Hematopoietikus őssejt-transzplantáció a csecsemő leukémia kezelésében

Bevételi kritériumok:

• Egyező testvérdonor (HLA 8/8), ha elérhető, vagy független, részben HLA-egyeztetett egyetlen egység a következő prioritás alapján:

  • 1. prioritás: 4/6 egyező egység, sejtdózis >5 x 10-7 magos sejt/kg
  • 2. prioritás: 5/6 egyező egység, sejtdózis > 4 x 10-7 magos sejt/kg
  • 3. prioritás: 6/6 egyező egység, sejtdózis > 3 x 10-7 magos sejt/kg

• Az alábbiakban részletezett hematológiai rosszindulatú elváltozásban szenvedő betegek a diagnózis idején ≤ 3 évesnél (nem a transzplantáció életkora):

  • Akut mieloid leukémia: magas kockázatú CR1, amit a következők bizonyítanak:

    • Magas kockázatú citogenetikai t(4;11) vagy egyéb MLL átrendeződések; az 5., 7. vagy 19. kromoszóma rendellenességei; komplex kariotípus (>5 különböző változás); ≥ 2 ciklus a teljes válasz (CR) eléréséhez; CR2 vagy magasabb; Előző myelodysplasiás szindróma (MDS); Minden betegnek CR-ben vagy korai relapszusban kell lennie (azaz <15% blaszt a testtömegben).
    • Akut limfocitás leukémia: magas kockázatú CR1, amit a következők bizonyítanak: Magas kockázatú citogenetikai: t(4;11) vagy egyéb MLL átrendeződések; hipodiploid; t(9;22); >1 ciklus a CR eléréséhez; CR2 vagy magasabb; Minden betegnek CR-ben kell lennie a hematológiai felépülés alapján, ÉS a fénymikroszkópos vizsgálat szerint <5% blasztban kell lennie a csontvelőben ≥15% sejtszámmal.
  • Myelodysplasia (MDS) IPSS Int-2 vagy magas kockázatú (pl. RAEB, RAEBt) vagy refrakter anaemia súlyos pancytopeniával vagy magas kockázatú citogenetikával. A robbantások arányának 10%-nál kisebbnek kell lennie a reprezentatív csontvelő aspirátum morfológiája szerint.
  • Perzisztens vagy növekvő minimális reziduális betegség (MRD) a standard kemoterápiás sémák után: Olyan betegeknél, akiknél a terápia befejezésekor minimális reziduális betegség, vagy a kezelés alatt emelkedő MRD tünetei vannak. Az MRD-t vagy áramlási citometria (>0,1% maradék sejtek a blast kapuban az eredeti leukémiás klón immunfenotípusával), molekuláris technikák (PCR vagy FISH) vagy hagyományos citogenetika (g-sáv) határozzák meg.
  • Új leukémia altípusok: A gyermekgyógyászati ​​hematológia területén a fő erőfeszítés azon betegek azonosítása, akiknél nagy a kockázata a kezelés sikertelenségének, hogy a betegek megfelelően besorolhatók legyenek a több (vagy kevésbé) intenzív terápiára. Ez az erőfeszítés folyamatosan zajlik, és a retrospektív vizsgálatok új betegségjellemzőket vagy jellemzőket azonosítanak, amelyek a kezelési eredményekhez kapcsolódnak. Ezért, ha a jelen protokoll megírása után új, magas kockázatú jellemzőket azonosítanak, a betegeket a vizsgálati bizottság két tagjának jóváhagyásával lehet bevonni.

• A recipienseknek legalább 50%-os Lansky-pontszámmal kell rendelkezniük, és elfogadható szervfunkciókkal kell rendelkezniük:

  • Vese: glomeruláris filtrációs sebesség > 60 ml/perc/1,73 m^2
  • Máj: bilirubin, AST/ALT, ALP < a normál felső határ 5-szöröse,
  • Tüdőfunkció: oxigéntelítettség >92%
  • Szív: bal kamrai ejekciós frakció > 45%.
• Önkéntes írásos beleegyezés a normál orvosi ellátás részét képező tanulmányokkal kapcsolatos bármely eljárás elvégzése előtt.

Kizárási kritériumok:

• Aktív fertőzés a transzplantáció idején (beleértve az Aspergillus vagy más penészgombával való aktív fertőzést 30 napon belül).
• HIV-fertőzés az anamnézisben vagy ismert pozitív szerológia
• Mieloablatív transzplantáció az elmúlt 6 hónapban.
• Aktív extramedulláris betegség (beleértve a központi idegrendszeri leukémiát) bizonyítéka.