Międzynarodowy Rejestr Pacjentów SMA

Ten projekt jest wspierany przez CureSMA (http://curesma.org/).

Rejestr działa jako łącznik między pacjentami i rodzinami zainteresowanymi udziałem w badaniach a naukowcami zainteresowanymi badaniem SMA. Rejestr zawiera informacje od 2500 rodzin i ponad 3000 osób z SMA z całego świata i stale się powiększa.

Rejestr pomógł w rekrutacji uczestników do badań klinicznych i dostarczył danych do ważnych badań naukowych dotyczących SMA. Rejestr pomaga w scentralizowaniu informacji na temat tej rzadkiej choroby genetycznej, umożliwia rodzinom zdobywanie informacji o badaniach naukowych, a naukowcom umożliwia znajdowanie uczestników badań.

Osoby i rodziny dotknięte SMA są zaproszone do zapisania się do Rejestru. Uczestnicy proszeni są o wypełnienie kwestionariuszy dotyczących objawów, leczenia, leków i innych doświadczeń związanych z SMA. Odwiedź Portal Uczestnika, aby uzyskać więcej informacji na temat rejestracji w Rejestrze.

Informacje o uczestnikach są przechowywane w bezpiecznej bazie danych. Naukowcy zainteresowani badaniem SMA mogą zażądać z Rejestru dwóch rodzajów danych: informacji pozbawionych elementów umożliwiających identyfikację i informacji umożliwiających identyfikację. Informacje pozbawione elementów umożliwiających identyfikację nie zawierają żadnych nazwisk ani identyfikatorów osobistych i mogą być przekazywane badaczom bez konieczności kontaktowania się z rodzinami Rejestru. Informacje umożliwiające identyfikację obejmują informacje, które mogą Cię zidentyfikować i nigdy nie zostaną ujawnione bez Twojej pisemnej zgody. Informacje umożliwiające identyfikację obejmują dane, takie jak imiona i nazwiska oraz daty urodzenia. Niektórzy badacze mogą również poprosić o kontakt z rodzinami w celu uzyskania określonych informacji lub wnioskowania o udział w badaniu naukowym. W takich przypadkach Rejestr skontaktuje się z każdym potencjalnym uczestnikiem, aby zapytać, czy jest gotów udostępnić informacje umożliwiające jego identyfikację w ramach projektu badawczego.

Rejestr uznaje znaczenie współpracy globalnej. Współpraca z naukowcami z całego świata jest bardzo ważna w badaniu SMA. W 2008 roku Rejestr dołączył do grupy, Translational Research in Europe for the Assessment and Treatment of Neuromuscular Diseases (TREAT-NMD), w ramach globalnej współpracy mającej na celu realizację celów badawczych społeczności zajmującej się chorobami nerwowo-mięśniowymi. W ramach projektu TREAT-NMD opracowano globalną bazę danych, w której gromadzone są zdeidentyfikowane dane przesłane z uczestniczących rejestrów na całym świecie. Głównym celem bazy TREAT-NMD jest ocena wykonalności badań klinicznych, ułatwienie planowania badań klinicznych oraz wsparcie rekrutacji pacjentów do badań klinicznych. Ta międzynarodowa baza danych będzie również wykorzystywana do udzielania odpowiedzi na pytania dotyczące częstości występowania poszczególnych zaburzeń nerwowo-mięśniowych oraz oceny wsparcia innych działań, takich jak ocena standardów opieki i diagnozy.