Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Hematopoieettisten kantasolujen siirto pikkulasten leukemian hoidossa

torstai 21. elokuuta 2025 päivittänyt: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Hematopoieettisten solujen siirto pikkulasten leukemian ja myelodysplastisen oireyhtymän hoidossa

PERUSTELUT: Kemoterapian, kuten busulfaanin, fludarabiinin ja melfalaanin, antaminen ennen luovuttajan napanuoraveren kantasolusiirtoa auttaa pysäyttämään epänormaalien tai syöpäsolujen kasvun ja valmistaa potilaan luuytimen kantasoluja varten. Kun luovuttajan terveet kantasolut infusoidaan potilaaseen, ne voivat auttaa potilaan luuydintä tuottamaan kantasoluja, punasoluja, valkosoluja ja verihiutaleita. Joskus luovuttajan siirretyt solut voivat aiheuttaa immuunivasteen elimistön normaaleja soluja vastaan. Syklosporiinin ja mykofenolaattimofetiilin antaminen voi estää tämän tapahtumisen.

TARKOITUS: Tämä vaiheen II tutkimus tutkii, kuinka hyvin yhdistelmäkemoterapia, jota seuraa luovuttajan napanuoran verensiirto, toimii hoidettaessa vauvoja, joilla on korkean riskin akuutti leukemia tai myelodysplastinen oireyhtymä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

TAVOITTEET:

Ensisijainen

  • Määritä siirteen ilmaantuvuus, joka määritellään luovuttajaperäisten neutrofiilien määrän saavuttamiseksi > 500/mm³ päivään 42 mennessä pikkulapsilla, joilla on korkean riskin akuutti myelooinen leukemia, akuutti lymfoblastinen leukemia tai myelodysplastinen oireyhtymä ja joita on hoidettu säteilyttämättömällä hoito-ohjelmalla, joka sisältää myeloablatiivisen hoito-ohjelman busulfaani, fludarabiini ja melfalaani, jota seuraa kaksoisnapanuoraverensiirto (UCBT) kahdella osittain HLA-yhteensopivalla yksiköllä.

Toissijaiset tavoitteet

  • Määritä elinsiirtokuolleisuuden (TRM) ilmaantuvuus 6 kuukauden kuluttua UCBT:stä
  • Arvioi kimerismin kuvio kaksois-UCBT:n jälkeen
  • Määritä verihiutaleiden kiinnittymisen ilmaantuvuus 1 vuoden kuluttua UCBT:stä
  • Määritä akuutin graft versus-host -taudin (GVHD) asteen II-IV ja asteen III-IV ilmaantuvuus päivänä 100 UCBT:n jälkeen
  • Arvioi kehitystulos UCBT:n jälkeen

Elinsiirtoon liittyvät tavoitteet

  • Määritä kroonisen GVHD:n esiintyvyys 1 vuoden kuluttua UCBT:stä
  • Määritä eloonjääminen ja taudista vapaa eloonjääminen 1 ja 2 vuoden kuluttua UCBT:stä
  • Määritä uusiutumisen ilmaantuvuus 1 ja 2 vuoden kuluttua UCBT:stä

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

34

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 3 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Vastaava sisarusluovuttaja (HLA 8/8), jos saatavilla, tai riippumaton osittain HLA-vastaava yksittäinen yksikkö seuraavan prioriteetin perusteella:

    • 1. prioriteetti: 4/6 sovitettua yksikköä, soluannos > 5 x 10-7 tumasolua/kg
    • 2. prioriteetti: 5/6 sovitettua yksikköä, soluannos > 4 x 10-7 tumasolua/kg
    • 3. prioriteetti: 6/6 sovitettua yksikköä, soluannos > 3 x 10-7 tumasolua/kg

  • Potilaat, joiden ikä on ≤ 3 vuotta diagnoosin yhteydessä (ei elinsiirto-ikää), joilla on hematologinen pahanlaatuinen kasvain, kuten alla on kuvattu:

    • Akuutti myelooinen leukemia: korkea riski CR1, josta todisteet:

      • Korkean riskin sytogenetiikka t(4;11) tai muut MLL:n uudelleenjärjestelyt; kromosomien 5, 7 tai 19 poikkeavuudet; monimutkainen karyotyyppi (>5 erillistä muutosta); ≥ 2 sykliä täydellisen vasteen (CR) saamiseksi; CR2 tai korkeampi; edeltävä myelodysplastinen oireyhtymä (MDS); Kaikilla potilailla on oltava CR tai varhainen relapsi (eli <15 % blasteja BM:ssä).
      • Akuutti lymfosyyttinen leukemia: korkea riski CR1, josta on osoituksena: Korkean riskin sytogeneettinen: t(4;11) tai muut MLL:n uudelleenjärjestelyt; hypodiploidi; t(9;22); >1 sykli CR:n saamiseksi; CR2 tai korkeampi; Kaikkien potilaiden on oltava CR:ssä hematologisen toipumisen mukaan JA <5 %:n blastien valomikroskoopilla luuytimessä solujen ollessa ≥15 %.
    • Myelodysplasia (MDS) IPSS Int-2 tai korkea riski (ts. RAEB, RAEBt) tai refraktaarinen anemia, johon liittyy vaikea pansytopenia tai korkean riskin sytogenetiikka. Blastien on oltava < 10 % edustavan luuytimen aspiraattimorfologian mukaan.
    • Pysyvä tai lisääntyvä minimaalinen jäännössairaus (MRD) tavanomaisten kemoterapiahoitojen jälkeen: Potilaat, joilla on merkkejä vähäisestä jäännössairaudesta hoidon päättyessä tai MRD:n lisääntymisestä hoidon aikana. MRD määritellään joko virtaussytometrialla (>0,1 % jäännössoluja blastiportissa alkuperäisen leukeemisen kloonin immuunifenotyypillä), molekyylitekniikoilla (PCR tai FISH) tai tavanomaisella sytogenetiikalla (g-vyöhyke).
    • Uudet leukemian alatyypit: Suurin pyrkimys lasten hematologian alalla on tunnistaa potilaat, joilla on suuri riski hoidon epäonnistumisesta, jotta potilaat voidaan jakaa asianmukaisesti joko enemmän (tai vähemmän) intensiiviseen hoitoon. Tämä pyrkimys jatkuu jatkuvasti, ja retrospektiiviset tutkimukset tunnistavat uusia taudin piirteitä tai ominaisuuksia, jotka liittyvät hoitotuloksiin. Siksi, jos tämän pöytäkirjan kirjoittamisen jälkeen havaitaan uusia korkean riskin piirteitä, potilaat voidaan ottaa mukaan kahden tutkimuskomitean jäsenen suostumuksella.

  • Vastaanottajilla on oltava Lansky-pisteet ≥ 50 % ja hyväksyttävä elintoiminto, joka määritellään seuraavasti:

    • Munuaiset: Glomeraalinen suodatusnopeus > 60 ml/min/1,73 m^2
    • Maksa: bilirubiini, AST/ALT, ALP < 5 x normaalin yläraja,
    • Keuhkojen toiminta: happisaturaatio >92 %
    • Sydän: vasemman kammion ejektiofraktio > 45 %.
  • Vapaaehtoinen kirjallinen tietoinen suostumus ennen tutkimukseen liittyvän toimenpiteen suorittamista, joka ei ole osa normaalia lääketieteellistä hoitoa.

Poissulkemiskriteerit:

  • Aktiivinen infektio elinsiirron aikana (mukaan lukien aktiivinen Aspergillus- tai muu homeinfektio 30 päivän kuluessa).
  • Aiempi HIV-infektio tai tunnettu positiivinen serologia
  • Myeloablatiivinen siirto viimeisen 6 kuukauden aikana.
  • Todisteet aktiivisesta ekstramedullaarisesta sairaudesta (mukaan lukien keskushermoston leukemia).

