이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증이 있는 소아 및 청소년에 대한 8주 PK/PD 아토르바스타틴 연구
2021년 2월 17일 업데이트: Pfizer's Upjohn has merged with Mylan to form Viatris Inc.
이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증이 있는 소아 및 청소년에서 아토르바스타틴의 약동학, 약력학, 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 8주, 공개 라벨, 1상 연구
이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증이 있는 소아 및 청소년에서 아토르바스타틴의 약동학, 약력학, 안전성 및 내약성을 평가하기 위해
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
39
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
6년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 기준선에서 LDL이 4mmol/L 이상인 유전적으로 확인된 이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HeFH)
제외 기준:
- 임상적으로 중요한 질병의 증거 또는 병력, 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(FH)
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 다른
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
다른: 1
6-10세는 연령 코호트에 기초한 초기 용량으로 아토르바스타틴 정제 제형으로 투여될 것이다.
|
6-10세 태너 단계 1은 아토르바스타틴 소아용 정제 제형의 일일 용량 5mg을 투여합니다.
피험자가 목표 LDL에 도달하지 못한 경우 용량을 두 배로 늘릴 수 있습니다(
10-17세 태너 2단계는 매일 10mg의 아토르바스타틴 정제 제형을 투여합니다.
피험자가 목표 LDL에 도달하지 못한 경우 용량을 두 배로 늘릴 수 있습니다(
|
|
다른: 2
10-17세는 1일 10mg의 아토르바스타틴 정제 제형을 투여합니다.
|
6-10세 태너 단계 1은 아토르바스타틴 소아용 정제 제형의 일일 용량 5mg을 투여합니다.
피험자가 목표 LDL에 도달하지 못한 경우 용량을 두 배로 늘릴 수 있습니다(
10-17세 태너 2단계는 매일 10mg의 아토르바스타틴 정제 제형을 투여합니다.
피험자가 목표 LDL에 도달하지 못한 경우 용량을 두 배로 늘릴 수 있습니다(
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
아토르바스타틴 및 그 대사산물에 대한 모대사체 집단 약동학(PK) 모델: 아토르바스타틴 겉보기 청소율(CL/F)
기간: 2주차, 4주차, 6주차, 8주차
|
태너 단계 1 및 태너 단계 2+ 모두의 희박한 혈액 샘플을 사용하여 구축된 부모-대사물 집단 PK 모델.
혈액 샘플링 시간: 2주 및 6주: 투여 후 4시간 내지 12시간 사이의 단일 샘플; 4주 및 8주: 투여 전, 투여 1시간 및 투여 후 2시간.
혈장 샘플은 아토르바스타틴 및 활성 하이드록시산 대사산물(o-하이드록시아토르바스타틴) 농도에 대해 검증되고 민감하며 구체적인 고성능 액체 크로마토그래피 탠덤 질량 분석법을 사용하여 분석되었습니다.
제시된 데이터는 사용된 모델의 결과입니다.
|
2주차, 4주차, 6주차, 8주차
|
|
아토르바스타틴 및 그 대사산물에 대한 모대사체 집단 약동학(PK) 모델: 중앙 구획의 겉보기 분포 용적(Vc/F)
기간: 2주차, 4주차, 6주차, 8주차
|
태너 단계 1 및 2+의 희박한 혈액 샘플을 사용하여 구축된 부모-대사체 집단 PK 모델.
샘플링 시간: 2주 + 6주: 투여 후 4-12시간 사이의 단일 샘플; 4주 + 8주: 투약 전, 투약 후 1 + 2시간.
검증되고 민감하며 특정 고성능 액체 크로마토그래피 탠덤 질량 분석법을 사용하여 아토르바스타틴 및 활성 하이드록시산 대사산물(o-하이드록시아토르바스타틴) 농도에 대해 분석된 혈장 샘플.
체중 70kg 기준 Vc/F 값.
비모수적 부트스트랩 분석에 의한 매개변수 추정 불확실성(95% CI).
제시된 데이터는 사용된 모델의 결과입니다.
|
2주차, 4주차, 6주차, 8주차
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
저밀도지단백콜레스테롤(LDL-C)의 약력학적 반응에서 기준치로부터의 절대적 변화
기간: 기준선, 2주차, 4주차, 6주차, 8주차
|
리터당 밀리몰(mmol/L)로 측정된 저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C); 평가는 금식 상태에서 수행되었습니다(최소 10시간 단식[2주 및 6주에 선택 사항]).
