- ICH GCP
- 미국 임상 시험 레지스트리
- 임상시험 NCT00298246
자폐아형의 임상 및 면역학적 조사
이 연구의 목적은 자폐증과 그 하위 유형에 대해 자세히 알아보는 것입니다. 자폐증은 아동이 의사소통 및 사회적 기술에 문제가 있고 제한적인 관심과 반복적인 행동을 보이는 발달 장애입니다.
이 연구에는 몇 가지 목표가 있습니다. 한 가지 목표는 퇴행성 하위 유형(기술을 상실한 경우)과 같이 알려진 자폐증의 유형을 살펴보는 것입니다. 우리는 이 아형과 관련된 면역 기능에 독특한 변화가 있는지 조사할 것입니다. 또 다른 목표는 Autism Phenome Project라는 대규모 자연사 연구를 시범 운영할 사이트 중 하나가 되는 것입니다. 목표는 다른 하위 유형을 식별하여 자폐증을 더 깊이 이해하는 것입니다.
우리는 면역학적 문제를 포함하여 자폐증과 관련될 수 있는 여러 유형의 의학적 문제를 살펴볼 것입니다. 아이들은 몇 년에 걸쳐 뒤따를 것입니다. 우리는 자폐증의 알려진 하위 유형과 새로운 유형을 탐구하기 위해 자폐증과 관련이 있을 수 있는 의학적 문제를 포착하고 행동 및 언어와 같은 영역에서 결과를 연구하는 것을 목표로 합니다.
자폐증(1세) 및 자폐증 이외의 발달 지연(1세)이 있는 정상적으로 발달하는 아동(1세)이 이 연구에 적합할 수 있습니다.
각 어린이의 학습 그룹 및 연령에 따라 참가자는 다음 테스트 및 절차를 거칠 수 있습니다.
기준선 방문
- 의료 및 발달 이력, 신체 검사, 자폐증 또는 기타 발달 장애의 증상을 평가하기 위한 심리, 인지 및 의학적 검사, 아동의 얼굴 사진, 모발, 소변 및 젖니 샘플 수집. 가능한 경우, 아기의 첫 번째 이발과 생물학적 어머니의 모발에서 채취한 모발 샘플도 수집합니다.
- 야간 뇌파도(EEG): 어린이가 밤새 병원에서 자는 동안 뇌파(뇌 전기 활동)를 측정하기 위해 전극이 달린 특수 캡을 어린이의 머리에 댑니다. 건강한 지원자는 이 절차를 거치지 않습니다.
- 자기 공명 영상(MRI) 스캔: 아이는 한 번에 10~15분 동안 가만히 누워 스캐너 안에 있습니다. 아이가 가만히 누워 있는 것이 어려울 수 있으므로 아이가 졸릴 가능성이 있는 시간으로 테스트 일정을 잡거나 진정제를 투여할 수 있습니다.
- 요추 천자(자폐 아동용). 이 검사와 MRI는 진정 상태에서 실시할 수 있습니다.
후속 방문
후속 방문은 연구 그룹, 연령 및 아동이 등록된 연구의 측면에 따라 다른 간격으로 계획됩니다. 방문에는 아동의 보호자와의 짧은 인터뷰 세션과 아동의 발달 및 행동에 대한 평가가 포함됩니다. 증상 평가, 행동 검사 및 혈액 검사를 포함하여 기본 검사 중에 사용되는 일부 평가 측정이 반복됩니다. 일부 어린이의 경우 마지막 방문에 의료 절차를 반복적으로 포함합니다.
연구 개요
상태
정황
상세 설명
목적:
현재 조사는 자폐증의 의미 있는 하위 유형을 찾는 데 중점을 둡니다. 우리의 목표에는 포괄적이고 종단적인 의학적 평가와 행동 테스트를 사용하여 뚜렷한 생물학적/행동적 표현형을 구성하는 프로필을 가진 자폐증 아동의 하위 그룹을 찾는 것이 포함됩니다.
구체적인 목표에는 퇴행성 임상 경과를 보이는 자폐아동 사이에 면역 기능에 독특한 변화가 있는지 확인하고 자폐증 관련 수면 및 뇌전도(EEG) 이상과 기타 잠재적 바이오마커를 식별하는 것이 포함됩니다.
연구 모집단:
우리는 연구 시작 시점에서 12개월에서 84개월 사이의 자폐아동 140명을 대상으로 종적 자연사 연구를 수행하고 있습니다. 우리는 또한 75명의 일반적으로 발달하는 아동과 발달 지연이 있는 50명의 아동을 연령/성별 대조군으로 추적하고 있습니다.
