Sicherheit von CERE-120 (AAV2-NTN) bei Patienten mit idiopathischer Parkinson-Krankheit

Einschlusskriterien:

• Diagnose einer bilateralen idiopathischen Parkinson-Krankheit von mindestens 5 Jahren Dauer seit Diagnose mit motorischen Schwankungen trotz adäquater oraler Antiparkinsontherapie.
• Diagnose von mittelschwerer bis schwerer Parkinson-Krankheit basierend auf klinischen Bewertungsskalen.
• Männer oder nicht schwangere Frauen im Alter von 35 bis 75 Jahren, einschließlich.
• Stabiler Medikamentenbedarf und deutliches Ansprechen auf Antiparkinson-Medikamente während des 60-tägigen Eignungsbewertungszeitraums.
• Keine Bedingungen, die den Probanden für eine Operation ungeeignet machen würden oder die eine der Bewertungen der Sicherheit oder Wirksamkeit in dieser Studie beeinträchtigen würden.
• Einverständniserklärung des Probanden vor der Durchführung eines studienspezifischen Verfahrens.

Ausschlusskriterien:

• Eine Vorgeschichte von klinisch signifikanten medizinischen, psychiatrischen oder Laboranomalien, für die die Teilnahme an der Studie ein Sicherheitsrisiko für den Probanden darstellen würde.
• Vorgeschichte der Behandlung der Parkinson-Krankheit durch ein Verfahren, das eine intrakranielle Operation oder die Implantation eines Geräts beinhaltet.
• MRT des Gehirns innerhalb von 12 Monaten vor dem geplanten Dosierungsverfahren, das auf das Vorhandensein einer Anomalie hinweist, die die Beurteilung der Sicherheit oder Wirksamkeit beeinträchtigen könnte oder nach Einschätzung des Prüfarztes ein chirurgisches Risiko für den Probanden darstellen würde.
• Jede Störung, die einen chirurgischen Eingriff ausschließt oder die Wundheilung verändert.
• Eine Punktzahl von weniger als oder gleich 25 bei der Folstein Mini-Mental-Prüfung, die während des Eignungsbewertungszeitraums durchgeführt wurde.
• Chemotherapie, zytotoxische Therapie oder Immuntherapie innerhalb von 6 Wochen vor der Verabreichung von CERE-120.
• Impfungen innerhalb von 30 Tagen vor der Verabreichung von CERE-120.
• Vorgeschichte von Drogen- oder Alkoholmissbrauch innerhalb von zwei Jahren vor dem erwarteten Dosierungsverfahren.
• Behandlung mit Nicht-Antiparkinson-Mitteln, die die Symptome der Parkinson-Krankheit beeinflussen können, innerhalb von 60 Tagen vor dem vorgesehenen Dosierungsverfahren.
• Jede medizinische Behinderung, die die Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit in dieser Studie beeinträchtigen oder die Fähigkeit des Probanden beeinträchtigen würde, sich Studienverfahren zu unterziehen (z. MRT, PET) oder um eine Einverständniserklärung abzugeben.
• Geschichte der früheren Gentransfertherapie.
• Behandlung mit einem Prüfpräparat innerhalb von 60 Tagen vor dem vorgesehenen Dosierungsverfahren.