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Double Unit UCB -siirto
Potilaat, jotka saavat 2 yksikköä napanuoraverensiirtoa (UCBT).
Biologinen: filgrastiimi
Kaikki potilaat saavat G-CSF:ää 5 mikrog/kg/vrk suonensisäisesti (IV) (annos pyöristettynä injektiopullon kokoon) todellisen ruumiinpainon perusteella IV päivästä +1 alkaen napanuoraveren (UCB) infuusion jälkeen. G-CSF:ää annetaan päivittäin, kunnes absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC) ylittää arvon 2,5 x 10^9/l kolmena peräkkäisenä päivänä, minkä jälkeen hoito lopetetaan. Jos ANC laskee arvoon
Muut nimet:
  • G-CSF
Lääke: busulfaani
Annettiin 1,1 mg/kg, jos 12 kg IV 6 tunnin välein päivinä -8 - -5.
Muut nimet:
  • Busulfex
Lääke: syklosporiini
Potilaat saavat syklosporiinihoitoa (CSA) alkaen päivästä -3 pitäen tasoa >200 ng/ml. Alle 40 kg painaville lapsille aloitusannos on 2,5 mg/kg suonensisäisesti (IV) 2 tunnin aikana 8 tunnin välein.
Muut nimet:
  • CSA
Lääke: fludarabiinifosfaatti
Annettiin 25 mg/m^2 suonensisäisesti (IV) 60 minuutin aikana päivinä -4 - -2.
Muut nimet:
  • Fludara
Lääke: melfalaani
Annettiin 60 mg/m^2 suonensisäisesti (IV) 30 minuutin aikana päivinä -4 - -2.
Muut nimet:
  • Alkeran
Lääke: mykofenolaattimofetiili
Kaikki potilaat aloittavat mykofenolaattimofetiilin (MMF) -hoidon päivänä -3. Potilaat
Muut nimet:
  • Rahamarkkinarahasto
Menettely: napanuoraverensiirto
Tuote infusoidaan laskimonsisäisen tiputuksen kautta suoraan keskilinjaan ilman neulaa, pumppua tai suodatinta päivänä 0.
Kokeellinen: Yhden yksikön UCB-siirto
Potilaat, joille on tehty yksi napanuoraverensiirtoyksikkö (vain jos kahta sopivan kokoista ja vastaavaa yksikköä ei ole saatavilla).
Biologinen: filgrastiimi
Kaikki potilaat saavat G-CSF:ää 5 mikrog/kg/vrk suonensisäisesti (IV) (annos pyöristettynä injektiopullon kokoon) todellisen ruumiinpainon perusteella IV päivästä +1 alkaen napanuoraveren (UCB) infuusion jälkeen. G-CSF:ää annetaan päivittäin, kunnes absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC) ylittää arvon 2,5 x 10^9/l kolmena peräkkäisenä päivänä, minkä jälkeen hoito lopetetaan. Jos ANC laskee arvoon
Muut nimet:
  • G-CSF
Lääke: busulfaani
Annettiin 1,1 mg/kg, jos 12 kg IV 6 tunnin välein päivinä -8 - -5.
Muut nimet:
  • Busulfex
Lääke: syklosporiini
Potilaat saavat syklosporiinihoitoa (CSA) alkaen päivästä -3 pitäen tasoa >200 ng/ml. Alle 40 kg painaville lapsille aloitusannos on 2,5 mg/kg suonensisäisesti (IV) 2 tunnin aikana 8 tunnin välein.
Muut nimet:
  • CSA
Lääke: fludarabiinifosfaatti
Annettiin 25 mg/m^2 suonensisäisesti (IV) 60 minuutin aikana päivinä -4 - -2.
Muut nimet:
  • Fludara
Lääke: melfalaani
Annettiin 60 mg/m^2 suonensisäisesti (IV) 30 minuutin aikana päivinä -4 - -2.
Muut nimet:
  • Alkeran
Lääke: mykofenolaattimofetiili
Kaikki potilaat aloittavat mykofenolaattimofetiilin (MMF) -hoidon päivänä -3. Potilaat
Muut nimet:
  • Rahamarkkinarahasto
Menettely: napanuoraverensiirto
Tuote infusoidaan laskimonsisäisen tiputuksen kautta suoraan keskilinjaan ilman neulaa, pumppua tai suodatinta päivänä 0.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Siirrännäisen esiintyvyys
