증상이 있는 골수 섬유증 환자를 치료하기 위한 저용량 데시타빈
원발성 골수 섬유증 및 ET/PV 후 골수 섬유증 환자를 대상으로 한 저용량 데시타빈(Dacogen)의 2상 시험
근거: 데시타빈과 같은 화학 요법에 사용되는 약물은 암세포를 죽이거나 분열을 멈추는 등 암세포의 성장을 멈추기 위해 다양한 방식으로 작용합니다.
목적: 이 2상 시험은 증상이 있는 골수 섬유증 환자 치료에서 부작용과 저용량 데시타빈이 얼마나 잘 작용하는지를 연구하고 있습니다.
연구 개요
상세 설명
목표:
- 증상이 있는 원발성 골수 섬유증(PMF) 또는 후 본태성 혈소판증(ET) 또는 진성 다혈구 섬유증(PV) 골수 섬유증 환자에서 저용량 데시타빈의 효능과 안전성을 결정합니다.
- PMF 또는 ET/PV 골수 섬유증 이후에 내재된 병리학적 혈관신생 및 기타 간질 반응성 특징을 감소시키는 이 약물의 능력을 분석합니다.
개요: 환자는 1-5일에 1시간 동안 저용량 데시타빈 IV를 받습니다. 치료는 질병 진행 또는 허용할 수 없는 독성이 없는 경우 최대 6개 과정 동안 28일마다 반복됩니다. 부분 관해, 완전 관해 또는 임상적 개선을 달성한 환자는 질병 진행 또는 허용할 수 없는 독성이 없는 경우 데시타빈을 최대 12회 투여할 수 있습니다.
연구 요법 완료 후, 환자는 최대 3년 동안 주기적으로 추적 관찰됩니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, 미국, 55905
- Mayo Clinic
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
질병 특성:
원발성 골수섬유화증 또는 본태성 혈소판증가증 또는 다혈구성 진성 골수섬유화증의 조직학적 확인
- 레티쿨린 섬유증 ≥ 1등급
다음 중 1개 이상을 특징으로 하는 치료할 가치가 있는 평가 가능하고 증상이 있는 질병:
- 헤모글로빈 < 11g/dL 또는 적혈구 수혈 의존성으로 정의되는 빈혈
- 만져지고 증상이 있는 비장 비대
다음 중 1개 이상을 포함하는 심각한 질병 관련 전신 증상:
- 심한 식은땀
- 발열
- 체중 감량
- 뼈 통증
- FISH(Fluorescent in situ hybridization) 또는 표준 세포유전학에 의한 t(9;22)의 부재 또는 이 전좌의 부족에 대한 사전 입증
환자 특성:
- Eastern Co-operative Oncology Group(ECOG) 수행 상태 0-3
- 절대호중구수(ANC) ≥ 1,000/mm³
- 혈소판 수 ≥ 50,000/mm³
- 크레아티닌 ≤ 2.0mg/dL
- 직접 또는 총 빌리루빈 ≤ 2.0 mg/dL
- 아스파테이트 아미노전이효소(AST) 및 알라닌 아미노전이효소(ALT) ≤ 정상 상한치(ULN)의 3배(상승이 간 골수외 조혈에 기인한 경우 ULN의 5배 이하)
- 임신 또는 수유 중이 아님
- 음성 임신 테스트
- 가임기 환자는 효과적인 피임법을 사용해야 합니다.
- 지방자치단체, 카운티, 주 또는 연방 교도소에 수감되지 않은 자
- 정보에 입각한 동의서 서명을 방해하는 심각한 의학적 상태 또는 정신 질환이 없음
- 치료 의사의 의견에 따라 환자를 연구 참여에 허용할 수 없는 위험에 처하게 하거나 연구 데이터를 해석하는 능력을 혼란스럽게 하는 상태가 없음
- 연구 방문 일정 및 기타 연구 요구 사항을 준수할 수 있음
이전 동시 치료:
- 다른 병행 화학요법(예: 하이드록시우레아, 탈리도마이드, 인터페론 알파, 아나그렐리드 또는 기타 골수억제제) 또는 실험적 요법 없음
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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IWG(International Working Group) 합의 기준에 따라 확인된 반응(완전 관해(CR), 부분 관해(PR) 또는 임상 개선(CI))을 달성한 참가자 수.
기간: 치료 중 4주마다(최대 16주)
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확인된 응답: >=4주 간격의 2회 연속 평가에서 CR, PR 또는 CI의 객관적인 상태. CR: 질병 관련 증상 및 징후의 완전한 해결; 말초혈구수 완화; 정상 백혈구 감별; 골수 조직학적 완화. PR: 골수 조직학적 관해를 제외한 CR의 모든 기준. CI: 질병 진행 및 CR/PR이 모두 없는 경우 다음 중 하나: 헤모글로빈 수준의 최소(MI) 20-g/L 증가(INC); MI 50% 만져지는 비장 비대 감소(>=10cm); MI 100% 혈소판 수 INC(>=50000x10^9/L) 또는 ANC(>=0.5x10^9/L) |
치료 중 4주마다(최대 16주)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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전반적인 생존(OS)
기간: 최대 3년
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OS는 등록에서 사망까지의 시간으로 정의되었습니다.
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최대 3년
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질병 진행 시간
기간: 최대 3년
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질병 진행까지의 시간은 등록부터 질병 진행 또는 모든 원인으로 인한 사망까지의 시간으로 정의됩니다. 진행은 다음 중 하나 이상으로 정의되었습니다. 1) 진행성 비장종대; 2) >= 20%의 골수 모세포 수에 의해 확인된 백혈병 변형; 3) >= 8주 동안 지속되는 >=20%의 말초 혈액 모세포 백분율 증가. |
최대 3년
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전신 증상이 있는 참여자 수
기간: 최대 48주
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심한 식은땀, 발열, 체중감소, 골통 등 질병에 기인한 것으로 여겨지는 다음 중 하나 이상의 존재를 포함하는 전신 증상.
증상은 치료 동안 매 사이클마다 평가되었다.
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최대 48주
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심각한 부작용이 있는 참여자 수
기간: 최대 48주
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중증 부작용은 연구 약물의 속성과 관계없이 3등급 이상으로 정의되었습니다.
부작용은 NCI CTCAE(National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events) 버전 3에 따라 등급이 매겨졌습니다. 부작용은 치료 중 매 주기마다 평가되었습니다.
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최대 48주
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공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CDR0000588839
- P30CA015083 (미국 NIH 보조금/계약)
- MC0788 (기타 식별자: Mayo Clinic Cancer Center)
- NCI-2009-01330 (레지스트리 식별자: NCI-CTRO)
- 07-005296 (기타 식별자: Mayo Clinic IRB)
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