특발성 파킨슨병 환자에서 CERE-120(AAV2-NTN)의 안전성
2022년 11월 8일 업데이트: Sangamo Therapeutics
특발성 파킨슨병 피험자에 대한 선조체내 전달의 안전성과 내약성을 평가하기 위한 CERE-120(Adeno-Associated Virus Serotype 2[AAV2]-Neurturin[NTN])의 1상 공개 라벨 연구
이는 NTN(CERE-120)을 인코딩하는 유전자의 생체 내 AAV2 매개 전달의 안전성, 내약성 및 생물학적 활성을 평가하기 위해 설계된 1상 용량 증량 공개 라벨 연구입니다.
12명(최대 18명)의 피험자는 뇌의 경피 영역을 표적으로 하는 양측 정위 주사를 통해 CERE-120의 두 가지 오픈 라벨 용량 중 하나를 받게 됩니다. 피험자는 6명의 피험자의 저용량 코호트에 이어 6명의 피험자의 고용량 코호트인 2개의 코호트 중 하나에 등록될 것입니다.
이 연구의 설계는 부작용, 임상 실험실 검사 결과, 영상(MRI), 신경심리측정 검사 및 질병 상태 평가에 대한 빈번한 관찰을 통해 안전성 및 내약성 평가라는 1차 목표를 평가하도록 설계되었습니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록
12
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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San Francisco, California, 미국, 94143
- University of California, San Francisco
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60612
- Rush University Medical Center
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
35년 (성인, OLDER_ADULT)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 적절한 경구용 항파킨슨제 치료에도 불구하고 운동 동요를 동반한 진단 후 최소 5년 이상 지속된 양측성 특발성 파킨슨병 진단.
- 임상 등급 척도를 기반으로 한 중등도에서 중증의 파킨슨병 진단.
- 35-75세의 남성 또는 임신하지 않은 여성.
- 60일 적격성 평가 기간 동안 안정적인 약물 요구 사항 및 항파킨슨병 약물에 대한 명확한 반응.
- 피험자를 수술에 부적합하게 만들거나 이 시험에서 안전성 또는 효능 평가를 방해하는 조건이 없습니다.
- 특정 연구 절차를 수행하기 전에 피험자의 정보에 입각한 동의.
제외 기준:
- 연구 참여가 피험자에게 안전 위험을 초래할 수 있는 임의의 임상적으로 중요한 의학적, 정신과적 또는 검사실 이상 이력.
- 두개내 수술 또는 장치 이식과 관련된 절차에 의한 파킨슨병 치료 이력.
- 안전성 또는 효능의 평가를 방해할 수 있거나 연구자의 판단에 따라 피험자에게 외과적 위험을 제시할 수 있는 이상의 존재를 나타내는 예상 투약 절차 전 12개월 이내의 뇌 MRI.
- 수술 절차를 방해하거나 상처 치유를 변경시키는 모든 장애.
- 적격성 평가 기간 동안 수행된 Folstein Mini-Mental 시험에서 25점 이하의 점수.
- CERE-120 투여 전 6주 이내의 화학 요법, 세포 독성 요법 또는 면역 요법.
- CERE-120 투여 전 30일 이내에 백신 접종.
- 예상 투약 절차 전 2년 이내에 약물 또는 알코올 남용의 병력.
- 예상 투약 절차 전 60일 이내에 파킨슨병 증상에 영향을 미칠 수 있는 비항파킨슨병제 치료.
- 본 시험에서 안전성 및 효능 평가를 방해하거나 연구 절차를 수행하는 피험자의 능력을 손상시키는 모든 의학적 장애(예: MRI, PET) 또는 정보에 입각한 동의를 제공합니다.
- 이전 유전자 전달 요법의 병력.
- 예상 투약 절차 전 60일 이내에 시험용 제제로 치료.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: NON_RANDOMIZED
- 중재 모델: 단일_그룹
- 마스킹: 없음
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
수사관
- 수석 연구원: William J Marks, Jr., M.D., University of California, San Francisco
- 수석 연구원: Leo Verhagen Metman, M.D., Ph.D., Rush University Medical Center
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2005년 6월 1일
기본 완료 (실제)
2007년 3월 1일
연구 완료 (실제)
2007년 3월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2005년 11월 11일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2005년 11월 11일
처음 게시됨 (추정)
2005년 11월 15일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 11월 10일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 11월 8일
마지막으로 확인됨
2016년 9월 1일
추가 정보
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