Aikaikkuna: Päivä 42 siirron jälkeen
Määritelty saavuttamaan luovuttajaperäisten neutrofiilien määrä >500/uL päivään 42 mennessä pienillä lapsilla, joilla on leukemia tai myelodysplastinen oireyhtymä ja joille tehdään osittain sovitettu napanuoraverensiirto (UCBT) myeloablatiivisen preparatiivisen hoito-ohjelman jälkeen, joka koostuu busulfaanista, melfalaanista ja fludarabiinista.
Päivä 42 siirron jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Elinsiirtoon liittyvän kuolleisuuden (TRM) esiintyvyys (TRM)
Aikaikkuna: 6 kuukauden kuluttua siirrosta
Siirrosta johtuva kuolema määritelty
6 kuukauden kuluttua siirrosta
Verihiutaleiden vaihtamisen esiintyvyys
Aikaikkuna: yhden vuoden kuluttua siirrosta
määritelty verihiutaleiden lukumääränä> 50 000
yhden vuoden kuluttua siirrosta
Akuutin siirteen ja isäntätaudin (GVHD) luokan II-IV ja aste III-IV esiintyvyys (GVHD)
Aikaikkuna: Päivä 100 elinsiirron jälkeen
Graft-versus-isäntätauti (GVHD) on yleinen allogeenisen luuytimensiirron komplikaatio, jossa siirretyn luuytimen funktionaaliset immuunisolut tunnistavat vastaanottajan "vieraana" ja kiinnittävät immunologisen hyökkäyksen.
Päivä 100 elinsiirron jälkeen
Kroonisen siirteen ja isäntätaudin (GVHD) esiintyvyys (GVHD)
Aikaikkuna: 1 vuosi siirron jälkeen
Graft-versus-isäntätauti (GVHD) on yleinen allogeenisen luuytimensiirron komplikaatio, jossa siirretyn luuytimen funktionaaliset immuunisolut tunnistavat vastaanottajan "vieraana" ja kiinnittävät immunologisen hyökkäyksen.
1 vuosi siirron jälkeen
Uusiutumisen esiintyvyys
Aikaikkuna: 1 ja 2 vuotta siirron jälkeen
määritelty käyttämällä standardikriteerejä (luuytimen räjähdysmäärä ja sytogenetiikka).
1 ja 2 vuotta siirron jälkeen
Yleinen eloonjääminen
Aikaikkuna: 1 ja 2 vuotta siirron jälkeen
Elossa elinsiirron jälkeen.
1 ja 2 vuotta siirron jälkeen
Tautivapaa selviytyminen
Aikaikkuna: 1 ja 2 vuotta siirron jälkeen
määritelty potilaiksi, jotka ovat elossa ja hematologisessa remissiossa.
1 ja 2 vuotta siirron jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Tutkijat

  • Päätutkija: Christen Ebens, MD, Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 1. marraskuuta 2005

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 1. kesäkuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 11. maaliskuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 26. heinäkuuta 2006

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 26. heinäkuuta 2006

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Torstai 27. heinäkuuta 2006

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Tiistai 26. elokuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 21. elokuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. elokuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 2005LS075
  • UMN-MT2005-25 (Muu tunniste: Blood and Marrow Transplantation Program)
  • UMN-0511M77206 (Muu tunniste: IRB, University of Minnesota)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa