Sicurezza di CERE-120 (AAV2-NTN) in soggetti con malattia di Parkinson idiopatica

Criterio di inclusione:

• Diagnosi di malattia di Parkinson idiopatica bilaterale di durata di almeno 5 anni dalla diagnosi con fluttuazioni motorie, nonostante un'adeguata terapia orale antiparkinsoniana.
• Diagnosi della malattia di Parkinson da moderata a grave basata su scale di valutazione clinica.
• Maschi o femmine non gravide di età compresa tra 35 e 75 anni inclusi.
• Requisiti di farmaci stabili e chiara risposta ai farmaci antiparkinson durante il periodo di valutazione di ammissibilità di 60 giorni.
• Nessuna condizione che renderebbe il soggetto inadatto all'intervento chirurgico o che interferirebbe con una qualsiasi delle valutazioni di sicurezza o efficacia in questo studio.
• Consenso informato del soggetto prima dell'esecuzione di qualsiasi procedura specifica dello studio.

Criteri di esclusione:

• Una storia di qualsiasi anomalia medica, psichiatrica o di laboratorio clinicamente significativa per la quale la partecipazione allo studio rappresenterebbe un rischio per la sicurezza del soggetto.
• Storia di trattamento della malattia di Parkinson mediante qualsiasi procedura che implichi chirurgia intracranica o impianto di un dispositivo.
• MRI del cervello entro 12 mesi prima della procedura di dosaggio prevista che indica la presenza di un'anomalia che potrebbe interferire con le valutazioni di sicurezza o efficacia o, a giudizio dello sperimentatore, presenterebbe un rischio chirurgico per il soggetto.
• Qualsiasi disturbo che preclude una procedura chirurgica o altera la guarigione della ferita.
• Un punteggio inferiore o uguale a 25 all'esame Folstein Mini-Mental eseguito durante il periodo di valutazione dell'idoneità.
• Chemioterapia, terapia citotossica o immunoterapia entro 6 settimane prima della somministrazione di CERE-120.
• Vaccinazioni entro 30 giorni prima della somministrazione di CERE-120.
• Storia, entro due anni prima della procedura di dosaggio prevista, di abuso di droghe o alcol.
• Trattamento con agenti non antiparkinson che possono influenzare i sintomi della malattia di Parkinson entro 60 giorni prima della procedura di dosaggio prevista.
• Qualsiasi disabilità medica che interferirebbe con la valutazione della sicurezza e dell'efficacia in questo studio o comprometterebbe la capacità del soggetto di sottoporsi alle procedure dello studio (ad es. RM, PET) o per dare il consenso informato.
• Storia di precedente terapia di trasferimento genico.
• Trattamento con un agente sperimentale entro 60 giorni prima della procedura di dosaggio prevista.