Vaiheen II Enbrel-tutkimus potilailla, joilla on primaarinen systeeminen amyloidoosi

Sisällyttämiskriteerit:

• >=18 vuotta.
• Laboratorioarvot, jotka on saatu <=14 päivää ennen rekisteröintiä.
• Ei rajoituksia sydämen ejektiofraktiolle
• Bilirubiini <3 mg/dl
• Absoluuttinen neutrofiilien määrä >=500/mikrolitra
• Amyloidoosin histokemiallinen diagnoosi, joka perustuu vihreän kaksinkertaisen materiaalin havaitsemiseen polarisaatiomikroskoopilla Kongon punaiseksi värjätyistä kudosnäytteistä tai ominaisesta elektronimikroskopiasta.
• Osoitettavissa oleva M-proteiini seerumissa/virtsassa tai plasmasolujen kloonipopulaatio luuytimessä tai immunohistokemiallinen värjäys amyloidifibrillien kevyen ketjun antiseerumeilla.
• ECOG-suorituskykytila ​​0, 1, 2 tai 3.
• Oireellinen elinten osallistuminen amyloidiin hoidon perusteeksi. Tämä voi sisältää maksan, sydämen, munuaisten, perifeerisen neuropatian tai pehmytkudosvaurion. On oltava enemmän kuin purppura tai rannekanavaoireyhtymä.
• Aiemmin käsitelty tai hoitamaton. Aikaisempaa hoitoa ei ole rajoitettu edellyttäen, että elinten jäljellä oleva toiminta on riittävä.
• Kyky antaa tietoinen suostumus.
• Kyky pistää itse lääkkeitä tai omaishoitaja, joka voi antaa lääkkeen.

Poissulkemiskriteerit:

• Amyloidispesifinen oireyhtymä, kuten rannekanavaoireyhtymä tai ihopurppura, ainoana todisteena sairaudesta. Verisuonten amyloidin löytyminen vain luuydinbiopsianäytteestä tai plasmasytoomasta ei viittaa systeemiseen amyloidoosiin.
• Ei-AL-amyloidoosin esiintyminen.
• Melfalaani tai muut alkyloivat aineet, suuriannoksinen deksametasoni tai alfa-interferoni <=4 viikkoa ennen rekisteröintiä.
• Kortikosteroidien samanaikainen käyttö, mutta potilaat voivat käyttää kroonisia steroideja, jos heille annetaan muita sairauksia kuin amyloidia, kuten lisämunuaisten vajaatoimintaa, nivelreumaa jne.

• Mikä tahansa seuraavista:

  • Raskaana olevat naiset
  • Imettävät naiset
  • Hedelmällisessä iässä olevat miehet tai naiset, jotka eivät ole halukkaita käyttämään asianmukaista ehkäisyä (kondomi, kalvo, ehkäisypillerit, injektiot, kohdunsisäinen laite [IUD], kirurginen sterilointi, raittius jne.)
• Hallitsematon infektio.

• Kliinisesti ilmeinen multippeli myelooma (monoklonaalinen BMPC > 30 %) ja vähintään yksi seuraavista:

  • Luuvauriot
  • Hyperkalsemia
• Aktiivinen pahanlaatuinen syöpä lukuun ottamatta riittävästi hoidettua tyvisolu- tai okasolusyöpää, in situ kohdunkaulansyöpää, asianmukaisesti hoidettua I tai II vaiheen syöpää, josta potilas on tällä hetkellä täydellisessä remissiossa, tai mikä tahansa muu syöpä, josta potilas on sairastunut ilmaiseksi 5 vuotta.