecuada del órgano.
• Capacidad para dar consentimiento informado.
• Capacidad para autoinyectarse el medicamento o tener un cuidador que pueda administrar el medicamento.

Criterio de exclusión:

• Síndrome específico de amiloide, como el síndrome del túnel carpiano o púrpura cutánea como única evidencia de enfermedad. El hallazgo de amiloide vascular solo en una muestra de biopsia de médula ósea o en un plasmacitoma no es indicativo de amiloidosis sistémica.
• Presencia de amiloidosis no AL.
• Melfalán u otros agentes alquilantes, dosis altas de dexametasona o interferón alfa <= 4 semanas antes del registro.
• Uso concurrente de corticosteroides, pero los pacientes pueden estar tomando esteroides crónicos si se les administra por trastornos distintos al amiloide, es decir, insuficiencia suprarrenal, artritis reumatoide, etc.

• Cualquiera de los siguientes:

  • Mujeres embarazadas
  • Mujeres en lactancia
  • Hombres o mujeres en edad fértil que no estén dispuestos a emplear métodos anticonceptivos adecuados (preservativos, diafragma, píldoras anticonceptivas, inyecciones, dispositivo intrauterino [DIU], esterilización quirúrgica, abstinencia, etc.)
• Infección descontrolada.

• Mieloma múltiple clínicamente manifiesto (BMPC monoclonal >30 %) y al menos uno de los siguientes:

  • lesiones óseas
  • hipercalcemia
• Neoplasia maligna activa con la excepción de cáncer de piel de células basales o de células escamosas tratado adecuadamente, cáncer de cuello uterino in situ, cáncer en estadio I o II tratado adecuadamente del cual el paciente se encuentra actualmente en remisión completa, o cualquier otro cáncer del cual el paciente ha estado enfermo. Gratis por 5 años.