Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Farmakogenomika pulmonális artériás hipertóniában

2021. november 29. frissítette: Dawnmarie DeFazio, West Penn Allegheny Health System

Farmakogenomika pulmonális artériás hipertóniában: Többközpontú nemzetközi tanulmány annak meghatározására, hogy PAH-betegeknél léteznek-e klinikai összefüggések az endotelinreceptor antagonisták hatékonysága és toxicitása, valamint számos génpolimorfizmus között számos kulcsfontosságú betegség- és terápiaspecifikus génben

Célunk, hogy klinikailag meghatározzuk pulmonalis artériás hipertóniában szenvedő betegeknél, hogy van-e összefüggés a szitaxszentán, boszentán és ambriszentán hatékonysága és toxicitása, valamint számos génpolimorfizmus között számos kulcsfontosságú betegség- és terápiaspecifikus génben. Szintén jellemzi az e polimorfizmusok és a pulmonalis artériás hipertónia súlyossága közötti kapcsolatot, a betegség súlyosságának kiindulási hemodinamikai vagy klinikai helyettesítőivel.

Hipotézis: A polimorfizmusok befolyásolják a pulmonalis artériás hipertónia specifikus kezelésének hatékonyságát és toxicitását, valamint a PAH kialakulását/súlyosságát a PA-remodellingre, a gyógyszerre adott válaszra vagy az anyagcserére gyakorolt ​​hatásuk révén.

Ez a vizsgálat egyszeri 8,5 ml vérmintát és klinikai adatokat igényel a terápia megkezdésekor, 4 hónappal a terápia megkezdése után és 12 hónappal a terápia megkezdése után.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Visszavont

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ebben a tanulmányban jól körülhatárolt pulmonális artériás hipertóniában szenvedő betegek nagy populációját veszik figyelembe, akik részt vettek az Encysive Pharmaceutical STRIDE klinikai vizsgálataiban, vagy akik 4 hónapig vagy hosszabb ideig boszentánt vagy ambriszentánt kaptak. Ez a nemzetközi tanulmány ennek a halálos betegségnek a legnagyobb klinikai vizsgálata, és ebben nagy potenciállal rendelkezik a klinikai gyakorlat megváltoztatására azáltal, hogy új gén-gyógyszer kölcsönhatásokat tár fel. Ez a tanulmány a hipotézist a következő célok megvalósításával teszteli:

1. cél: A pulmonalis artériás hipertóniában (az ismert betegség-specifikus polimorfizmusok (Serotonin transzporter gén és PAI HindIII) és a BMPR2 és SMAD4 variánsai közötti kapcsolat meghatározása a szitaxszentán, boszentán és ambriszentán terápia számos jól meghatározott klinikai hatékonysági végpontjával.

2. cél: Pulmonalis artériás hipertóniában az ET-1, ETAR, ETBR, NPR-C, prosztaciklin receptor és prosztaciklin szintáz meglévő potenciálisan "terápiaspecifikus" polimorfizmusai közötti kapcsolat meghatározása a szitaxszentán, boszentán számos jól meghatározott klinikai hatékonysági végpontjával. és ambriszentán terápia.

3. cél: Jellemezze a kapcsolatot bármely kezelési hatás, ezek a polimorfizmusok és a PAH súlyossága között, klinikai adatok vagy a betegség aktivitásának klinikai helyettesítőinek felhasználásával.

***Ezt a tanulmányt az NIH finanszírozta 2005 és 2009 között. 2009 augusztusában költségmentes meghosszabbítást engedélyeztek, és ez a tanulmány 2010 júliusának végéig folytatódott. Jelenleg a tanulmány még mindig aktív, és még mindig több aktív oldal vesz részt benne; a tanulmányt azonban a belső intézmény finanszírozza, és nincs szövetségi finanszírozás.***

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15212
        • Allegheny General Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

A betegeknél WHO 1. csoportba tartozó pulmonális artériás hipertóniát kell diagnosztizálni: idiopátiás, családi vagy azzal összefüggő (APAH) kollagén érbetegség, veleszületett szisztémás-pulmonális sönt, portális hipertónia, gyógyszerek és toxinok, egyéb (pajzsmirigy-rendellenességek, glikogénraktározási betegség, Gaucher-kór, örökletes hemorrhagiás telangiectasia, hemoglobinopathiák, myeloproliferatív rendellenességek, splenectomia) Jelentős vénás vagy kapilláris érintettséggel társul, Pulmonalis veno-okkluzív betegség, Pulmonalis-kapilláris hemangiomatosis. A jelenleg kezelt betegeknek szitaxszentánt, boszentánt vagy ambriszentánt kell tartalmazniuk, VAGY olyan betegeket, akiket korábban szitaxszentánnal, boszentánnal vagy ambriszentánnal kezeltek legalább 4 hónapig.