설계:
진단 및 기능적 결과를 결정하고 행동, 의학적 및 면역학적 기능을 평가하기 위해 체계적인 전향적 평가가 활용되고 있습니다. 이러한 평가에는 포괄적인 병력, 행동 평가, 신체 및 신경학적 검사, 수면다원검사(PSG) 및 EEG, 실험실 분석을 위한 혈액 검사가 포함됩니다. 기준선 평가에는 MRI 및 요추 천자도 포함되었습니다(후자는 자폐증이 있는 피험자에 한함). 행동 결과 및 잠재적 바이오마커에 대한 모든 조사에서 결과가 상태 대 특성 변경으로 인한 것인지 여부를 결정하기 위해 반복적인 평가가 필요합니다. 따라서 평가의 핵심 요소는 아동의 나이에 따라 6개월에서 12개월마다 반복됩니다.
결과 변수:
인지 및 적응 행동 프로필과 함께 자폐증 증상 및 중증도 측정이 행동 결과 변수로 사용됩니다.
신체 및 신경학적 검사, 유전자 검사, EEG, 수면다원검사, MRI 스캔 및 혈액 및 CSF의 실험실 분석 결과는 자폐증의 핵심 증상 또는 병인학적으로 관련된 환자 하위 그룹의 식별에 대한 바이오마커로서의 유용성에 대해 테스트됩니다.
연구 유형
등록 (실제)
연락처 및 위치
연구 장소
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Maryland
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Bethesda, Maryland, 미국, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
- 포함 기준:
이 연구에는 3개의 참가자 그룹이 있습니다.
- AUT: 자폐증이 있는 아동(DSM-IV 기준에 따라 자폐 장애로 진단됨). 이 그룹에는 회귀가 있는 것과 회귀가 없는 것으로 이분화될 수 있는 어린이가 포함됩니다.
- DD: 비스펙트럼 발달 지연이 있는 아동
- TYP: 일반적으로 발달하는 것으로 간주되는 어린이
- 누적 숫자에는 AUT 그룹의 140명의 어린이, DD 그룹의 50명의 어린이 및 TYP 그룹의 75명의 어린이가 포함됩니다.
- AUT: ADI-R 및 ADOS 및 임상적 판단에 기초하여 자폐 장애에 대한 DSM-IV 기준을 충족하는 아동이 포함됩니다. 자폐증에 대한 연구 기준을 충족하는 사람들이 포함됩니다.
- 퇴행은 다음과 같이 정의됩니다. 언어 상실: 최소 한 달 동안 사용된 최소 3개의 자발적으로 의미 있는 단어(엄마 또는 아빠 제외)의 상실 및 최소 한 달 동안 상실. 및/또는 비언어적 의사소통/사회적 상실: 이상의 상실 하나의 비언어적 의사소통 행동(예: 몸짓, 공동 주의, 눈 마주치기, 상상, 놀이 놀이, 공유, 보여주기, 아이들 보기, 이름 찾기, 사회적 미소, 사회적 게임, 자발적인 행동 모방, 사회적 제안에 대한 반응). 이 프로토콜에 명시된 퇴행 연령 기간(15-30개월 사이의 퇴행)과 아동기 붕괴성 장애(CDD)에 대해 설명된 연령 기간(DSM-IV 기준은 출생 후 첫 2년 동안 명백하게 정상적인 발달을 나타냄)에 중복이 있지만 ), CDD의 기준은 또한 증상이 자폐증과 같은 다른 전반적인 발달 장애로 더 잘 설명되지 않는 경우에만 진단이 내려질 수 있음을 나타냅니다. 자폐증과 구분되는 CDD의 증상에는 운동 기능, 장 또는 방광 조절과 같은 영역에서 획득한 기술의 상실이 포함되며, 현재 연구의 초점은 자폐증의 핵심 증상(즉, 사회 의사 소통 기술). 따라서 현재 프로토콜에는 자폐증 기준을 충족하는 2세 이상의 퇴행 아동이 포함되지만 CDD 기준만 충족하는 아동은 포함되지 않습니다.
- DD: 조기 학습의 멀렌 척도에서 평균보다 1.5 표준 편차보다 큰 발달 점수(수행 지수 및 언어 지수)
- TYP: 발달 지연 진단이 없고 자폐 스펙트럼 장애 병력이 있는 직계 가족이 없습니다.
제외 기준:
- 뇌성 마비의 진단. 일반적인 대조군의 경우에만 극도로 낮은 출생 체중의 병력(미숙아 또는 자궁 내 성장 장애로 인해).
- 행동 관리 문제(예: 자해, 공격성)은 선별 프로토콜이 중단될 정도로 심각합니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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행동 프로필
기간: 6~12개월
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6~12개월
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면역 마커
기간: 6~12개월
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6~12개월
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수면/EEG 소견
기간: 6~12개월
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6~12개월
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신경영상 소견
기간: 6~12개월
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6~12개월
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기타 실험실 결과
기간: 6~12개월
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6~12개월
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유전적 이상
기간: 6~12개월
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6~12개월
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공동 작업자 및 조사자
간행물 및 유용한 링크
일반 간행물
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