폐동맥고혈압의 약물유전체학
폐동맥 고혈압의 약물유전체학: PAH 환자에서 엔도텔린 수용체 길항제의 효능 및 독성과 몇 가지 주요 질병 특정 및 치료 특정 유전자의 여러 유전자 다형성 사이에 임상적 연관성이 존재하는지 여부를 결정하기 위한 다기관 국제 연구
우리의 목표는 시탁센탄, 보센탄 및 암브리센탄의 효능 및 독성과 몇 가지 주요 질병 특정 및 치료 특정 유전자의 여러 유전자 다형성 사이에 연관성이 존재하는지 여부를 폐동맥 고혈압 환자에서 임상적으로 결정하는 것입니다. 또한 질병 중증도에 대한 기준선 혈역학 또는 임상 대용물을 사용하여 이러한 다형성과 폐동맥 고혈압의 중증도 사이의 관계가 특징입니다.
가설: 다형성은 PA 개조, 약물 반응 또는 대사에 미치는 영향을 통해 PAH의 발달/중증도뿐만 아니라 특정 폐동맥 고혈압 요법의 효능 및 독성에 영향을 미칩니다.
이 연구는 치료 시작 시, 치료 시작 후 4개월 및 치료 시작 후 12개월에 1회 8.5ml 혈액 샘플과 임상 데이터를 확보해야 합니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구는 Encysive Pharmaceutical의 STRIDE 임상 시험에 등록했거나 4개월 이상 동안 bosentan 또는 ambrisentan을 투여받은 폐동맥 고혈압이 있는 잘 정의된 많은 환자 집단을 사용할 것입니다. 이 국제 연구는 이 치명적인 질병에 대한 가장 큰 임상 연구를 구성하며 새로운 유전자-약물 상호 작용을 밝혀 임상 관행을 바꿀 수 있는 큰 잠재력을 가지고 있습니다. 이 연구는 다음 목표를 실행하여 가설을 테스트합니다.
목표 1: 시탁센탄, 보센탄 및 암브리센탄 요법의 몇 가지 잘 정의된 임상적 효능 종점과 함께 폐동맥 고혈압(알려진 질병 특이적 다형성(세로토닌 수송체 유전자 및 PAI HindIII)과 BMPR2 및 SMAD4의 변이체 사이의 관계)에서 결정합니다.
목표 2: 폐동맥 고혈압에서 ET-1, ETAR, ETBR, NPR-C, 프로스타시클린 수용체 및 프로스타시클린 신타제에서 잠재적으로 "치료 관련" 다형성 사이의 관계를 시탁센탄, 보센탄의 몇 가지 잘 정의된 임상 효능 종료점과의 관계를 결정합니다. , 암브리센탄 요법.
목표 3: 임상 데이터 또는 질병 활동에 대한 임상 대용물을 사용하여 치료 효과, 이러한 다형성 및 PAH 중증도 사이의 관계를 특성화합니다.
***이 연구는 2005년부터 2009년까지 NIH의 자금 지원을 받았습니다. 2009년 8월에 무료 연장이 허가되었고 이 연구는 2010년 7월 말까지 계속되었습니다. 현재 연구는 여전히 진행 중이며 여러 활성 사이트가 참여하고 있습니다. 그러나 이 연구는 내부 기관에서 자금을 지원하며 연방 자금 지원은 없습니다.***
연구 유형
연락처 및 위치
연구 장소
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15212
- Allegheny General Hospital
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
샘플링 방법
연구 인구
설명
포함 기준:
그룹 1
- 환자는 STRIDE FPH01, FPH01-XC FPH02, FPH02x, FPH03, FPH04 또는 FPH06에 현재 등록되어 있거나 이전에 등록되어 있어야 합니다.
- WHO 그룹 1 폐동맥 고혈압: 특발성, 가족성, 관련(APAH) 콜라겐 혈관 질환, 선천성 전신-폐 션트, 문맥 고혈압, 약물 및 독소(예: 식욕 부진, 유채씨유, L-트립토판, 메스암페타민 및 코카인) ), 기타(갑상선 장애, 글리코겐 축적 질환, 고셔병, 유전성 출혈성 모세혈관확장증, 혈색소병증, 골수증식성 장애, 비장절제술) 상당한 정맥 또는 모세혈관 침범, 폐정맥 폐색 질환, 폐모세관 혈관종증과 관련됨.
그룹 2
- 현재 bosentan 또는 ambrisentan을 투여받고 있는 환자 또는 이전에 4개월 이상 bosentan 또는 ambrisentan을 투여받은 환자.
- WHO 그룹 1 폐동맥 고혈압: 특발성, 가족성, 연관(APAH), 콜라겐 혈관 질환, 선천성 전신-폐 션트, 문맥 고혈압, 약물 및 독소(예: 식욕 부진, 유채씨유, L-트립토판, 메스암페타민 및 독소) 코카인), 기타(갑상선 장애, 글리코겐 축적 질환, 고셔병, 유전성 출혈성 모세혈관확장증, 혈색소병증, 골수증식성 장애 또는 비장 절제술), 심각한 정맥 또는 모세혈관 침범, 폐정맥 폐쇄성 질환 또는 폐모세혈관종증과 관련이 있습니다.
제외 기준:
그룹 1
- Encysive Pharmaceutical의 STRIDE 연구(sitaxsentan)에 등록되지 않았습니다.
- 알려진 전염병(HIV, 간염).
그룹 2
- sitaxsentan 환자에 대한 STRIDE 연구에 등록한 적이 없습니다.
- 현재 또는 이전에 bosentan 또는 ambrisentan을 사용하지 않았습니다.
- 이전에 bosentan 또는 ambrisentan을 복용한 환자는 4개월 이상 bosentan 또는 ambrisentan을 복용해야 합니다.
- 알려진 전염병(HIV, 간염).
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 다른
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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그룹 1
그룹 1
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매일 아침 Sitaxsentan 나트륨 100mg 정제
다른 이름들:
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그룹 2
그룹 2
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Bosentan 125 mg 정제 1일 2회 Ambrisentan 5-10 mg 정제 1일 1회
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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6분 걷기 테스트
기간: 약물 치료 시작 후 12개월
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약물 치료 시작 후 12개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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혈류역학 - 우심장 카테터 삽입
기간: 약물 치료 시작 후 12개월
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약물 치료 시작 후 12개월
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보그
기간: 약물 치료 시작 후 12개월
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약물 치료 시작 후 12개월
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기능 클래스 - FC
기간: 약물 치료 시작 후 12개월
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약물 치료 시작 후 12개월
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독성
기간: 약물 치료 시작 후 12개월
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약물 치료 시작 후 12개월
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임상 악화 시간
기간: 약물 치료 시작 후 12개월
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약물 치료 시작 후 12개월
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WHO 기능적 등급의 감소
기간: 약물 치료 시작 후 12개월
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약물 치료 시작 후 12개월
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공동 작업자 및 조사자
협력자
수사관
- 수석 연구원: Raymond L Benza, MD, Allegheny General Hospital/Allegheny-Singer Research Institute of West Penn Allegheny Health System
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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