造血干细胞移植治疗婴儿白血病

纳入标准：

• 匹配的同胞供体 (HLA 8/8)，如果可用，或基于以下优先级的不相关的部分 HLA 匹配的单个单元：

  • 第一优先级：4/6 匹配单位，细胞剂量 >5 x 10-7 有核细胞/kg
  • 第二优先级：5/6 匹配单位，细胞剂量 > 4 x 10-7 有核细胞/kg
  • 第三优先级：6/6 匹配单位，细胞剂量 > 3 x 10-7 有核细胞/kg

• 诊断时年龄≤ 3 岁（不是移植年龄）的血液恶性肿瘤患者，详情如下：

  • 急性髓系白血病：高危 CR1，证据如下：

    • 高危细胞遗传学 t(4;11) 或其他 MLL 重排； 5、7 或 19 号染色体异常；复杂的核型（>5 个不同的变化）； ≥2个周期获得完全缓解（CR）； CR2或更高；先前的骨髓增生异常综合征 (MDS);所有患者都必须处于 CR 或早期复发（即，<15% BM 原始细胞）。
    • 急性淋巴细胞白血病：高危 CR1，证据如下： 高危细胞遗传学：t(4;11) 或其他 MLL 重排；亚二倍体； t(9;22); >1个周期获得CR； CR2或更高；所有患者都必须达到 CR（定义为血液学恢复），并且在骨髓内通过光学显微镜观察<5% 母细胞且细胞构成≥15%。
  • 骨髓增生异常 (MDS) IPSS Int-2 或高风险（即 RAEB、RAEBt）或伴有严重全血细胞减少或高危细胞遗传学的难治性贫血。 根据具有代表性的骨髓抽吸形态，母细胞必须 < 10%。
  • 标准化疗方案后持续存在或上升的微小残留病 (MRD)：在完成治疗时有微小残留病证据或在治疗期间有上升 MRD 证据的患者。 MRD 将通过流式细胞术（具有原始白血病克隆的免疫表型的 blast gate 中 > 0.1% 的残留细胞）、分子技术（PCR 或 FISH）或常规细胞遗传学（g 显带）来定义。
  • 新的白血病亚型：儿科血液学领域的一项主要工作是确定治疗失败的高风险患者，以便可以将患者适当地分层以接受更多（或更少）的强化治疗。 这项工作一直在进行，回顾性研究确定了新的疾病特征或与治疗结果相关的特征。 因此，如果在编写本协议后发现新的高风险特征，则可以在研究委员会两名成员的批准下入组患者。

• 收件人的 Lansky 分数必须≥ 50%，并且具有可接受的器官功能定义为：

  • 肾脏：肾小球滤过率 > 60ml/min/1.73m^2
  • 肝脏：胆红素、AST/ALT、ALP < 5 x 正常上限，
  • 肺功能：氧饱和度>92%
  • 心脏：左心室射血分数> 45%。
• 在执行任何不属于正常医疗护理的研究相关程序之前，自愿签署知情同意书。

排除标准：

• 移植时活动性感染（包括 30 天内活动性感染曲霉菌或其他霉菌）。
• HIV 感染史或已知血清学阳性
• 最近 6 个月内的清髓性移植。
• 活动性髓外疾病（包括中枢神经系统白血病）的证据。