Leírás

Bevételi kritériumok:

1. CSOPORT

  • A betegeknek jelenleg vagy korábban be kell jelentkezniük a STRIDE FPH01, FPH01-XC FPH02, FPH02x, FPH03, FPH04 vagy FPH06 programba.
  • WHO 1. csoportba tartozó pulmonális artériás hipertónia: idiopátiás, családi, összefüggő (APAH) Kollagén érbetegség, veleszületett szisztémás-pulmonális shunt, portális hipertónia, gyógyszerek és toxinok (pl. anorexigének, repceolaj, L-triptofán, metanfetamin ), egyéb (pajzsmirigy-rendellenességek, glikogénraktározási betegség, Gaucher-kór, örökletes vérzéses telangiectasia, hemoglobinopathiák, mieloproliferatív rendellenességek, splenectomia) Jelentős vénás vagy kapilláris érintettséggel társul, Pulmonalis veno-okkluzív betegség, Pulmonalis-kapilláris hemangiomatosis.

2. CSOPORT

  • Jelenleg boszentánt vagy ambriszentánt kapó betegek VAGY korábban boszentánt vagy ambriszentánt kaptak több mint 4 (négy) hónapig.
  • WHO 1. csoportba tartozó pulmonális artériás hipertónia: idiopátiás, családi, összefüggő (APAH), kollagén érbetegség, veleszületett szisztémás-pulmonális sönt, portális hipertónia, gyógyszerek és toxinok (pl. anorexigének, repceolaj, L-triptofán, metamfetamin kokain), egyéb (pajzsmirigy-rendellenességek, glikogén-raktározási betegség, Gaucher-kór, örökletes vérzéses telangiectasia, hemoglobinopátiák, mieloproliferatív rendellenességek vagy splenectomia), amelyek jelentős vénás vagy kapilláris érintettséggel, tüdővéna-elzáródásos betegséggel vagy tüdőkapilláris hemangiomatosissal társulnak.

Kizárási kritériumok:

1. CSOPORT

  • Nem vett részt az Encysive Pharmaceutical STRIDE vizsgálatában (szitaxszentán).
  • Ismert fertőző betegség (HIV, hepatitis).

2. CSOPORT

  • Soha nem vettek részt a szitaxszentán betegek STRIDE vizsgálatában.
  • Jelenleg vagy korábban nem kapott boszentánt vagy ambriszentánt.
  • Azok a betegek, akik korábban boszentánt vagy ambriszentánt kaptak, több mint 4 hónapja kaptak boszentánt vagy ambriszentánt.
  • Ismert fertőző betegség (HIV, hepatitis).

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Kohorsz
  • Időperspektívák: Egyéb

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Beavatkozás / kezelés
1. csoport

1. CSOPORT

  1. A betegeknek jelenleg vagy korábban be kell jelentkezniük a STRIDE FPH01, FPH01-XC FPH02, FPH02x, FPH03, FPH04 vagy FPH06 programba.
  2. WHO 1. csoport pulmonális artériás hipertónia: idiopátiás, családi, összefüggő (APAH) Kollagén érbetegség, veleszületett szisztémás-pulmonális sönt, portális hipertónia, gyógyszerek és toxinok (pl. anorexigének, repceolaj, L-triptofán, metahamfitofán ), egyéb (pajzsmirigy-rendellenességek, glikogénraktározási betegség, Gaucher-kór, örökletes vérzéses telangiectasia, hemoglobinopathiák, myeloproliferatív rendellenességek, splenectomia) Jelentős vénás vagy kapilláris érintettséggel társul, Pulmonalis veno-okkluzív betegség, Pulmonalis-kapilláris hemangiomatosis.
Drog: Szitaxszentán
Sitaxszentan-nátrium 100 mg tabletta minden reggel
Más nevek:
  • Sitaxsentan-Thelin
2. csoport

