진행성 전신 경화증 환자의 콜라겐 생합성 감소를 위한 탈리도마이드
경피증의 콜라겐 생합성에서 T 세포 면역
연구 개요
상세 설명
경피증으로도 알려진 진행성 전신 경화증(SSc)은 신체 결합 조직의 질병입니다. 이것은 피부의 섬유화 또는 흉터와 같은 조직의 형성을 특징으로 하며, 그 결과 관절 운동 범위의 점진적인 제한이 증가합니다. 내부 장기의 섬유화도 발생하여 불규칙한 심장 박동, 위산 역류 및 호흡기 문제로 이어집니다. 불행히도 SSc를 효과적으로 치료하기 위한 치료법은 개발되지 않았습니다.
이 질병은 항체 및 섬유화 촉진 특성을 가진 단백질인 인터루킨-4(IL-4)의 생산을 자극하는 T-helper type 2(Th2) 세포에 영향을 미치는 면역학적 장애로 여겨집니다. T 보조 1형(Th1) 세포는 신체 결합 조직의 주요 구성 요소인 콜라겐의 섬유아세포 생성을 방지하는 단백질인 인터페론-γ(IFN-γ)를 생성합니다. 질병의 표적을 Th2 세포에서 Th1 세포로 옮기면 콜라겐 생성이 감소하여 섬유증이 감소할 수 있습니다. 탈리도마이드(Thalidomide)는 Th1 세포의 생산을 자극하는 것으로 밝혀진 면역 조절 약물입니다. 이 연구는 SSc가 있는 성인 치료에서 탈리도마이드의 효과를 평가할 것입니다.
선별 절차에 따라 이 48주간의 이중 맹검 연구 참가자는 위약 또는 탈리도마이드를 50mg/일 투여하도록 무작위로 배정됩니다. 탈리도마이드 용량은 2주차에 100mg/일, 4주차에 200mg/일, 마지막으로 6주차에 300mg/일로 증가합니다. 용량 불내성을 경험하는 참가자는 즉시 이전에 허용된 용량으로 전환합니다. 탈리도마이드 치료를 시작하기 전 연구 시작 전과 16주 및 48주에 2일간 지속되는 입원 환자 병원 방문이 이루어집니다. 이러한 방문에서의 평가 및 절차에는 혈액 및 소변 수집, 신체 검사, 흉부 엑스레이, 심전도, 피부 생검 및 다양한 설문지가 포함됩니다. 외래 연구 방문은 2주, 4주, 6주, 8주, 12주, 18주, 20주 및 그 후 44주까지 4주마다 실시됩니다. 평가에는 면역 기능, 임상 질환, 시상하부-뇌하수체-부신 축 및 안전성 측정이 포함됩니다. 48주차 입원 환자 방문 후 탈리도마이드는 모든 참가자에 대해 2주 동안 테이퍼링됩니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 장소
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New York
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New York, New York, 미국, 10016
- New York University School of Medicine General Clinical Research Center, Bellevue Hospital
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 경피증의 진단
- 연구 시작 1개월 전, 연구 기간 내내, 연구 완료 후 60일 동안 효과적인 형태의 피임법을 사용하는 데 동의합니다.
- 양성 혈청 항핵항체 역가
제외 기준:
- 환경적, 섭취 또는 주입된 제제 또는 기타 결합 조직 질환과 관련된 전신 경화증 유사 질환
다음 내부 장기에 심각한 기존 손상:
- 혈청 크레아티닌 수치가 2mg/dl 이상이거나 신장 위기로 정의되는 신장
- 보충 산소가 필요한 것으로 정의되는 폐
- 좌심실 박출률이 40% 이하로 정의되는 심장
- 전체 부모의 영양을 필요로 하는 가짜 폐색 또는 흡수 장애로 정의되는 소화관
- 이 임상시험의 결과에 독립적으로 영향을 미칠 수 있는 동시 중재 요법(예: D-페니실라민, 사이클로스포린, 인터페론-γ, 메토트렉세이트 또는 광포증)
- 내분비, 혈액, 간, 폐 또는 신장 질환이 동시에 발생하는 임상적으로 중요하고 부적절하게 의학적으로 치료됨
- 임신한
- 최근 약물 또는 알코올 남용
- 문서화된 비준수
- 중요한 정신 병력
- 연구 시작 전 4주 이내에 다른 연구 약물로 치료
- 다음 한도를 초과하는 스크리닝 실험실 결과: 7gm/dl 미만의 헤모글로빈 수치; 3,000/nl 미만의 백혈구 수치; 50/nl 미만의 혈소판 수; 65 U/L 초과의 알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT) 수준; 2mg/dl 이상의 크레아티닌 수치
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 1
참가자는 탈리도마이드를 받게 됩니다.
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탈리도마이드 50mg/일.
용량은 2주차에 100mg/일, 4주차에 200mg/일, 마지막으로 6주차에 300mg/일로 증가합니다.
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위약 비교기: 2
참가자는 위약 탈리도마이드를 받게 됩니다.
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참가자는 위약 탈리도마이드를 받게 됩니다.
위약 용량은 6주차까지 증가합니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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피부의 콜라겐 mRNA 수준
기간: 16주차와 48주차에 측정
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16주차와 48주차에 측정
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생체 내 콜라겐 생성
기간: 16주차와 48주차에 측정
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16주차와 48주차에 측정
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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면역 기능
기간: 4주차, 16주차 및 48주차에 측정
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4주차, 16주차 및 48주차에 측정
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임상 질병 대책
기간: 16주차와 48주차에 측정
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16주차와 48주차에 측정
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시상하부-뇌하수체-부신(HPA) 축 측정
기간: 16주차와 48주차에 측정
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16주차와 48주차에 측정
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안전 조치
기간: 4주차, 16주차 및 48주차에 측정
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4주차, 16주차 및 48주차에 측정
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Stephen J. Oliver, MD, NYU Langone Health
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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