Международный регистр пациентов со СМА

Этот проект поддерживается CureSMA (http://curesma.org/).

Реестр функционирует как связующее звено между пациентами и их семьями, заинтересованными в участии в исследованиях, и исследователями, заинтересованными в изучении СМА. Реестр содержит информацию о 2500 семьях и более 3000 человек со СМА со всего мира и продолжает пополняться.

Реестр помог набрать участников для клинических испытаний и предоставил данные для важных исследований СМА. Реестр помогает централизовать информацию об этом редком генетическом заболевании, предоставляет семьям возможность узнать об исследованиях, а исследователям — найти участников исследований.

Индивидуумы и семьи, пострадавшие от СМА, приглашаются присоединиться к Реестру. Участников просят заполнить анкеты о симптомах, лечении, лекарствах и другом опыте СМА. Посетите портал для участников, чтобы получить дополнительную информацию о том, как зарегистрироваться в реестре.

Информация об участниках хранится в защищенной базе данных. Исследователи, заинтересованные в изучении SMA, могут запросить два типа данных из реестра: деидентифицированную информацию и идентифицирующую информацию. Обезличенная информация не содержит никаких имен или личных идентификаторов и может быть предоставлена ​​исследователям без необходимости связываться с членами реестра. Информация, позволяющая установить личность, включает в себя информацию, которая может идентифицировать вас и никогда не будет разглашена без вашего письменного разрешения на это. Идентифицируемая информация включает такие данные, как имена и даты рождения. Некоторые исследователи могут также запросить контакт с семьями, чтобы получить конкретную информацию или запросить участие в научном исследовании. В этих случаях Реестр свяжется с каждым потенциальным участником, чтобы спросить, готовы ли они поделиться своей идентифицирующей информацией для исследовательского проекта.

Реестр признает важность глобального сотрудничества. Совместная работа с исследователями со всего мира очень важна для изучения СМА. В 2008 году Регистр присоединился к группе «Трансляционные исследования в Европе по оценке и лечению нервно-мышечных заболеваний» (TREAT-NMD) в рамках глобального сотрудничества для достижения целей исследований сообщества нервно-мышечных заболеваний. TREAT-NMD разработала глобальную базу данных, в которой собраны деидентифицированные данные, переданные из участвующих реестров по всему миру. Основной целью базы данных TREAT-NMD является оценка осуществимости клинических испытаний, облегчение планирования клинических испытаний и поддержка включения пациентов в клинические испытания. Эта международная база данных будет также использоваться для ответов на вопросы, касающиеся распространенности определенных нервно-мышечных расстройств, и оценки поддержки других мероприятий, таких как оценка стандартов лечения и диагностики.