2. csoport

  1. Jelenleg boszentánt vagy ambriszentánt kapó betegek VAGY korábban boszentánt vagy ambriszentánt kaptak több mint 4 (négy) hónapig.
  2. WHO 1. csoportba tartozó pulmonális artériás hipertónia: idiopátiás, családi, összefüggő (APAH), kollagén érbetegség, veleszületett szisztémás-pulmonális sönt, portális hipertónia, gyógyszerek és toxinok (pl. anorexigének, repceolaj, L-triptofán, metamfetamin kokain), egyéb (pajzsmirigy-rendellenességek, glikogén-raktározási betegség, Gaucher-kór, örökletes vérzéses telangiectasia, hemoglobinopátiák, mieloproliferatív rendellenességek vagy splenectomia), amelyek jelentős vénás vagy kapilláris érintettséggel, tüdővéna-elzáródásos betegséggel vagy tüdőkapilláris hemangiomatosissal társulnak.
Drog: Boszentán, Ambriszentán
Boszentán 125 mg tabletta naponta kétszer Ambrisentan 5-10 mg tabletta naponta egyszer
Más nevek:
  • Boszentán-Tracleer
  • Ambrisentan-Letairis

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
6 perces séta teszt
Időkeret: 12 hónappal a gyógyszeres kezelés megkezdése után
12 hónappal a gyógyszeres kezelés megkezdése után

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Hemodinamika – Jobb szív katéterezése
Időkeret: 12 hónappal a gyógyszeres kezelés megkezdése után
12 hónappal a gyógyszeres kezelés megkezdése után
Borg
Időkeret: 12 hónappal a gyógyszeres kezelés megkezdése után
12 hónappal a gyógyszeres kezelés megkezdése után
Funkcionális osztály - FC
Időkeret: 12 hónappal a gyógyszeres kezelés megkezdése után
12 hónappal a gyógyszeres kezelés megkezdése után
Toxicitások
Időkeret: 12 hónappal a gyógyszeres kezelés megkezdése után
12 hónappal a gyógyszeres kezelés megkezdése után
A klinikai romlás ideje
Időkeret: 12 hónappal a gyógyszeres kezelés megkezdése után
12 hónappal a gyógyszeres kezelés megkezdése után
A WHO funkcionális osztályának csökkenése
Időkeret: 12 hónappal a gyógyszeres kezelés megkezdése után
12 hónappal a gyógyszeres kezelés megkezdése után

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

West Penn Allegheny Health System

Együttműködők

Johns Hopkins University
University of Colorado, Denver
Massachusetts General Hospital
Mayo Clinic
Baylor College of Medicine
Washington University School of Medicine
University of California, Los Angeles
University of Alabama at Birmingham
University of Chicago
Wayne State University
Columbia University
University of Michigan
Children's Hospital Colorado
Emory University
Duke University
National Institutes of Health (NIH)
University of Southern California
Medical College of Wisconsin
University of California, San Francisco
Vanderbilt University
Ohio State University
University of Calgary
University of Texas Southwestern Medical Center
Tufts Medical Center
The University of Texas Medical Branch, Galveston
Louisiana State University Health Sciences Center in New Orleans
London Health Sciences Centre
University Hospitals Cleveland Medical Center
Sir Mortimer B. Davis - Jewish General Hospital
University of Pittsburgh Medical Center
University of Maryland, College Park
Sentara Norfolk General Hospital
Chest Medical Associates
Lung Diagnostics, Ltd.
Latter Day Saints Hospital
Southeastern Lung Care
Suncoast Lung Center
Bay Area Chest Physicians

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Raymond L Benza, MD, Allegheny General Hospital/Allegheny-Singer Research Institute of West Penn Allegheny Health System

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2005. július 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2012. július 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2012. július 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2008. január 3.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2008. január 3.

Első közzététel (Becslés)

2008. január 15.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. december 9.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. november 29.

Utolsó ellenőrzés

2021. november 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • RC-4590
  • RC #4590 (Egyéb azonosító: Allegheny General Hospital)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Pulmonális artériás hipertónia

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Zambia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel