Исследование II фазы Энбрела у пациентов с первичным системным амилоидозом

Критерии включения:

• >=18 лет.
• Лабораторные данные получены <= за 14 дней до регистрации.
• Нет ограничений на фракцию сердечного выброса
• Билирубин <3 мг/дл
• Абсолютное количество нейтрофилов >=500/мкл
• Гистохимический диагноз амилоидоза основан на обнаружении с помощью поляризационной микроскопии зеленого двулучепреломляющего материала в образцах ткани, окрашенных Конго красным, или на характерном внешнем виде при электронной микроскопии.
• Доказуемый М-белок в сыворотке/моче или клональная популяция плазматических клеток в костном мозге или иммуногистохимическое окрашивание антисывороткой против легких цепей амилоидных фибрилл.
• Состояние производительности ECOG 0, 1, 2 или 3.
• Симптоматическое поражение органов амилоидом для обоснования терапии. Это может включать поражение печени, сердца, почек, периферическую невропатию или поражение мягких тканей. Должно быть больше, чем пурпура или синдром запястного канала.
• Ранее леченные или нелеченные. Предшествующая терапия не ограничена при условии адекватной функции остаточных органов.
• Возможность дать информированное согласие.
• Возможность самостоятельно вводить лекарство или иметь опекуна, который может ввести лекарство.

Критерий исключения:

• Амилоид-специфический синдром, такой как синдром запястного канала или кожная пурпура, как единственное свидетельство заболевания. Обнаружение сосудистого амилоида только в биоптате костного мозга или в плазмоцитоме не свидетельствует о системном амилоидозе.
• Наличие не-AL амилоидоза.
• Мелфалан или другие алкилирующие агенты, высокие дозы дексаметазона или альфа-интерферона <= за 4 недели до регистрации.
• Одновременное применение кортикостероидов, но пациенты могут постоянно принимать стероиды, если им назначают по поводу заболеваний, отличных от амилоидных, т. е. надпочечниковой недостаточности, ревматоидного артрита и т. д.

• Любое из следующего:

  • Беременные женщины
  • Кормящие женщины
  • Мужчины или женщины детородного возраста, которые не желают использовать адекватные средства контрацепции (презервативы, диафрагмы, противозачаточные таблетки, инъекции, внутриматочные спирали [ВМС], хирургическая стерилизация, воздержание и т. д.)
• Неконтролируемая инфекция.

• Клинически выраженная множественная миелома (моноклональный BMPC> 30%) и по крайней мере один из следующих признаков:

  • Поражения костей
  • Гиперкальциемия
• Активное злокачественное новообразование, за исключением адекватно пролеченного базальноклеточного или плоскоклеточного рака кожи, рака шейки матки in situ, адекватно пролеченного рака стадии I или II, от которого пациент в настоящее время находится в полной ремиссии, или любого другого рака, от которого пациент был болен- бесплатно на 5 лет.