- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT00298246
Klinische und immunologische Untersuchungen von Subtypen des Autismus
Ziel dieser Studie ist es, mehr über Autismus und seine Subtypen zu erfahren. Autismus ist eine Entwicklungsstörung, bei der Kinder Probleme mit der Kommunikation und sozialen Fähigkeiten haben und eingeschränkte Interessen und sich wiederholende Verhaltensweisen zeigen.
Diese Studie hat mehrere Ziele. Ein Ziel ist es, bekannte Arten von Autismus zu untersuchen, wie z. B. den regressiven Subtyp (bei dem Fähigkeiten verloren gehen). Wir werden untersuchen, ob es eine einzigartige Veränderung der Immunfunktion im Zusammenhang mit diesem Subtyp gibt. Ein weiteres Ziel ist es, als einer der Standorte zu dienen, an denen eine größere naturgeschichtliche Studie mit dem Titel „Autism Phenome Project“ durchgeführt wird. Ziel ist es, Autismus weiter zu verstehen, indem andere Subtypen identifiziert werden.
Wir werden verschiedene Arten von medizinischen Problemen betrachten, die mit Autismus zusammenhängen können, einschließlich immunologischer Probleme. Die Kinder werden über mehrere Jahre hinweg begleitet. Unser Ziel ist es, medizinische Probleme zu erfassen, die mit Autismus in Zusammenhang stehen können, während sie sich entwickeln, und Ergebnisse in Bereichen wie Verhalten und Sprache zu untersuchen, um bekannte und neue Subtypen von Autismus zu erforschen.
Normal entwickelnde Kinder (Alter 1) mit Autismus (Alter 1 und anderen Entwicklungsverzögerungen als Autismus (Alter 1)) können für diese Studie in Frage kommen.
Abhängig von der Lerngruppe und dem Alter jedes Kindes können sich die Teilnehmer den folgenden Tests und Verfahren unterziehen:
Basisbesuch
- Kranken- und Entwicklungsgeschichte, körperliche Untersuchung, psychologische, kognitive und medizinische Tests zur Beurteilung von Symptomen von Autismus oder anderen Entwicklungsstörungen, Fotografien des Gesichts des Kindes, Entnahme von Haar-, Urin- und Milchzahnproben. Sofern vorhanden, werden auch Haarproben vom ersten Haarschnitt des Babys und von den Haaren der leiblichen Mutter entnommen.
- Elektroenzephalogramm (EEG) über Nacht: Eine spezielle Kappe mit Elektroden wird auf den Kopf des Kindes gesetzt, um die Gehirnströme (elektrische Gehirnaktivität) zu messen, während das Kind über Nacht im Krankenhaus schläft. Gesunde Freiwillige werden diesem Verfahren nicht unterzogen.
- Magnetresonanztomographie (MRT): Das Kind bleibt im Scanner und liegt jeweils 10 bis 15 Minuten lang still. Da es für das Kind schwierig sein kann, ruhig zu liegen, kann der Test für einen Zeitpunkt geplant werden, zu dem das Kind wahrscheinlich schläfrig ist, oder das Kind wird sediert.
- Lumbalpunktion (für Kinder im Autismus). Dieser Test und das MRT können unter Sedierung durchgeführt werden.
Folgebesuche
Je nach Studiengruppe, Alter und Aspekt der Studie, in die das Kind aufgenommen wird, werden Nachsorgeuntersuchungen in unterschiedlichen Abständen durchgeführt. Die Besuche beinhalten ein kurzes Gespräch mit der Bezugsperson des Kindes und eine Beurteilung der Entwicklung und des Verhaltens des Kindes. Einige der während der Basisuntersuchung verwendeten Bewertungsmaßnahmen werden wiederholt, einschließlich Symptombewertungen, Verhaltenstests und einer Blutuntersuchung. Bei einigen Kindern beinhaltet der letzte Besuch Wiederholungen der medizinischen Verfahren.
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Detaillierte Beschreibung
Zielsetzung:
Die aktuelle Untersuchung konzentriert sich darauf, sinnvolle Subtypen von Autismus zu finden. Unsere Ziele umfassen die Verwendung umfassender und längsschnittlicher medizinischer Bewertungen und Verhaltenstests, um Untergruppen von Kindern mit Autismus mit Profilen zu finden, die unterschiedliche biologische/Verhaltensphänotypen umfassen.
Zu den spezifischen Zielen gehören die Feststellung, ob es bei autistischen Kindern mit einem regressiven klinischen Verlauf eine einzigartige Veränderung der Immunfunktion gibt, und die Identifizierung von autismusspezifischen Schlaf- und Elektroenchelalogramm (EEG)-Anomalien und anderen potenziellen Biomarkern.
Studienpopulation:
Wir führen eine naturkundliche Längsschnittstudie mit 140 Kindern mit Autismus im Alter von 12 bis 84 Monaten bei Studieneintritt durch. Wir verfolgen auch bis zu 75 Kinder mit normaler Entwicklung und 50 Kinder mit Entwicklungsverzögerung, um als alters-/geschlechtsspezifische Kontrollen zu dienen.
Design:
Systematische prospektive Bewertungen werden verwendet, um diagnostische und funktionelle Ergebnisse zu bestimmen und Verhaltens-, medizinische und immunologische Funktionen zu bewerten. Diese Bewertungen umfassen eine umfassende Anamnese, Verhaltensbeurteilung, körperliche und neurologische Untersuchung, Polysomnographie (PSG) und EEG sowie Blutuntersuchungen für Laboruntersuchungen. Baseline-Auswertungen umfassten auch MRI und Lumbalpunktion (letzteres war nur bei Probanden mit Autismus). Bei jeder Untersuchung von Verhaltensergebnissen und potenziellen Biomarkern sind wiederholte Bewertungen erforderlich, um festzustellen, ob die Ergebnisse auf Zustands- oder Merkmalsänderungen zurückzuführen sind. So werden je nach Alter des Kindes alle 6 bis 12 Monate wesentliche Elemente der Assessments wiederholt.
