데페라시록스, 데페록사민 및 이들의 조합에 대한 철 균형 연구
데페라시록스, 데페록사민 및 두 약물의 조합을 비교하는 철 균형 연구
연구 개요
상세 설명
이 연구에는 34일간의 입원이 포함되며, 그 동안 우리는 데페라시록스와 데페록사민을 개별적으로 또는 조합하여 평가하는 대사 철 균형 연구를 수행할 것이며, 각 대상자는 자신의 통제 역할을 합니다. 현재 제안된 연구에서 데페라시록스(20, 30 또는 40 mg/kg, 아침 식사 30분 전에 p.o. 투여) 및 데페록사민(30, 40, 50 또는 60 mg/kg을 밤에 8시간 동안 피하 주입)을 둘 다 단독으로 평가할 것입니다. 조합하여, 약물은 상기와 같이 순차적으로 또는 동시에 제공되며 데페라시록스는 데페록사민의 주입을 시작한 후 30분에 투여된다. 연구의 첫 번째 단계에서 약물 조합은 순차적으로 데페라시록스를 아침 식사 30분 전에 30mg/kg, 밤에는 데페록사민 40mg/kg을 투여합니다.
5 - 10일에 피험자는 첫 번째 킬레이트 요법인 데페록사민을 밤에 8시간 동안 피하 주입합니다. 그들은 60-100mg의 비타민 C, 1mg의 엽산 및 400I.U를 포함하는 종합 비타민 제제를 매일 받게 됩니다. 15-20일에 피험자는 아침 식사 30분 전에 데페라시록스를 투여받습니다. 마지막으로, 25-30일에 피험자는 데페록사민과 데페라시록스를 둘 다 받게 되며, 약물의 조합은 순차적으로(아침에는 데페라시록스, 밤에는 데페록사민) 또는 동시에(데페라시록스 복용 30분 전에 데페록사민 주입 시작) 투여됩니다. 비약물일은 이전 치료에 의해 유도된 대변 철 제거를 허용합니다. 대부분의 개인의 정상적인 위장 통과 시간을 포함하기 때문에 4일의 기간을 선택했습니다. 배설물 철분 배설량을 정량화하는 데 도움이 되도록 각 약물의 첫 번째 투여 전과 마지막 투여 후에 대변 마커(밝은 파란색)를 투여합니다.
입학 및 퇴원 시 각 피험자는 완전한 신체 검사를 받고 다양한 임상 및 실험실 매개 변수를 측정합니다. 여기에는 일상적인 혈액 프로필(감별 및 혈소판 수 포함 전체 혈구 수), 혈청 화학 프로필(공복 혈당, 총 단백질, 알부민, AST, ALT, BUN, 크레아티닌, 빌리루빈(총), 빌리루빈(직접), 알칼리성 포스파타제, 요산, 칼슘, 인, 마그네슘, 아연, 구리, 나트륨, 칼륨, 염화물 및 이산화탄소) 및 요검사(단백질, 베타-2 마이크로글로불린, 포도당, 케톤, 헤모글로빈, pH, 비중 및 박테리아; 비정상, RBC, WBC, 캐스트, 결정 및 세포에 대한 현미경 검사). 입원 시 수행해야 하는 추가 혈액 검사에는 혈청 페리틴, 혈청 철, 철 결합 용량, % 포화도, 비타민 C, 혈청 임신 검사, C형 간염 항체 및 바이러스 부하가 있는 HIV-PCR이 포함됩니다. 연구의 시작과 끝에서 슬릿 램프와 망막 검사, 청력도, 심전도를 포함한 안과 검사도 수행됩니다. 입원 및 퇴원 시 수행되는 연구 외에도 장기 기능의 적절한 모니터링을 보장하기 위해 6, 10, 14, 16, 20, 24, 26 및 30일에 일련의 혈액 검사 및 소변 검사가 수행됩니다.
각 피험자는 영양사가 피험자와 상의하여 설계한 4가지 회전 식사 계획으로 구성된 고정된 저철분 식단에 배치됩니다. 24시간 분량의 소변과 대변 표본을 매일 채취하여 철분 함량을 원자 흡수법으로 결정합니다. 순 배설량은 먹지 않은 모든 음식의 철분 함량을 고려하여 결정됩니다. 생리학적으로 중요한 금속이 고갈되지 않았는지 확인하기 위해 구리와 아연의 배설도 모니터링됩니다. 각 피험자는 1일, 11일, 21일 및 34일에 한 단위의 혈액을 받게 됩니다. 이렇게 하면 적혈구 생성 수준이 각 약물 요법 전에 거의 동일하게 유지됩니다.
34일 입원의 스트레스와 지루함을 줄이기 위해 피험자들은 항상 비슷한 상황에 있는 누군가와 교류할 수 있도록 쌍으로 공부할 것으로 기대된다. 그들은 임상 연구 단위에 있는 동안 텔레비전, 인터넷 및 지역 전화 서비스에 무료로 액세스할 수 있습니다. 피험자는 연구실에서 아침과 저녁을 먹고 잠을 자야 한다. 그렇지 않으면 쇼핑, 엔터테인먼트 등을 위해 낮에는 패스하고 저녁에는 저녁 식사 후에 외출할 수 있습니다. 그들이 합의한 식단에서 제공되는 것 이외의 음식이나 음료를 섭취하는 것이 허용되지 않기 때문에 그들이 하루 동안 외출하기로 선택한 경우 우리는 그들의 점심을 포장할 것입니다. 방문객은 정상적인 병원 방문 시간 동안 허용됩니다.