기준선으로부터의 변화 = 관찰 값에서 기준선 값을 뺀 값.
|
기준선, 2주차, 4주차, 6주차, 8주차
|
|
저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C)의 약력학적 반응의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준선, 2주차, 4주차, 6주차, 8주차
|
저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C): 시간 경과에 따른 치료에 의한 기준선 대비 백분율(%) 변화 = [관찰 시 LDL-C - 0주차 LDL-C] 나누기 0주차 LDL-C * 100.
평가는 금식 상태에서 수행되었습니다(최소 10시간 금식[2주 및 6주차 선택 사항]).
|
기준선, 2주차, 4주차, 6주차, 8주차
|
|
총 콜레스테롤(TC)의 베이스라인 대비 절대 변화
기간: 기준선, 2주차, 4주차, 6주차, 8주차
|
리터당 밀리몰(mmol/L)로 측정된 총 콜레스테롤; 평가는 금식 상태에서 수행되었습니다(최소 10시간 단식[2주 및 6주에 선택 사항]).
기준선으로부터의 변화 = 관찰 값에서 기준선 값을 뺀 값.
|
기준선, 2주차, 4주차, 6주차, 8주차
|
|
총 콜레스테롤(TC)의 기준선 대비 변화율
기간: 기준선, 2주차, 4주차, 6주차, 8주차
|
총 콜레스테롤(TC): 시간 경과에 따른 치료에 의한 기준선으로부터의 백분율(%) 변화 = [관찰 시 TC - 0주차 TC] 나누기 0주차 TC * 100.
평가는 금식 상태에서 수행되었습니다(최소 10시간 금식[2주 및 6주차 선택 사항]).
|
기준선, 2주차, 4주차, 6주차, 8주차
|
|
트리글리세리드(TG)의 베이스라인 대비 절대 변화
기간: 기준선, 2주차, 4주차, 6주차, 8주차
|
밀리몰/리터(mmol/L)로 측정된 트리글리세리드의 기준선으로부터의 변화; 평가는 금식 상태에서 수행되었습니다(최소 10시간 단식[2주 및 6주에 선택 사항]).
기준선으로부터의 변화 = 관찰 값에서 기준선 값을 뺀 값.
|
기준선, 2주차, 4주차, 6주차, 8주차
|
|
트리글리세리드(TG)의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준선, 2주차, 4주차, 6주차, 8주차
|
트리글리세리드(TG): 시간 경과에 따른 치료에 의한 기준선으로부터의 백분율(%) 변화 = [관찰 시 TG - 0주차 TG] 나누기 0주차 TG * 100.
평가는 금식 상태에서 수행되었습니다(최소 10시간 금식[2주 및 6주차 선택 사항]).
|
기준선, 2주차, 4주차, 6주차, 8주차
|
|
고밀도 지단백 콜레스테롤(HDL-C)의 기준선 대비 절대 변화
기간: 기준선, 2주차, 4주차, 6주차, 8주차
|
밀리몰/리터(mmol/L)로 측정된 고밀도 지단백 콜레스테롤의 기준선으로부터의 변화; 평가는 금식 상태에서 수행되었습니다(최소 10시간 단식[2주 및 6주에 선택 사항]).
기준선으로부터의 변화 = 관찰 값에서 기준선 값을 뺀 값.
|
기준선, 2주차, 4주차, 6주차, 8주차
|
|
고밀도 지단백 콜레스테롤(HDL-C) 기준선 대비 변화율
기간: 기준선, 2주차, 4주차, 6주차, 8주차
|
고밀도 지단백 콜레스테롤(HDL-C): 시간 경과에 따른 치료에 의한 백분율(%) 변화 = [관찰 시 HDL-C - 0주차 HDL-C] 나누기 0주차 HDL-C * 100.
평가는 금식 상태에서 수행되었습니다(최소 10시간 금식[2주 및 6주차 선택 사항]).
|
기준선, 2주차, 4주차, 6주차, 8주차
|
|
아포지단백 A-1(Apo A-1)의 기준선으로부터 절대 변화
기간: 기준선, 2주차, 4주차, 6주차, 8주차
|
리터당 그램(g/L)으로 측정된 아포지단백 A-1의 기준선으로부터의 변화; 평가는 금식 상태에서 수행되었습니다(최소 10시간 단식[2주 및 6주에 선택 사항]).
