국제 SMA 환자 등록부

이 프로젝트는 CureSMA(http://curesma.org/)에서 지원합니다.

레지스트리는 연구에 참여하는 데 관심이 있는 환자와 가족 및 SMA 연구에 관심이 있는 연구원 간의 연락망 역할을 합니다. 레지스트리에는 전 세계 SMA가 있는 2,500개 가족과 3,000명 이상의 개인 정보가 포함되어 있으며 계속해서 증가하고 있습니다.

레지스트리는 임상 시험 참가자 모집을 도왔고 중요한 SMA 연구에 대한 데이터를 제공했습니다. 등록소는 이 희귀한 유전병에 대한 정보를 중앙 집중화하고 가족에게 연구 연구에 대해 배울 수 있는 방법을 제공하며 연구자에게 연구 참여자를 찾을 수 있는 방법을 제공합니다.

SMA의 영향을 받는 개인 및 가족은 레지스트리에 가입하도록 초대됩니다. 참가자는 SMA에 대한 증상, 치료, 약물 및 기타 경험에 대한 설문지를 작성해야 합니다. 레지스트리에 등록하는 방법에 대한 자세한 내용은 참가자 포털을 방문하십시오.

참가자 정보는 안전한 데이터베이스에 저장됩니다. SMA 연구에 관심이 있는 연구원은 레지스트리에서 비식별 정보와 식별 정보의 두 가지 유형의 데이터를 요청할 수 있습니다. 비식별화된 정보에는 이름이나 개인 식별자가 포함되어 있지 않으며 레지스트리 패밀리에 연락하지 않고도 연구자에게 제공할 수 있습니다. 식별 가능한 정보에는 귀하를 식별할 수 있는 정보가 포함되며 귀하의 서면 허가 없이는 절대 공개되지 않습니다. 식별 가능한 정보에는 이름 및 생년월일과 같은 데이터가 포함됩니다. 일부 연구자는 특정 정보를 얻거나 연구 참여를 요청하기 위해 가족과의 연락을 요청할 수도 있습니다. 이러한 경우 등록소는 각 잠재적 참가자에게 연락하여 연구 프로젝트를 위해 식별 가능한 정보를 공유할 의향이 있는지 묻습니다.

The Registry는 글로벌 협력의 중요성을 인식하고 있습니다. 전 세계의 연구원들과 함께 일하는 것은 SMA 조사에서 매우 중요합니다. 2008년 등록소는 신경근 질환 커뮤니티의 연구 목표를 발전시키기 위한 글로벌 협력에서 신경근 질환 평가 및 치료를 위한 유럽 중개 연구(TREAT-NMD) 그룹에 합류했습니다. TREAT-NMD는 전 세계 참여 레지스트리에서 전송된 비식별 데이터를 컴파일하는 글로벌 데이터베이스를 개발했습니다. TREAT-NMD 데이터베이스의 주요 목적은 임상 시험의 타당성을 평가하고 임상 시험 계획을 용이하게 하며 임상 시험에 환자 등록을 지원하는 것입니다. 이 국제 데이터베이스는 또한 특정 신경근 장애의 유병률에 관한 질문에 답하고 치료 및 진단 기준 평가와 같은 다른 활동의 지원을 평가하는 데 사용될 것입니다.