Nízká dávka decitabinu při léčbě pacientů se symptomatickou myelofibrózou
Studie fáze II s nízkou dávkou decitabinu (dacogen) u pacientů s primární myelofibrózou a post ET/PV myelofibrózou
ODŮVODNĚNÍ: Léky používané při chemoterapii, jako je decitabin, působí různými způsoby k zastavení růstu rakovinných buněk, buď tím, že zabíjejí buňky, nebo jim brání v dělení.
ÚČEL: Tato studie fáze II studuje vedlejší účinky a jak dobře působí nízké dávky decitabinu při léčbě pacientů se symptomatickou myelofibrózou.
Přehled studie
Postavení
Intervence / Léčba
Detailní popis
CÍLE:
- Stanovte účinnost a bezpečnost nízké dávky decitabinu u pacientů se symptomatickou primární myelofibrózou (PMF) nebo postesenciální trombocytemickou (ET) nebo polycytemickou vera (PV) myelofibrózou.
- Analyzujte schopnost tohoto léčiva snižovat patologickou angiogenezi a další stromální reaktivní rysy vlastní PMF nebo post ET/PV myelofibróze.
Přehled: Pacienti dostávají nízké dávky decitabinu IV po dobu 1 hodiny ve dnech 1-5. Léčba se opakuje každých 28 dní po dobu až 6 cyklů v nepřítomnosti progrese onemocnění nebo nepřijatelné toxicity. Pacienti, kteří dosáhli částečné remise, úplné remise nebo klinického zlepšení, mohou dostat až 12 cyklů decitabinu bez progrese onemocnění nebo nepřijatelné toxicity.
Po ukončení studijní terapie jsou pacienti pravidelně sledováni po dobu až 3 let.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
CHARAKTERISTIKA ONEMOCNĚNÍ:
Histologické potvrzení primární myelofibrózy nebo postesenciální trombocytemické nebo polycytemické vera myelofibrózy
- Retikulinová fibróza ≥ 1. stupně
Hodnotitelné a symptomatické onemocnění hodné léčby, charakterizované ≥ 1 z následujících:
- Anémie, definovaná jako hemoglobin < 11 g/dl nebo závislost na transfuzi erytrocytů
- Hmatná a symptomatická splenomegalie (hmatná a symptomatická hepatomegalie je přijatelná, pokud byla dříve provedena splenektomie)
Těžké konstituční příznaky související s onemocněním, včetně ≥ 1 z následujících:
- Silné noční pocení
- Horečky
- Ztráta váhy
- Bolest kostí
- Absence t(9;22) fluorescenční in situ hybridizací (FISH) nebo standardní cytogenetikou NEBO předchozí průkaz nepřítomnosti této translokace
CHARAKTERISTIKA PACIENTA:
- Stav výkonnosti Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0-3
- Absolutní počet neutrofilů (ANC) ≥ 1 000/mm³
- Počet krevních destiček ≥ 50 000/mm³
- Kreatinin ≤ 2,0 mg/dl
- Přímý nebo celkový bilirubin ≤ 2,0 mg/dl
- Aspartátaminotransferáza (AST) a alaninaminotransferáza (ALT) ≤ 3násobek horní hranice normy (ULN) (≤ 5násobek ULN, pokud je zvýšení přisuzováno jaterní extramedulární hematopoéze)
- Ne těhotná nebo kojící
- Negativní těhotenský test
- Plodné pacientky musí používat účinnou antikoncepci
- Není uvězněn v obecní, okresní, státní nebo federální věznici
- Žádný závažný zdravotní stav nebo psychiatrické onemocnění, které by bránilo podepsání informovaného souhlasu
- Žádná podmínka, která podle názoru ošetřujícího lékaře vystavuje pacienta nepřijatelnému riziku účasti ve studii nebo omezuje schopnost interpretovat data studie
- Schopnost dodržovat harmonogram studijní návštěvy a další studijní požadavky
PŘEDCHOZÍ SOUČASNÁ TERAPIE:
- Žádná další souběžná chemoterapie (např. hydroxyurea, thalidomid, interferon alfa, anagrelid nebo jiná myelosupresivní látka) nebo experimentální terapie
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků, kteří dosáhnou potvrzené odpovědi (kompletní remise (CR), částečná remise (PR) nebo klinické zlepšení (CI)), podle kritérií konsenzu Mezinárodní pracovní skupiny (IWG).
Časové okno: Každé 4 týdny během léčby (až 16 týdnů)
|
Potvrzená odpověď: objektivní stav CR, PR nebo CI ve 2 po sobě jdoucích hodnoceních s odstupem >=4 týdnů. CR: Úplné vymizení symptomů a známek souvisejících s onemocněním; remise periferního krevního obrazu; normální diferenciál leukocytů; histologická remise kostní dřeně. PR: Všechna kritéria pro CR kromě histologické remise kostní dřeně. CI: jedna z následujících v nepřítomnosti progrese onemocnění a CR/PR: minimální (MI) 20-g/l zvýšení (INC) hladiny hemoglobinu; MI 50% snížení hmatné splenomegalie (>=10 cm); MI 100% INC v počtu krevních destiček (>=50000x10^9/l) nebo ANC (>=0,5x10^9/l) |
Každé 4 týdny během léčby (až 16 týdnů)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Celkové přežití (OS)
Časové okno: do 3 let
|
OS byl definován jako doba od registrace do smrti z jakékoli příčiny.
|
do 3 let
|
|
Čas do progrese onemocnění
Časové okno: do 3 let
|
Doba do progrese onemocnění je definována jako doba od registrace do progrese onemocnění nebo úmrtí z jakékoli příčiny. Progrese byla definována jako jedna nebo více z následujících: 1) progresivní splenomegalie; 2) leukemická transformace potvrzená počtem blastů v kostní dřeni >= 20 %; 3) zvýšení procenta blastů v periferní krvi o >=20 %, které trvá >= 8 týdnů. |
do 3 let
|
|
Počet účastníků s konstitučními příznaky
Časové okno: Až 48 týdnů
|
Konstituční symptomy, včetně přítomnosti jednoho nebo více z následujících, byly považovány za připisované nemoci: silné noční pocení, horečky, ztráta hmotnosti a bolest kostí.
Symptomy byly hodnoceny každý cyklus během léčby.
|
Až 48 týdnů
|
|
Počet účastníků se závažnými nežádoucími příhodami
Časové okno: Až 48 týdnů
|
Závažné nežádoucí účinky byly definovány jako stupeň 3 nebo vyšší, bez ohledu na přisouzení studovaným lékům.
Nežádoucí účinky byly hodnoceny podle Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE) verze 3 National Cancer Institute. Nežádoucí účinky byly hodnoceny každý cyklus během léčby.
|
Až 48 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Studijní židle: Ruben A. Mesa, MD, Mayo Clinic
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- CDR0000588839
- P30CA015083 (Grant/smlouva NIH USA)
- MC0788 (Jiný identifikátor: Mayo Clinic Cancer Center)
- NCI-2009-01330 (Identifikátor registru: NCI-CTRO)
- 07-005296 (Jiný identifikátor: Mayo Clinic IRB)
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .