Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Lage dosis decitabine bij de behandeling van patiënten met symptomatische myelofibrose

25 november 2015 bijgewerkt door: Mayo Clinic

Fase II-onderzoek met lage dosis decitabine (Dacogen) bij patiënten met primaire myelofibrose en post-ET/PV-myelofibrose

RATIONALE: Geneesmiddelen die bij chemotherapie worden gebruikt, zoals decitabine, werken op verschillende manieren om de groei van kankercellen te stoppen, hetzij door de cellen te doden, hetzij door te voorkomen dat ze zich delen.

DOEL: Deze fase II-studie bestudeert de bijwerkingen en hoe goed een lage dosis decitabine werkt bij de behandeling van patiënten met symptomatische myelofibrose.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Geneesmiddel: Dacogen

Gedetailleerde beschrijving

DOELSTELLINGEN:

Bepaal de werkzaamheid en veiligheid van een lage dosis decitabine bij patiënten met symptomatische primaire myelofibrose (PMF) of post-essentiële trombocythemische (ET) of polycythemische vera (PV) myelofibrose.
Analyseer het vermogen van dit medicijn om pathologische angiogenese en andere stromale reactieve kenmerken die inherent zijn aan PMF of post-ET/PV-myelofibrose te verminderen.

OVERZICHT: Patiënten krijgen een lage dosis decitabine IV gedurende 1 uur op dag 1-5. De behandeling wordt elke 28 dagen herhaald gedurende maximaal 6 kuren bij afwezigheid van ziekteprogressie of onaanvaardbare toxiciteit. Patiënten die gedeeltelijke remissie, volledige remissie of klinische verbetering bereiken, kunnen tot 12 kuren met decitabine krijgen bij afwezigheid van ziekteprogressie of onaanvaardbare toxiciteit.

Na afronding van de onderzoekstherapie worden patiënten periodiek gedurende maximaal 3 jaar gevolgd.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

Fase

Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Verenigde Staten
- Minnesota
  - Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
    - Mayo Clinic

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 120 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

ZIEKTE KENMERKEN:

Histologische bevestiging van primaire myelofibrose of post-essentiële trombocythemische of polycythemische vera myelofibrose
- Reticulinefibrose ≥ graad 1
Evalueerbare en symptomatische ziekte die behandeling verdient, gekenmerkt door ≥ 1 van de volgende:
- Bloedarmoede, gedefinieerd als hemoglobine < 11 g/dL of afhankelijkheid van erytrocytentransfusie
- Voelbare en symptomatische splenomegalie (voelbare en symptomatische hepatomegalie is acceptabel indien eerder splenectomie is verricht)
- Ernstige, ziektegerelateerde constitutionele symptomen, waaronder ≥ 1 van de volgende:
  - Hevig nachtelijk zweten
  - Koorts
  - Gewichtsverlies
  - Bot pijn
Afwezigheid van t(9;22) door fluorescerende in situ hybridisatie (FISH) of standaard cytogenetica OF voorafgaande demonstratie van een gebrek aan deze translocatie

PATIËNTKENMERKEN:

Eastern Co-operative Oncology Group (ECOG) prestatiestatus 0-3
Absoluut aantal neutrofielen (ANC) ≥ 1.000/mm³
Aantal bloedplaatjes ≥ 50.000/mm³
Creatinine ≤ 2,0 mg/dl
Direct of totaal bilirubine ≤ 2,0 mg/dl
Aspartaataminotransferase (ASAT) en alanineaminotransferase (ALAT) ≤ 3 keer de bovengrens van normaal (ULN) (≤ 5 keer ULN als verhoging wordt toegeschreven aan hepatische extramedullaire hematopoëse)
Niet zwanger of verzorgend
Negatieve zwangerschapstest
Vruchtbare patiënten moeten effectieve anticonceptie gebruiken
Niet opgesloten in een gemeente, provincie, staat of federale gevangenis
Geen ernstige medische aandoening of psychiatrische aandoening die het ondertekenen van de geïnformeerde toestemming in de weg zou staan
Geen enkele aandoening die, naar de mening van de behandelend arts, de patiënt een onaanvaardbaar risico geeft voor deelname aan het onderzoek of het vermogen om onderzoeksgegevens te interpreteren in de war brengt
In staat zijn zich te houden aan het studiebezoekschema en andere studievereisten

