Phase-II-Studie mit Enbrel bei Patienten mit primärer systemischer Amyloidose

Einschlusskriterien:

• >=18 Jahre alt.
• Laborwerte wurden <=14 Tage vor der Registrierung ermittelt.
• Keine Einschränkung der Herzauswurffraktion
• Bilirubin <3 mg/dl
• Absolute Neutrophilenzahl >=500/Mikroliter
• Histochemische Diagnose von Amyloidose basierend auf dem Nachweis von grünem doppelbrechendem Material in kongorot gefärbten Gewebeproben oder dem charakteristischen elektronenmikroskopischen Erscheinungsbild durch Polarisationsmikroskopie.
• Nachweisbares M-Protein im Serum/Urin oder klonale Population von Plasmazellen im Knochenmark oder immunhistochemische Färbung mit Anti-Leichtketten-Antiseren von Amyloidfibrillen.
• ECOG-Leistungsstatus 0, 1, 2 oder 3.
• Symptomatische Organbeteiligung mit Amyloid zur Rechtfertigung einer Therapie. Dazu können Leberbeteiligung, Herzbeteiligung, Nierenbeteiligung, periphere Neuropathie oder Weichteilbeteiligung gehören. Muss mehr als Purpura oder Karpaltunnelsyndrom haben.
• Zuvor behandelt oder unbehandelt. Bei ausreichender Restorganfunktion besteht keine Einschränkung auf eine Vortherapie.
• Fähigkeit zur Einwilligung nach Aufklärung.
• Fähigkeit, Medikamente selbst zu injizieren oder eine Pflegekraft zu haben, die das Medikament verabreichen kann.

Ausschlusskriterien:

• Amyloidspezifisches Syndrom wie Karpaltunnelsyndrom oder Hautpurpura als einziger Krankheitsbeweis. Der Nachweis von vaskulärem Amyloid nur in einer Knochenmarksbiopsie oder in einem Plasmozytom ist kein Hinweis auf eine systemische Amyloidose.
• Vorliegen einer Nicht-AL-Amyloidose.
• Melphalan oder andere Alkylierungsmittel, hochdosiertes Dexamethason oder Alpha-Interferon <=4 Wochen vor der Registrierung.
• Gleichzeitige Anwendung von Kortikosteroiden, aber Patienten können chronische Steroide einnehmen, wenn sie wegen anderer Erkrankungen als Amyloid verabreicht werden, z. B. Nebenniereninsuffizienz, rheumatoide Arthritis usw.

• Eines der folgenden:

  • Schwangere Frau
  • Stillende Frauen
  • Männer oder Frauen im gebärfähigen Alter, die nicht bereit sind, angemessene Verhütungsmittel anzuwenden (Kondome, Diaphragma, Antibabypillen, Injektionen, Intrauterinpessar [IUP], chirurgische Sterilisation, Abstinenz usw.)
• Unkontrollierte Infektion.

• Klinisch manifestes multiples Myelom (monoklonales BMPC >30 %) und mindestens eines der folgenden:

  • Knochenläsionen
  • Hyperkalzämie
• Aktive Malignität mit Ausnahme von ausreichend behandeltem Basalzell- oder Plattenepithelkarzinom der Haut, In-situ-Gebärmutterhalskrebs, ausreichend behandeltem Krebs im Stadium I oder II, an dem sich der Patient derzeit in vollständiger Remission befindet, oder jedem anderen Krebs, an dem der Patient erkrankt ist. 5 Jahre lang kostenlos.