Seguridad de CERE-120 (AAV2-NTN) en sujetos con enfermedad de Parkinson idiopática

Criterios de inclusión:

• Diagnóstico de enfermedad de Parkinson idiopática bilateral de al menos 5 años de duración desde el diagnóstico con fluctuaciones motoras, a pesar de una terapia antiparkinsoniana oral adecuada.
• Diagnóstico de la enfermedad de Parkinson de moderada a grave basado en escalas de calificación clínica.
• Hombres o mujeres no embarazadas de 35 a 75 años de edad, inclusive.
• Requisitos de medicación estables y respuesta clara a los medicamentos antiparkinsonianos durante el período de evaluación de elegibilidad de 60 días.
• No hay condiciones que hagan que el sujeto no sea apto para la cirugía, o que interfieran con cualquiera de las evaluaciones de seguridad o eficacia en este ensayo.
• Consentimiento informado del sujeto antes de la realización de cualquier procedimiento específico del estudio.

Criterio de exclusión:

• Antecedentes de cualquier anomalía médica, psiquiátrica o de laboratorio clínicamente significativa por la cual la participación en el estudio supondría un riesgo para la seguridad del sujeto.
• Antecedentes de tratamiento de la enfermedad de Parkinson mediante cualquier procedimiento que implique cirugía intracraneal o implantación de un dispositivo.
• Resonancia magnética del cerebro dentro de los 12 meses anteriores al procedimiento de dosificación anticipado que indique la presencia de una anomalía que pueda interferir con las evaluaciones de seguridad o eficacia o que, a juicio del investigador, presente un riesgo quirúrgico para el sujeto.
• Cualquier trastorno que impida un procedimiento quirúrgico o altere la cicatrización de heridas.
• Una puntuación menor o igual a 25 en el examen Mini-Mental de Folstein realizado durante el período de evaluación de elegibilidad.
• Quimioterapia, terapia citotóxica o inmunoterapia dentro de las 6 semanas anteriores a la administración de CERE-120.
• Vacunas dentro de los 30 días anteriores a la administración de CERE-120.
• Antecedentes, dentro de los dos años anteriores al procedimiento de dosificación anticipado, de abuso de drogas o alcohol.
• Tratamiento con agentes no antiparkinsonianos que pueden afectar los síntomas de la enfermedad de Parkinson dentro de los 60 días anteriores al procedimiento de dosificación previsto.
• Cualquier discapacidad médica que interfiera con la evaluación de la seguridad y la eficacia en este ensayo o que comprometa la capacidad del sujeto para someterse a los procedimientos del estudio (p. MRI, PET) o para dar su consentimiento informado.
• Antecedentes de terapia de transferencia génica previa.
• Tratamiento con un agente en investigación dentro de los 60 días anteriores al procedimiento de dosificación previsto.