유아 백혈병 치료를 위한 조혈모세포이식

포함 기준:

• 가능한 경우 일치하는 형제자매 기증자(HLA 8/8) 또는 다음 우선 순위에 따라 부분적으로 HLA 일치하는 단일 단위와 관련이 없는 기증자:

  • 1순위: 4/6 일치 단위, 세포 용량 >5 x 10-7 유핵 세포/kg
  • 2순위: 5/6 일치 단위, 세포 용량 > 4 x 10-7 유핵 세포/kg
  • 3순위: 6/6 일치 단위, 세포 용량 > 3 x 10-7 유핵 세포/kg

• 아래에 설명된 바와 같이 혈액학적 악성종양이 있는 진단 시(이식 연령 아님) 3세 이하인 환자:

  • 급성 골수성 백혈병: 다음에 의해 입증되는 고위험 CR1:

    • 고위험 세포유전학 t(4;11) 또는 기타 MLL 재배열; 염색체 5, 7 또는 19 이상; 복합 핵형(>5개의 뚜렷한 변화); 완전한 반응(CR)을 얻기 위한 ≥ 2주기; CR2 이상; 선행 골수이형성 증후군(MDS); 모든 환자는 CR 또는 조기 재발(즉, BM에서 <15% 모세포)이어야 합니다.
    • 급성 림프구성 백혈병: 다음으로 입증되는 고위험 CR1: 고위험 세포유전학: t(4;11) 또는 기타 MLL 재배열; 저이배체; t(9;22); CR을 얻기 위한 >1 사이클; CR2 이상; 모든 환자는 혈액학적 회복에 의해 정의된 CR에 있어야 하고 골수 내에서 광학 현미경으로 5% 미만의 모세포가 15% 이상의 세포질을 가지고 있어야 합니다.
  • 골수이형성증(MDS) IPSS Int-2 또는 고위험(예: RAEB, RAEBt) 또는 심각한 범혈구감소증 또는 고위험 세포유전학을 동반한 난치성 빈혈. 모세포는 대표적인 골수 흡인 형태에 의해 10% 미만이어야 합니다.
  • 표준 화학 요법 후 지속되거나 상승하는 최소 잔존 질환(MRD): 치료 완료 시 최소 잔존 질환의 증거가 있거나 치료 중 MRD 상승의 증거가 있는 환자. MRD는 유세포 분석법(원래 백혈병 클론의 면역 표현형을 가진 폭발 게이트의 >0.1% 잔류 세포), 분자 기술(PCR 또는 FISH) 또는 기존의 세포 유전학(g-banding)에 의해 정의됩니다.
  • 새로운 백혈병 아형: 소아 혈액학 분야의 주요 노력은 치료 실패 위험이 높은 환자를 식별하여 환자를 보다 집중적인 치료로 적절하게 계층화할 수 있도록 하는 것입니다. 이러한 노력은 지속적으로 진행 중이며 후향적 연구는 치료 결과와 관련된 새로운 질병 특징 또는 특성을 식별합니다. 따라서 본 프로토콜 작성 후 새로운 고위험 특징이 확인되면 연구위원 2인의 승인을 받아 환자를 등록할 수 있다.

• 수혜자는 Lansky 점수가 50% 이상이어야 하며 다음과 같이 정의된 허용 가능한 기관 기능을 가지고 있어야 합니다.

  • 신장: 사구체 여과율 > 60ml/min/1.73m^2
  • 간: 빌리루빈, AST/ALT, ALP < 5 x 정상 상한,
  • 폐 기능: 산소 포화도 >92%
  • 심장: 좌심실 박출률 > 45%.
• 정상적인 의료 서비스의 일부가 아닌 연구 관련 절차를 수행하기 전에 자발적인 서면 동의서.

제외 기준:

• 이식 시 활동성 감염(30일 이내에 Aspergillus 또는 기타 곰팡이에 대한 활동성 감염 포함).
• HIV 감염 병력 또는 알려진 양성 혈청학
• 지난 6개월 이내의 골수절제 이식.
• 활동성 골수외 질환(중추신경계 백혈병 포함)의 증거.