혈액학적 장애가 있는 젊은 환자를 치료하기 위해 Alemtuzumab, Fludarabine 및 Busulfan에 이어 기증자 줄기 세포 이식

질병 특성:

• 다음 혈액학적 상태 중 1가지 진단:

  • 다음 기준을 모두 충족하는 골수 무형성증을 동반한 재생불량성 빈혈:

    • 절대 호중구 수 < 500/mm^3
    • 혈소판 및/또는 적혈구 수혈 의존

  • 다음 기준을 모두 충족하는 만성 재생불량성 빈혈:

    • 수혈 의존
    • 면역 억제 요법에 반응하지 않는
    • 대체 일치 비 관련 기증자가 확인되었습니다

  • 다음 중 하나를 포함하는 선천성 골수 부전 증후군(친족 또는 비혈연 기증자와 밀접하게 일치):

    • 원발성 적혈구 무형성증(다이아몬드-블랙팬 증후군)
    • 선천성 호중구 감소증(코스트만 증후군)
    • 거핵구성혈소판감소증
    • 선천성 적혈구 조혈 빈혈
    • 기타 중증 후천성 혈구감소증 병용 부설판/시클로포스파미드 컨디셔닝 요법을 사용한 이식이 지시됨

  • 혈색소병증(밀접하게 일치하는 친족 또는 비혈연 기증자와 함께)

    • 주요 β-지중해빈혈
    • 겸상적혈구빈혈
    • 헤모글로빈 E/β-지중해빈혈

  • 중증 면역결핍 질환

    • 체디악-히가시병
    • 비스코트-알드리치 증후군
    • 복합면역결핍증(네젤로프병)
    • 고면역글로불린 M(IgM) 증후군
    • 맨 림프구 증후군
    • 만성 육아종증
    • 가족성 적혈구 식세포 림프조직구증
  • 기타 줄기 세포 결함(예: 골석화증)

  • 심각한 면역 조절 장애/자가 면역 장애

    • 이전 면역억제 요법에 대한 일시적인 반응 달성

  • 만성 골수성 백혈병

    • 첫 번째 만성 단계의 질병

  • 급성 골수성 백혈병

    • 첫 완화의 질병
  • 골수이형성 증후군
  • 신진 대사의 선천적 오류
  • 조직구증
• 중증 복합면역결핍증 없음

• 고해상도 DNA 타이핑으로 일치하는 관련 또는 비관련 기증자 사용 가능

  • 다음 기준을 모두 충족하는 관련 기증자:

    • 인간 백혈구 항원(HLA)-Drβ1 대립유전자 모두에서 일치
    • 4개의 HLA-A 및 -B 대립유전자에서 1개 이하의 불일치

  • 다음 기준 중 하나를 충족하는 비혈연 기증자:

    • 두 HLA-Drβ1 대립유전자 모두에서 일치하는 골수 및 4개의 HLA-A 및 -B 대립유전자에서 1개 이하의 불일치
    • 제대혈은 5/6 HLA-A, -B 및 -DRβ1 대립유전자에서 최소 1 -DRβ1 일치와 일치하고 수용자의 체중 kg당 ≥ 3x10^5 CD34+(분화 34-양성 클러스터) 세포가 있습니다. 냉동보관시

환자 특성:

• 심장 박출률 ≥ 27%
• 24시간 소변 수집 또는 사구체 여과율로 크레아티닌 청소율 ≥ 50mL/분
• DLCO(일산화탄소에 대한 폐의 확산 용량) ≥ 예측치의 50%(빈혈/폐 용적에 대해 보정됨)

이전 동시 치료:

• 환자가 이식된 상태로 남아 있는 백혈병에 대한 사전 이식이 없으며 컨디셔닝 요법의 일부로 알렘투주맙이 필요하지 않습니다.