연구 유형
등록 (예상)
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 장소
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New York
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New York, New York, 미국, 10021
- 모병
- Weill Cornell Medical Center
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연락하다:
- Robert W Grady, Ph.D.
- 전화번호: 212-746-3422
- 이메일: rwgrady@med.cornell.edu
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연락하다:
- Kristen Muirhead, BS
- 전화번호: 212-746-3264
- 이메일: krm2066@med.cornell.edu
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수석 연구원:
- Robert W Grady, Ph.D.
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부수사관:
- Patricia J Giardina, M.D.
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 18세 이상의 주요 지중해 빈혈에 이차적인 수혈 철분 과부하가 있는 피험자는 사전 서면 동의를 받은 후 참여할 수 있습니다. 피험자는 대상성 간경변증, 내분비 기능 부전 및 당뇨병과 같은 주요 지중해 빈혈 및 그 합병증과 일치하는 것 이외의 병력, 신체 검사 또는 실험실 평가 결과에서 임상적으로 중요한 소견이 없어야 합니다.
- 대상자는 1000ng/mL 이상의 혈청 페리틴, 100,000/mm3 이상의 혈소판 수 및 정상 범위 내의 혈청 크레아티닌을 가져야 합니다.
- 피험자는 연구 기간 동안 DFO, 데페리프론(L1, Ferriprox) 또는 Exjade의 일반적인 요법을 기꺼이 중단할 수 있어야 합니다.
- 가임 여성은 스크리닝 시 음성 혈청 임신 검사를 받아야 합니다. 그녀는 연구 기간 동안과 연구 후 1개월 동안 의학적으로 허용되는 형태의 피임법을 사용해야 합니다. 허용되는 피임 조치에는 금욕, 경구 피임법, 호르몬 피임법 이식, 장벽 피임법(콘돔, 살정제 함유 격막), IUD 및/또는 정관 수술 파트너가 포함됩니다. 남성 피험자는 또한 연구 기간 동안 그리고 그 후 1개월 동안 장벽 피임약을 사용해야 합니다.
- 피험자는 또한 동의서에 기술되고 연구 기관에서 예정된 감금 및 절차에 협조할 이해 수준과 의지가 있어야 합니다. 또한, 자발적인 서면 동의서를 제공할 수 있어야 합니다.
- 피험자의 체중은 최소 40kg 이상이어야 합니다.
제외 기준:
- 피험자는 대상성 간경화, 내분비 기능 부전 및 당뇨병과 같은 지중해 빈혈 및 철분 과부하와 관련된 상태 이외의 임상적으로 중요한 위장, 신장, 간, 내분비, 종양, 감염, 폐 또는 심혈관 질환의 병력이 있거나 다음과 같은 병력이 없어야 합니다. 결핵, 간질, 정신병, 녹내장 또는 연구자의 의견에 따라 피험자의 안전을 위협하거나 연구 결과의 타당성에 영향을 미칠 수 있는 기타 상태.
- 피험자는 HIV 양성이거나 활성 HCV를 가질 수 없습니다.
- 아나필락시스 또는 혈관 부종과 같은 약물에 대한 심각한 면역학적 과민증의 병력.
- 스크리닝 전 30일 이내에 이전 연구 약물 연구에 참여. 스크리닝 30일 이내에 데페리프론 또는 엑스자이드를 포함하는 킬레이트화 요법은 이러한 약물이 승인된 약물인 지역에서 오는 피험자를 제외하지 않습니다.
- 임신 중이거나 수유 중인 여성.
- 현재 알코올 또는 약물 남용.
- 이 프로토콜의 지정된 절차 및 제한 사항을 준수할 수 없습니다.
- 배변 기능이 비정상적이거나 불규칙한 피험자(매일 배변 횟수가 3회 이상 또는 격일로 배변 횟수가 1회 미만으로 정의됨).
- 와파린, 디곡신 또는 항부정맥제 또는 항경련제를 투여받는 피험자.
- 만성 투여를 방해하는 Exjade 또는 DFO에 대해 알려진 알레르기가 있는 피험자.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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활성 비교기: 팔 1
피험자는 데페록사민으로 6일 동안 치료를 받게 됩니다.
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Deferoxamine은 40 mg/kg의 용량으로 6일 동안 8시간에 걸쳐 피하 투여됩니다.
다른 이름들:
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활성 비교기: 팔 2
대상체는 데페라시록스로 6일 동안 치료될 것이다.
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데페라시록스는 6일 동안 1일 1회 30mg/kg의 용량으로 경구 투여된다.
다른 이름들:
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실험적: 팔 3
피험자는 데페록사민과 데페라시록스의 조합으로 6일 동안 치료를 받게 됩니다.
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Deferoxamine은 40 mg/kg의 용량으로 6일 동안 8시간에 걸쳐 피하 투여됩니다.
다른 이름들:
데페라시록스는 6일 동안 1일 1회 30mg/kg의 용량으로 경구 투여된다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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1차 결과 측정은 번역 철 과부하가 있는 지중해빈혈 대상자에서 DFO와 데페라시록스 병용의 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다.
기간: 34일
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34일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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이차 결과 측정은 약물을 개별적으로 투여했을 때와 비교하여 약물을 조합하여 투여했을 때 달성된 철 균형의 상대적 수준을 결정하는 것입니다.
기간: 34일
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34일
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Robert W Grady, Ph.D., Weill Medical College of Cornell University
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (예상)
연구 완료 (예상)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
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