기준선으로부터의 변화 = 관찰 값에서 기준선 값을 뺀 값.
|
기준선, 2주차, 4주차, 6주차, 8주차
|
|
아포지단백 A-1(Apo A-1)의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준선, 2주차, 4주차, 6주차, 8주차
|
아포지단백 A-1(Apo A-1): 시간 경과에 따른 치료에 의한 기준선 대비 백분율(%) 변화 = [관찰 시 Apo A-1 - 0주차 Apo A-1] 나누기 0주차 Apo A-1 * 100 .
평가는 금식 상태에서 수행되었습니다(최소 10시간 금식[2주 및 6주차 선택 사항]).
|
기준선, 2주차, 4주차, 6주차, 8주차
|
|
아포지단백 B(Apo B)의 베이스라인 대비 절대 변화
기간: 기준선, 2주차, 4주차, 6주차, 8주차
|
리터당 그램(g/L)으로 측정된 아포지단백 B의 기준선으로부터의 변화; 평가는 금식 상태에서 수행되었습니다(최소 10시간 단식[2주 및 6주에 선택 사항]).
기준선으로부터의 변화 = 관찰 값에서 기준선 값을 뺀 값.
|
기준선, 2주차, 4주차, 6주차, 8주차
|
|
아포지단백 B(Apo B)의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준선, 2주차, 4주차, 6주차, 8주차
|
아포지단백 B(Apo B): 시간 경과에 따른 치료에 의한 기준선 대비 백분율(%) 변화 = [관찰 시 Apo B - 0주차 Apo B] 나누기 0주차 Apo B * 100.
평가는 금식 상태에서 수행되었습니다(최소 10시간 금식[2주 및 6주차 선택 사항]).
|
기준선, 2주차, 4주차, 6주차, 8주차
|
|
초저밀도 지단백-콜레스테롤(VLDL-C)의 기준선 대비 절대 변화
기간: 기준선, 2주차, 4주차, 6주차, 8주차
|
리터당 밀리몰(mmol/L) 단위로 측정한 초저밀도 지단백질-콜레스테롤(VLDL-C)의 기준선 대비 변화.
기준선으로부터의 변화 = 관찰 값에서 기준선 값을 뺀 값.
평가는 금식 상태에서 수행되었습니다(최소 10시간 금식[2주 및 6주차 선택 사항]).
|
기준선, 2주차, 4주차, 6주차, 8주차
|
|
초저밀도 지단백-콜레스테롤(VLDL-C)의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준선, 2주차, 4주차, 6주차, 8주차
|
초저밀도 지단백-콜레스테롤(VLDL-C): 시간 경과에 따른 치료에 의한 기준선 대비 백분율(%) 변화 = [관찰 시 VLDL-C - 0주차 VLDL-C] 나누기 0주차 VLDL-C * 100.
평가는 금식 상태에서 수행되었습니다(최소 10시간 금식[2주 및 6주차 선택 사항]).
|
기준선, 2주차, 4주차, 6주차, 8주차
|
|
8주차 유동 매개 확장의 기준선에서 절대적 변화
기간: 기준선, 8주차
|
상완 동맥 흐름 매개 팽창(FMD) = (최대 - 기준선 직경을 기준선 직경으로 나눈 값) x 100%.
표준화된 이미지 획득: 휴식 시 1분 동안 기록된 상완 동맥 이미지, 5분 동안 250mmHg로 팽창된 혈압 커프, 커프 팽창 동안 지속적으로 이미지화된 상완 동맥, 반응성 충혈을 생성하기 위해 커프 풀림 및 이후 3분 동안 지속적으로 이미지화된 상완 동맥 풀어 주다.
총 측정 시간은 약 25분입니다.
기준선으로부터의 변화 = 관찰 값에서 기준선 값을 뺀 값.
|
기준선, 8주차
|
|
8주차 유동 매개 확장의 기준선 대비 변화율
기간: 기준선, 8주차
|
상완 유동 매개 확장(FMD) = (최대 - 기준선 직경을 기준선 직경으로 나눈 값) x 100%. . |
기준선, 8주차
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2008년 12월 1일
기본 완료 (실제)
2009년 5월 1일
연구 완료 (실제)
2009년 5월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2008년 8월 21일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2008년 8월 21일
처음 게시됨 (추정)
2008년 8월 22일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 3월 15일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 2월 17일
마지막으로 확인됨
2021년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- A2581172
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .