Ensaio de Fase II de Enbrel em Pacientes com Amiloidose Sistêmica Primária

Critério de inclusão:

• >=18 anos de idade.
• Valores laboratoriais obtidos <=14 dias antes do registro.
• Sem limitação na fração de ejeção cardíaca
• Bilirrubina <3 mg/dL
• Contagem absoluta de neutrófilos >=500/microlitros
• Diagnóstico histoquímico de amiloidose com base na detecção por microscopia de polarização de material verde birrefringente em espécimes de tecido corados com vermelho do Congo ou aparência característica de microscopia eletrônica.
• Proteína M demonstrável no soro/urina ou população clonal de células plasmáticas na medula óssea ou coloração imuno-histoquímica com anti-soro de cadeia leve de fibrilas amilóides.
• Status de desempenho ECOG 0, 1, 2 ou 3.
• Envolvimento sintomático de órgãos com amilóide para justificar a terapia. Isso pode incluir envolvimento hepático, envolvimento cardíaco, envolvimento renal, neuropatia periférica ou envolvimento de tecidos moles. Deve ter mais do que púrpura ou síndrome do túnel do carpo.
• Previamente tratado ou não tratado. Não há limite para terapia prévia, desde que haja função residual adequada do órgão.
• Capacidade de fornecer consentimento informado.
• Capacidade de autoinjetar medicamentos ou ter um cuidador que possa administrar o medicamento.

Critério de exclusão:

• Síndrome específica de amiloide, como síndrome do túnel do carpo ou púrpura cutânea como única evidência de doença. O achado de amilóide vascular apenas em uma amostra de biópsia de medula óssea ou em um plasmocitoma não é indicativo de amiloidose sistêmica.
• Presença de amiloidose não-AL.
• Melfalano ou outros agentes alquilantes, dexametasona em alta dose ou interferon alfa <= 4 semanas antes do registro.
• Uso concomitante de corticosteróides, mas os pacientes podem estar em uso crônico de esteróides se estiverem sendo administrados para outros distúrbios além do amiloide, ou seja, insuficiência adrenal, artrite reumatoide, etc.

• Qualquer um dos seguintes:

  • mulheres grávidas
  • mulheres que amamentam
  • Homens ou mulheres em idade fértil que não desejam empregar contracepção adequada (preservativos, diafragma, pílulas anticoncepcionais, injeções, dispositivo intra-uterino [DIU], esterilização cirúrgica, abstinência, etc.)
• Infecção descontrolada.

• Mieloma múltiplo clinicamente manifesto (BMPC monoclonal > 30%) e pelo menos um dos seguintes:

  • Lesões ósseas
  • Hipercalcemia
• Malignidade ativa, com exceção de câncer de pele basocelular ou escamoso adequadamente tratado, câncer cervical in situ, câncer de estágio I ou II adequadamente tratado do qual o paciente está em remissão completa ou qualquer outro câncer do qual o paciente tenha estado doente. grátis por 5 anos.