VOORAFGAANDE GELIJKTIJDIGE THERAPIE:

Geen andere gelijktijdige chemotherapie (bijv. hydroxyurea, thalidomide, interferon alfa, anagrelide of ander myelosuppressivum) of experimentele therapie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Primair doel: Behandeling
Toewijzing: NVT
Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
Masker: Geen (open label)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Maatregel Beschrijving	Tijdsspanne
Aantal deelnemers dat een bevestigde respons bereikt (volledige remissie (CR), gedeeltelijke remissie (PR) of klinische verbetering (CI)), volgens de consensuscriteria van de International Working Group (IWG). Tijdsspanne: Elke 4 weken tijdens de behandeling (tot 16 weken)	Bevestigde respons: objectieve status van CR, PR of CI bij 2 opeenvolgende evaluaties >=4 weken uit elkaar. CR:Volledige oplossing van ziektegerelateerde symptomen en tekenen; remissie van het perifere bloedbeeld; normaal leukocytendifferentiatie; beenmerg histologische remissie. PR: Alle criteria voor CR behalve de histologische remissie van het beenmerg. CI: een van de volgende in de afwezigheid van zowel ziekteprogressie als CR/PR: minimale (MI) 20-g/L toename (INC) in hemoglobinegehalte; MI 50% vermindering van palpabele splenomegalie (>=10 cm); MI 100% INC in aantal bloedplaatjes (>=50000x10^9/L) of ANC (>=0,5x10^9/L)	Elke 4 weken tijdens de behandeling (tot 16 weken)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Maatregel Beschrijving	Tijdsspanne
Algehele overleving (OS) Tijdsspanne: tot 3 jaar	OS werd gedefinieerd als de tijd vanaf registratie tot overlijden door welke oorzaak dan ook.	tot 3 jaar
Tijd tot progressie van de ziekte Tijdsspanne: tot 3 jaar	Tijd tot ziekteprogressie wordt gedefinieerd als de tijd vanaf registratie tot progressie van ziekte of overlijden door welke oorzaak dan ook. Progressie werd gedefinieerd als een of meer van de volgende: 1)progressieve splenomegalie; 2) leukemische transformatie bevestigd door een beenmergontploffing van >= 20%; 3) een verhoging van het percentage perifere bloedblasten van >=20% die >= 8 weken aanhoudt.	tot 3 jaar
Aantal deelnemers met constitutionele symptomen Tijdsspanne: Tot 48 weken	Constitutionele symptomen, waaronder de aanwezigheid van een of meer van de volgende symptomen die worden toegeschreven aan de ziekte: ernstig nachtelijk zweten, koorts, gewichtsverlies en botpijn. Symptomen werden tijdens de behandeling elke cyclus beoordeeld.	Tot 48 weken
Aantal deelnemers met ernstige bijwerkingen Tijdsspanne: Tot 48 weken	Ernstige bijwerkingen werden gedefinieerd als graad 3 of hoger, ongeacht de toeschrijving aan de onderzoeksgeneesmiddelen. Bijwerkingen werden beoordeeld volgens de National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE) versie 3. Bijwerkingen werden elke cyclus tijdens de behandeling beoordeeld.	Tot 48 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Mayo Clinic

Medewerkers

National Cancer Institute (NCI)

Onderzoekers

Studie stoel: Ruben A. Mesa, MD, Mayo Clinic

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 maart 2008

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 augustus 2009

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 april 2012

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

6 maart 2008

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria