Fáze II studie Enbrel u pacientů s primární systémovou amyloidózou

Kritéria pro zařazení:

• >=18 let.
• Laboratorní hodnoty získané <=14 dní před registrací.
• Bez omezení srdeční ejekční frakce
• Bilirubin <3 mg/dl
• Absolutní počet neutrofilů >=500/mikrolitr
• Histochemická diagnostika amyloidózy na základě detekce pomocí polarizační mikroskopie zeleného dvojlomného materiálu ve vzorcích tkání obarvených Kongo červení nebo charakteristického vzhledu elektronového mikroskopu.
• Prokazatelný M-protein v séru/moči nebo klonální populaci plazmatických buněk v kostní dřeni nebo imunohistochemické barvení antisérem proti lehkému řetězci amyloidních fibril.
• Stav výkonu ECOG 0, 1, 2 nebo 3.
• Symptomatické postižení orgánů amyloidem k ospravedlnění terapie. To může zahrnovat postižení jater, srdce, ledvin, periferní neuropatie nebo postižení měkkých tkání. Musí mít víc než purpuru nebo syndrom karpálního tunelu.
• Dříve léčené nebo neléčené. Bez omezení předchozí terapie za předpokladu, že existuje adekvátní zbytková orgánová funkce.
• Schopnost poskytnout informovaný souhlas.
• Schopnost samostatně si aplikovat léky nebo mít pečovatele, který může lék podávat.

Kritéria vyloučení:

• Syndrom specifický pro amyloid, jako je syndrom karpálního tunelu nebo kožní purpura jako jediný důkaz onemocnění. Nález vaskulárního amyloidu pouze ve vzorku z biopsie kostní dřeně nebo v plazmocytomu nesvědčí o systémové amyloidóze.
• Přítomnost non-AL amyloidózy.
• Melfalan nebo jiné alkylační látky, vysoké dávky dexametazonu nebo alfa interferonu <=4 týdny před registrací.
• Současné užívání kortikosteroidů, ale pacienti mohou být na chronických steroidech, pokud jsou podáváni pro jiné poruchy než amyloid, tj. adrenální insuficienci, revmatoidní artritidu atd.

• Kterákoli z následujících možností:

  • Těhotná žena
  • Kojící ženy
  • Muži nebo ženy ve fertilním věku, kteří nejsou ochotni používat vhodnou antikoncepci (kondomy, diafragma, antikoncepční pilulky, injekce, nitroděložní tělísko, chirurgická sterilizace, abstinence atd.)
• Nekontrolovaná infekce.

• Klinicky zjevný mnohočetný myelom (monoklonální BMPC > 30 %) a alespoň jeden z následujících stavů:

  • Kostní léze
  • Hyperkalcémie
• Aktivní malignita s výjimkou adekvátně léčené bazocelulární nebo spinocelulární rakoviny kůže, in situ rakoviny děložního čípku, adekvátně léčené rakoviny I. nebo II. stadia, z níž je pacient v současné době v úplné remisi, nebo jakékoli jiné rakoviny, kterou pacient onemocněl. zdarma na 5 let.