Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

CERE-120:n (AAV2-NTN) turvallisuus potilailla, joilla on idiopaattinen Parkinsonin tauti

tiistai 8. marraskuuta 2022 päivittänyt: Sangamo Therapeutics

Vaihe I, avoin tutkimus CERE-120:sta (Adeno-Associated Virus Serotype 2 [AAV2]-Neurturin[NTN] arvioimaan intrastriaalisen synnytyksen turvallisuutta ja siedettävyyttä potilaille, joilla on idiopaattinen Parkinsonin tauti

Tämä on vaiheen I annosta nostava avoin tutkimus, joka on suunniteltu arvioimaan NTN:ää (CERE-120) koodaavan geenin in vivo AAV2-välitteisen toimituksen turvallisuutta, siedettävyyttä ja biologista aktiivisuutta.

Kaksitoista (enintään 18) henkilöä saavat yhden kahdesta avoimesta CERE-120-annoksesta kahdenvälisillä stereotaktisilla injektioilla, jotka kohdistetaan aivojen putaminaaliseen alueeseen. Koehenkilöt rekisteröidään toiseen kahdesta kohortista, pieniannoksiseen kuuden henkilön kohorttiin, jota seuraa kuuden henkilön suuren annoksen kohortti.

Tämän tutkimuksen suunnittelu on sellainen, että ensisijaista tavoitetta, turvallisuuden ja siedettävyyden arviointia, arvioidaan haitallisten tapahtumien säännöllisillä havainnoilla, kliinisillä laboratoriotesteillä, kuvantamisella (MRI), neuropsykometrisellä testauksella ja sairauden tilan arvioinnilla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen

12

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
        • University of California, San Francisco
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
        • Rush University Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

35 vuotta - 75 vuotta (AIKUINEN, OLDER_ADULT)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Kahdenvälisen idiopaattisen Parkinsonin taudin diagnoosi, joka on kestänyt diagnoosin jälkeen vähintään 5 vuotta, motorisia vaihteluita huolimatta riittävästä oraalisesta Parkinsonin taudin hoidosta.
  • Keskivaikean tai vaikean Parkinsonin taudin diagnoosi kliinisen luokitusasteikon perusteella.
  • Miehet tai raskaana olevat naiset 35-75 vuotta mukaan lukien.
  • Vakaat lääkitysvaatimukset ja selkeä vaste Parkinson-lääkkeisiin 60 päivän kelpoisuuden arviointijakson aikana.
  • Ei olosuhteita, jotka tekisivät potilaan sopimattomaksi leikkaukseen tai jotka häiritsisivät tämän tutkimuksen turvallisuuden tai tehon arviointia.
  • Tutkittavan tietoinen suostumus ennen minkään tutkimuskohtaisen toimenpiteen suorittamista.

Poissulkemiskriteerit:

  • Aiemmat kliinisesti merkittävät lääketieteelliset, psykiatriset tai laboratoriopoikkeamat, joiden osalta tutkimukseen osallistuminen aiheuttaisi turvallisuusriskin koehenkilölle.
  • Parkinsonin taudin aiempi hoito millä tahansa toimenpiteellä, johon sisältyy kallonsisäinen leikkaus tai laitteen implantointi.
  • Aivojen magneettikuvaus 12 kuukauden sisällä ennen odotettua annostelua, joka osoittaa poikkeavuuden, joka voi häiritä turvallisuuden tai tehon arviointia tai aiheuttaisi tutkijan harkinnan mukaan kirurgisen riskin tutkittavalle.
  • Mikä tahansa häiriö, joka estää kirurgisen toimenpiteen tai muuttaa haavan paranemista.
  • Pistemäärä, joka on pienempi tai yhtä suuri kuin 25 kelpoisuuden arviointijakson aikana suoritetusta Folstein Mini-Mental -tutkimuksesta.
  • Kemoterapia, sytotoksinen hoito tai immunoterapia 6 viikon sisällä ennen CERE-120:n antamista.
  • Rokotukset 30 päivän sisällä ennen CERE-120:n antamista.
  • Huumeiden tai alkoholin väärinkäyttöhistoria kahden vuoden sisällä ennen odotettua annostelua.
  • Hoito ei-parkinson-lääkkeillä, jotka voivat vaikuttaa Parkinsonin taudin oireisiin 60 päivän sisällä ennen odotettua annostelua.
  • Mikä tahansa lääketieteellinen vamma, joka häiritsisi turvallisuuden ja tehon arviointia tässä kokeessa tai vaarantaisi potilaan kyvyn käydä läpi tutkimustoimenpiteitä (esim. MRI, PET) tai antaa tietoisen suostumuksen.
  • Aikaisempi geeninsiirtoterapiahistoria.
  • Käsittely tutkimusaineella 60 päivän sisällä ennen odotettua annostelua.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: EI_SATUNNAISTUJA
  • Inventiomalli: SINGLE_GROUP
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sangamo Therapeutics

Yhteistyökumppanit

Ceregene

Tutkijat

  • Päätutkija: William J Marks, Jr., M.D., University of California, San Francisco
  • Päätutkija: Leo Verhagen Metman, M.D., Ph.D., Rush University Medical Center

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Keskiviikko 1. kesäkuuta 2005

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Torstai 1. maaliskuuta 2007

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Torstai 1. maaliskuuta 2007

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 11. marraskuuta 2005

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 11. marraskuuta 2005

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Tiistai 15. marraskuuta 2005

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Torstai 10. marraskuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 8. marraskuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. syyskuuta 2016

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CERE-120-01

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset CERE-120: AAV2-NTN

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Georgia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa