Decitabina en dosis bajas para el tratamiento de pacientes con mielofibrosis sintomática
Ensayo de fase II de dosis bajas de decitabina (Dacogen) en pacientes con mielofibrosis primaria y mielofibrosis post TE/PV
FUNDAMENTO: Los medicamentos que se usan en la quimioterapia, como la decitabina, funcionan de diferentes maneras para detener el crecimiento de las células cancerosas, ya sea destruyéndolas o impidiendo que se dividan.
PROPÓSITO: Este ensayo de fase II está estudiando los efectos secundarios y qué tan bien funciona la decitabina en dosis bajas en el tratamiento de pacientes con mielofibrosis sintomática.
Descripción general del estudio
Estado
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
OBJETIVOS:
- Determinar la eficacia y seguridad de la decitabina en dosis bajas en pacientes con mielofibrosis primaria sintomática (PMF) o mielofibrosis post trombocitemia esencial (ET) o policitemia vera (PV).
- Analizar la capacidad de este fármaco para disminuir la angiogénesis patológica y otras características reactivas del estroma intrínsecas a la FMP o a la mielofibrosis post ET/PV.
ESQUEMA: Los pacientes reciben dosis bajas de decitabina IV durante 1 hora en los días 1-5. El tratamiento se repite cada 28 días durante un máximo de 6 ciclos en ausencia de progresión de la enfermedad o toxicidad inaceptable. Los pacientes que logran una remisión parcial, una remisión completa o una mejoría clínica pueden recibir hasta 12 ciclos de decitabina en ausencia de progresión de la enfermedad o toxicidad inaceptable.
Después de completar la terapia del estudio, se realiza un seguimiento periódico de los pacientes durante un máximo de 3 años.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Mayo Clinic
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
CARACTERÍSTICAS DE LA ENFERMEDAD:
Confirmación histológica de mielofibrosis primaria o mielofibrosis post trombocitemica o policitemica vera
- Fibrosis de reticulina ≥ grado 1
Enfermedad evaluable y sintomática digna de tratamiento, caracterizada por ≥ 1 de los siguientes:
- Anemia, definida como hemoglobina < 11 g/dL o dependencia de transfusiones de eritrocitos
- Esplenomegalia palpable y sintomática (la hepatomegalia palpable y sintomática es aceptable si se esplenectomizó previamente)
Síntomas constitucionales graves relacionados con la enfermedad, incluidos ≥ 1 de los siguientes:
- sudores nocturnos intensos
- fiebres
- Pérdida de peso
- Dolor de huesos
- Ausencia de t(9;22) por hibridación fluorescente in situ (FISH) o citogenética estándar O demostración previa de la falta de esta translocación
CARACTERÍSTICAS DEL PACIENTE:
- Estado funcional del Grupo Oncológico Cooperativo del Este (ECOG) 0-3
- Recuento absoluto de neutrófilos (RAN) ≥ 1.000/mm³
- Recuento de plaquetas ≥ 50.000/mm³
- Creatinina ≤ 2,0 mg/dl
- Bilirrubina directa o total ≤ 2,0 mg/dL
- Aspartato aminotransferasa (AST) y alanina aminotransferasa (ALT) ≤ 3 veces el límite superior normal (LSN) (≤ 5 veces el LSN si la elevación se atribuye a la hematopoyesis extramedular hepática)
- No embarazada ni amamantando
- prueba de embarazo negativa
- Las pacientes fértiles deben utilizar métodos anticonceptivos eficaces
- No encarcelado en una prisión municipal, del condado, estatal o federal
- Ninguna afección médica grave o enfermedad psiquiátrica que impida firmar el consentimiento informado
- Ninguna condición que, en opinión del médico tratante, coloque al paciente en un riesgo inaceptable para participar en el estudio o confunda la capacidad de interpretar los datos del estudio.
- Capaz de cumplir con el programa de visitas de estudio y otros requisitos del estudio
TERAPIA PREVIA CONCURRENTE:
- Ninguna otra quimioterapia concurrente (p. ej., hidroxiurea, talidomida, interferón alfa, anagrelida u otro agente mielosupresor) o terapia experimental
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes que logran una respuesta confirmada (remisión completa [CR], remisión parcial [PR] o mejora clínica [IC]), según los criterios de consenso del Grupo de trabajo internacional (IWG).
Periodo de tiempo: Cada 4 semanas durante el tratamiento (hasta 16 semanas)
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Respuesta confirmada: estado objetivo de RC, PR o IC en 2 evaluaciones consecutivas con una diferencia de >=4 semanas. CR: resolución completa de los síntomas y signos relacionados con la enfermedad; remisión del conteo de sangre periférica; diferencial leucocitario normal; remisión histológica de la médula ósea. PR: Todos los criterios para RC excepto la remisión histológica de la médula ósea. IC: uno de los siguientes en ausencia de progresión de la enfermedad y RC/PR: aumento mínimo (MI) de 20 g/L (INC) en el nivel de hemoglobina; MI 50 % de reducción de la esplenomegalia palpable (>=10 cm); MI 100% INC en recuento de plaquetas (>=50000x10^9/L) o ANC (>=0,5x10^9/L) |
Cada 4 semanas durante el tratamiento (hasta 16 semanas)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Supervivencia general (OS)
Periodo de tiempo: hasta 3 años
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OS se definió como el tiempo desde el registro hasta la muerte por cualquier causa.
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hasta 3 años
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Tiempo hasta la progresión de la enfermedad
Periodo de tiempo: hasta 3 años
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El tiempo hasta la progresión de la enfermedad se define como el tiempo desde el registro hasta la progresión de la enfermedad o la muerte por cualquier causa. La progresión se definió como uno o más de los siguientes: 1) esplenomegalia progresiva; 2) transformación leucémica confirmada por un recuento de blastos en la médula ósea >= 20%; 3) un aumento en el porcentaje de blastos en sangre periférica de >=20% que dura >= 8 semanas. |
hasta 3 años
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Número de participantes con síntomas constitucionales
Periodo de tiempo: Hasta 48 semanas
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Síntomas constitucionales que incluyen la presencia de uno o más de los siguientes que se consideran atribuibles a la enfermedad: sudores nocturnos intensos, fiebre, pérdida de peso y dolor óseo.
Los síntomas se evaluaron en cada ciclo durante el tratamiento.
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Hasta 48 semanas
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Número de participantes con eventos adversos graves
Periodo de tiempo: Hasta 48 semanas
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Los eventos adversos graves se definieron como de grado 3 o superior, independientemente de la atribución a los fármacos del estudio.
Los eventos adversos se calificaron de acuerdo con los Criterios de Terminología Común para Eventos Adversos del Instituto Nacional del Cáncer (NCI CTCAE) versión 3. Los eventos adversos se evaluaron en cada ciclo durante el tratamiento.
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Hasta 48 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Silla de estudio: Ruben A. Mesa, MD, Mayo Clinic
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- CDR0000588839
- P30CA015083 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
- MC0788 (Otro identificador: Mayo Clinic Cancer Center)
- NCI-2009-01330 (Identificador de registro: NCI-CTRO)
- 07-005296 (Otro identificador: Mayo Clinic IRB)
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