Registro Internacional de Pacientes SMA

Este projeto é apoiado por CureSMA (http://curesma.org/).

O Registry funciona como um elo entre pacientes e familiares interessados ​​em participar de pesquisas e pesquisadores interessados ​​em estudar a SMA. O Registro contém informações de 2.500 famílias e mais de 3.000 indivíduos com SMA de todo o mundo e continua a crescer.

O Registry ajudou a recrutar participantes para ensaios clínicos e forneceu dados para importantes estudos de pesquisa da SMA. O Registro ajuda a centralizar informações sobre essa doença genética rara, oferece às famílias uma maneira de aprender sobre estudos de pesquisa e fornece aos pesquisadores uma maneira de encontrar participantes de pesquisas.

Indivíduos e famílias afetadas pela SMA são convidados a ingressar no Registro. Os participantes são convidados a preencher questionários sobre os sintomas, tratamento, medicamentos e outras experiências com SMA. Visite o Portal do Participante para obter mais informações sobre como se inscrever no Registro.

As informações dos participantes são armazenadas em um banco de dados seguro. Os pesquisadores interessados ​​em estudar a SMA podem solicitar dois tipos de dados ao Registro, informações não identificadas e informações identificáveis. As informações não identificadas não contêm nomes ou identificadores pessoais e podem ser fornecidas aos pesquisadores sem a necessidade de entrar em contato com as famílias do Registro. Informações identificáveis ​​incluem informações que podem identificá-lo e nunca serão divulgadas sem obter sua permissão por escrito para fazê-lo. As informações identificáveis ​​incluem dados como nomes e datas de nascimento. Alguns pesquisadores também podem solicitar contato com as famílias para obter informações específicas ou solicitar a participação em um estudo de pesquisa. Nesses casos, o Registro entrará em contato com cada participante potencial para perguntar se eles estão dispostos a compartilhar suas informações identificáveis ​​para um projeto de pesquisa.

O Registro reconhece a importância da colaboração global. Trabalhar em conjunto com pesquisadores de todo o mundo é muito importante na investigação da SMA. Em 2008, o Registry juntou-se ao grupo Translational Research in Europe for the Assessment and Treatment of Neuromuscular Diseases (TREAT-NMD) em uma colaboração global para promover os objetivos de pesquisa da comunidade de doenças neuromusculares. O TREAT-NMD desenvolveu um banco de dados global que compila dados não identificados transferidos de registros participantes em todo o mundo. O principal objetivo do banco de dados TREAT-NMD é avaliar a viabilidade de ensaios clínicos, facilitar o planejamento de ensaios clínicos e apoiar a inscrição de pacientes em ensaios clínicos. Esse banco de dados internacional também será usado para responder a perguntas sobre a prevalência de distúrbios neuromusculares específicos e avaliar o suporte de outras atividades, como avaliar padrões de atendimento e diagnóstico.