Ergebnisvariablen:
Als verhaltensbezogene Ergebnisvariablen werden Messwerte für Autismussymptome und -schwere zusammen mit kognitiven und adaptiven Verhaltensprofilen verwendet.
Ergebnisse von körperlichen und neurologischen Untersuchungen, genetischen Tests, EEGs, Polysomnogrammen, MRI-Scans und Laboruntersuchungen von Blut und Liquor werden auf ihre Nützlichkeit als Biomarker der Kernsymptome von Autismus oder zur Identifizierung von ätiologisch verwandten Untergruppen von Patienten getestet.
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Kontakte und Standorte
Studienorte
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Maryland
-
Bethesda, Maryland, Vereinigte Staaten, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike
-
-
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Beschreibung
- EINSCHLUSSKRITERIEN:
Es gibt 3 Teilnehmergruppen in dieser Studie.
- AUT: Kinder mit Autismus (diagnostiziert mit autistischer Störung gemäß den DSM-IV-Kriterien). Diese Gruppe schließt Kinder ein, die als mit Regression und ohne Regression dichotomisiert werden können.
- DD: Kinder mit Entwicklungsverzögerungen außerhalb des Spektrums
- TYP: Kinder, die als normal entwickelt gelten
- Die Rückstellungszahlen sollen 140 Kinder in der AUT-Gruppe, 50 Kinder in der DD-Gruppe und 75 Kinder in der TYP-Gruppe umfassen.
- AUT: Kinder werden eingeschlossen, wenn sie die DSM-IV-Kriterien für autistische Störungen erfüllen, basierend auf ADI-R und ADOS und klinischer Beurteilung. Diejenigen, die die Forschungskriterien für Autismus erfüllen, werden eingeschlossen.
- Regression ist definiert als: Sprachverlust: Verlust von mindestens 3 spontan bedeutungsvollen Wörtern (außer Mama oder Papa), die mindestens einen Monat lang verwendet und mindestens einen Monat lang verloren wurden. UND/ODER Nonverbale Kommunikation/sozialer Verlust: Verlust von mehr als ein nonverbales Kommunikationsverhalten (z. Gesten, gemeinsame Aufmerksamkeit, Augenkontakt, Vorstellungskraft, Rollenspiele, Teilen, Zeigen, Kinder beobachten, sich am Namen orientieren, soziales Lächeln, Gesellschaftsspiele, spontane Nachahmung von Handlungen, Reaktion auf soziale Annäherungsversuche). Obwohl sich der in diesem Protokoll angegebene Alterszeitraum für die Regression (Regression zwischen 15-30 Monaten) und der für die desintegrative Störung des Kindesalters (CDD) beschriebene überschneidet (die DSM-IV-Kriterien für eine scheinbar normale Entwicklung in den ersten 2 Jahren nach der Geburt). ), weisen die Kriterien für CDD auch darauf hin, dass eine Diagnose nur gestellt werden kann, wenn die Symptome nicht besser durch eine andere tiefgreifende Entwicklungsstörung wie Autismus erklärt werden können. Zu den Symptomen von CDD, die es von Autismus unterscheiden, gehört der Verlust erworbener Fähigkeiten in Bereichen wie Motorik und Darm- oder Blasenkontrolle, während der Schwerpunkt der aktuellen Studie auf der Regression der Kernsymptome von Autismus (d.h. sozio-kommunikative Fähigkeiten). Daher wird das derzeitige Protokoll Kinder mit einer Regression über 2 einschließen, die die Kriterien für Autismus erfüllen, aber nicht diejenigen, die nur die Kriterien für CDD erfüllen.
- DD: Entwicklungswerte (Leistungsquotient und verbaler Quotient) größer als 1,5 Standardabweichungen unter dem Mittelwert auf Mullen-Skalen des frühen Lernens
- TYP: Keine Diagnose einer Entwicklungsverzögerung und keine Verwandten ersten Grades mit einer Vorgeschichte von Autismus-Spektrum-Störungen.
AUSSCHLUSSKRITERIEN:
- Diagnose der Zerebralparese. Nur für die typischen Kontrollen eine Vorgeschichte mit extrem niedrigem Geburtsgewicht (aufgrund von Frühgeburtlichkeit oder intrauterinem Wachstumsversagen).
- Wenn Verhaltensmanagementprobleme (z. Selbstverletzung, Aggressivität) sind so schwerwiegend, dass das Screening-Protokoll abgebrochen wurde.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
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Verhaltensprofile
Zeitfenster: 6 bis 12 Monate
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6 bis 12 Monate
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Immunmarker
Zeitfenster: 6 bis 12 Monate
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6 bis 12 Monate
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Schlaf-/EEG-Befunde
Zeitfenster: 6 bis 12 Monate
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6 bis 12 Monate
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Neuroimaging-Befunde
Zeitfenster: 6 bis 12 Monate
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6 bis 12 Monate
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Andere Laborbefunde
Zeitfenster: 6 bis 12 Monate
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6 bis 12 Monate
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Genetische Anomalien
Zeitfenster: 6 bis 12 Monate
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6 bis 12 Monate
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Mitarbeiter und Ermittler
Publikationen und hilfreiche Links
Allgemeine Veröffentlichungen
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Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn
Studienabschluss
Studienanmeldedaten
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Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
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- 060102
- 06-M-0102
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