Segurança de CERE-120 (AAV2-NTN) em indivíduos com doença de Parkinson idiopática

Critério de inclusão:

• Diagnóstico de doença de Parkinson idiopática bilateral com pelo menos 5 anos de duração desde o diagnóstico com flutuações motoras, apesar da terapia antiparkinsoniana oral adequada.
• Diagnóstico da doença de Parkinson moderada a grave com base em escalas de classificação clínica.
• Homens ou mulheres não grávidas de 35 a 75 anos de idade, inclusive.
• Requisitos de medicação estáveis ​​e resposta clara a medicamentos antiparkinsonianos durante o período de avaliação de elegibilidade de 60 dias.
• Nenhuma condição que torne o sujeito inadequado para cirurgia ou que interfira em qualquer uma das avaliações de segurança ou eficácia neste estudo.
• Consentimento informado do sujeito antes da realização de qualquer procedimento específico do estudo.

Critério de exclusão:

• Uma história de qualquer anormalidade médica, psiquiátrica ou laboratorial clinicamente significativa para a qual a participação no estudo representaria um risco de segurança para o sujeito.
• História de tratamento da doença de Parkinson por qualquer procedimento envolvendo cirurgia intracraniana ou implantação de um dispositivo.
• RM do cérebro dentro de 12 meses antes do procedimento de dosagem antecipado que indica a presença de uma anormalidade que pode interferir nas avaliações de segurança ou eficácia ou que, na opinião do investigador, apresentaria um risco cirúrgico para o sujeito.
• Qualquer distúrbio que impeça um procedimento cirúrgico ou altere a cicatrização de feridas.
• Uma pontuação menor ou igual a 25 no exame Folstein Mini-Mental realizado durante o período de avaliação de elegibilidade.
• Quimioterapia, terapia citotóxica ou imunoterapia dentro de 6 semanas antes da administração do CERE-120.
• Vacinações dentro de 30 dias antes da administração do CERE-120.
• História, dentro de dois anos antes do procedimento de dosagem antecipada, de abuso de drogas ou álcool.
• Tratamento com agentes não antiparkinsonianos que podem afetar os sintomas da doença de Parkinson dentro de 60 dias antes do procedimento de dosagem previsto.
• Qualquer deficiência médica que interfira na avaliação de segurança e eficácia neste estudo ou comprometa a capacidade do sujeito de se submeter aos procedimentos do estudo (por exemplo, MRI, PET) ou para dar consentimento informado.
• História de terapia de transferência genética anterior.
• Tratamento com um agente experimental dentro de 60 dias antes do procedimento de dosagem previsto.