乳児白血病の治療における造血幹細胞移植

包含基準:

• 一致した兄弟ドナー (HLA 8/8) (利用可能な場合)、または以下の優先順位に基づいて、血縁関係のない部分的に HLA が一致した単一ユニット:

  • 最優先: 4/6 一致ユニット、細胞用量 >5 x 10-7 有核細胞/kg
  • 2 番目の優先順位: 5/6 一致したユニット、細胞用量 > 4 x 10-7 有核細胞/kg
  • 3 番目の優先順位: 6/6 一致したユニット、細胞用量 > 3 x 10-7 有核細胞/kg

• -以下に詳述する血液悪性腫瘍を有する診断時の年齢が3歳以下（移植の年齢ではない）の患者：

  • 急性骨髄性白血病: 高リスクCR1:

    • 高リスクの細胞遺伝学 t(4;11) またはその他の MLL 再構成;染色体 5、7、または 19 の異常。複雑な核型 (5 つ以上の異なる変化);完全奏効（CR）を得るには2サイクル以上。 CR2以上;骨髄異形成症候群（MDS）の先行;すべての患者は、CR または早期再発 (すなわち、BM の芽球が 15% 未満) でなければなりません。
    • 急性リンパ性白血病: 高リスクの CR1 は、以下によって証明されます: 高リスクの細胞遺伝学的: t(4;11) または他の MLL 再構成低二倍体; t(9;22); > CR を得るために 1 サイクル; CR2以上;すべての患者は、血液学的回復によって定義されるように CR である必要があり、かつ光学顕微鏡による骨髄内の芽球が 5% 未満で、細胞性が 15% 以上である必要があります。
  • 骨髄異形成 (MDS) IPSS Int-2 または高リスク (すなわち RAEB、RAEBt)、または重度の汎血球減少症または高リスクの細胞遺伝学を伴う難治性貧血。 芽球は、代表的な骨髄吸引液の形態によって < 10% でな​​ければなりません。
  • 標準的な化学療法レジメン後の持続性または微小残存病変（MRD）の上昇：治療完了時に微小残存病変の証拠がある患者、または治療中にMRDの上昇の証拠がある患者。 MRD は、分子技術 (PCR または FISH) または従来の細胞遺伝学 (g バンディング) によって、フローサイトメトリー (元の白血病クローンの免疫表現型を有するブラスト ゲート内の >0.1% の残存細胞) によって定義されます。
  • 新しい白血病サブタイプ: 小児血液学の分野における主要な取り組みは、治療失敗のリスクが高い患者を特定して、患者をより強力な (またはより少ない) 強力な治療に適切に層別化できるようにすることです。 この取り組みは継続的に行われており、レトロスペクティブ研究により、治療結果に関連する新しい疾患の特徴または特性が特定されています。 したがって、このプロトコルの作成後に新しい高リスク機能が特定された場合、研究委員会の 2 人のメンバーの承認を得て患者を登録できます。

• レシピエントは Lansky スコアが 50% 以上で、次のように定義された許容可能な臓器機能を持っている必要があります。

  • 腎臓：糸球体濾過率 > 60ml/分/1.73m^2
  • 肝臓：ビリルビン、AST/ALT、ALP < 5 x 正常上限、
  • 肺機能：酸素飽和度 >92%
  • 心臓: 左心室駆出率 > 45%。
• -通常の医療の一部ではない研究関連の手順を実行する前の自発的な書面によるインフォームドコンセント。

除外基準:

• -移植時の活動性感染症（30日以内のアスペルギルスまたは他のカビによる活動性感染症を含む）。
• -HIV感染の病歴または既知の陽性血清学
• -過去6か月以内の骨髄破壊的移植。
• -アクティブな髄外疾患（中枢神経系白血病を含む）の証拠。