Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

8-ukers PK/PD Atorvastatin-studie hos barn og ungdom med heterozygot familiær hyperkolesterolemi

17. februar 2021 oppdatert av: Pfizer's Upjohn has merged with Mylan to form Viatris Inc.

En 8-ukers, åpen fase 1-studie for å evaluere farmakokinetikk, farmakodynamikk, sikkerhet og tolerabilitet av atorvastatin hos barn og ungdom med heterozygot familiær hyperkolesterolemi

For å evaluere farmakokinetikk, farmakodynamikk, sikkerhet og tolerabilitet av atorvastatin hos barn og ungdom med heterozygot familiær hyperkolesterolemi

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

39

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
      • Quebec, Canada, G1V 4G2
        • Pfizer Investigational Site
  • Hellas
      • Athens, Hellas, 115 27
        • Pfizer Investigational Site
  • Norge
      • Oslo, Norge, 0027
        • Pfizer Investigational Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 år til 17 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Genetisk bekreftet heterozygot familiær hyperkolesterolemi (HeFH) med LDL større eller lik 4 mmol/L ved baseline

Ekskluderingskriterier:

  • Bevis eller historie med klinisk signifikante sykdommer, homozygot familiær hyperkolesterolemi (FH)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Annen
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Annen: 1
6-10 år vil bli administrert med atorvastatin tablettformulering med startdoser basert på alderskohort.
Legemiddel: Atorvastatin
6-10 år Tanner Stage 1 vil bli administrert 5 mg daglig dose av en atorvastatin pediatrisk tablettformulering. Dosen kan dobles hvis forsøkspersonene ikke har oppnådd mål LDL (
Legemiddel: Atorvastatin
10-17 år Tanner Stage 2 vil bli administrert 10 mg daglig dose av atorvastatin tablettformulering. Dosen kan dobles hvis forsøkspersonene ikke har oppnådd mål LDL (
Annen: 2
10-17 år vil bli administrert 10 mg daglig dose av atorvastatin tablettformulering.
Legemiddel: Atorvastatin
6-10 år Tanner Stage 1 vil bli administrert 5 mg daglig dose av en atorvastatin pediatrisk tablettformulering. Dosen kan dobles hvis forsøkspersonene ikke har oppnådd mål LDL (
Legemiddel: Atorvastatin
10-17 år Tanner Stage 2 vil bli administrert 10 mg daglig dose av atorvastatin tablettformulering. Dosen kan dobles hvis forsøkspersonene ikke har oppnådd mål LDL (

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Foreldre-metabolittpopulasjonsfarmakokinetisk (PK) modell for atorvastatin og dets metabolitter: Atorvastatin tilsynelatende clearance (CL/F)
Tidsramme: Uke 2, Uke 4, Uke 6, Uke 8
Foreldre-metabolittpopulasjon PK-modell bygget ved hjelp av sparsomme blodprøver fra både Tanner Stage 1 og Tanner Stage 2+. Blodprøvetider: Uke 2 og 6: enkeltprøve mellom 4 og 12 timer etter dose; Uke 4 og 8: før dosering, 1 time og 2 timer etter dosering. Plasmaprøver ble analysert for atorvastatin og aktiv hydroksysyremetabolitt (o-hydroksyatorvastatin) konsentrasjoner ved bruk av en validert, sensitiv og spesifikk høyytelses væskekromatografi tandem massespektrometrisk metode. Data presentert er resultatet av modellen som er brukt.
Uke 2, Uke 4, Uke 6, Uke 8
Foreldre-metabolittpopulasjonsfarmakokinetisk (PK) modell for atorvastatin og dets metabolitter: tilsynelatende distribusjonsvolum av sentralrommet (Vc/F)
Tidsramme: Uke 2, Uke 4, Uke 6, Uke 8
Foreldre-metabolittpopulasjon PK-modell bygget ved hjelp av sparsomme blodprøver fra Tanner-stadier 1 og 2+. Prøvetakingstider: Uke 2 + 6: enkeltprøve mellom 4-12 timer etter dose; Uke 4 + 8: førdose, 1 + 2 timer etter dose. Plasmaprøver analysert for atorvastatin og aktiv hydroksysyremetabolitt (o-hydroksyatorvastatin) konsentrasjoner ved bruk av validert, sensitiv, spesifikk høyytelses væskekromatografi tandem massespektrometrisk metode. Vc/F-verdi basert på 70 kg kroppsvekt. Parameterestimeringsusikkerhet (95 % CI) ved ikke-parametrisk bootstrap-analyse. Data presentert er resultatet av modellen brukt.
Uke 2, Uke 4, Uke 6, Uke 8

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Absolutt endring fra baseline i farmakodynamiske responser av lavdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C)
Tidsramme: Baseline, uke 2, uke 4, uke 6, uke 8
Low-density lipoprotein kolesterol (LDL-C) målt i millimol per liter (mmol/L); vurderinger ble utført i fastende tilstand (minimum 10-timers faste [valgfritt ved uke 2 og 6]). Endring fra baseline = verdi ved observasjon minus baseline verdi.
Baseline, uke 2, uke 4, uke 6, uke 8
Prosentvis endring fra baseline i farmakodynamiske responser av lavdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C)
Tidsramme: Baseline, uke 2, uke 4, uke 6, uke 8
Lavdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C): prosent (%) endring fra baseline ved behandling over tid = [LDL-C ved observasjon minus LDL-C ved uke 0] delt på LDL-C ved uke 0 * 100. Vurderinger ble utført i fastende tilstand (minimum 10 timers faste [valgfritt ved uke 2 og 6]).
Baseline, uke 2, uke 4, uke 6, uke 8
Absolutt endring fra baseline i totalt kolesterol (TC)
Tidsramme: Baseline, uke 2, uke 4, uke 6, uke 8
Totalt kolesterol målt i millimol per liter (mmol/L); vurderinger ble utført i fastende tilstand (minimum 10-timers faste [valgfritt ved uke 2 og 6]). Endring fra baseline = verdi ved observasjon minus baseline verdi.
Baseline, uke 2, uke 4, uke 6, uke 8
Prosentvis endring fra baseline i totalt kolesterol (TC)
Tidsramme: Baseline, uke 2, uke 4, uke 6, uke 8
Totalt kolesterol (TC): prosent (%) endring fra baseline etter behandling over tid = [TC ved observasjon minus TC ved uke 0] delt på TC ved uke 0 * 100. Vurderinger ble utført i fastende tilstand (minimum 10 timers faste [valgfritt ved uke 2 og 6]).
Baseline, uke 2, uke 4, uke 6, uke 8
Absolutt endring fra baseline i triglyserider (TG)
Tidsramme: Baseline, uke 2, uke 4, uke 6, uke 8
Endring fra baseline i triglyserider målt i millimol per liter (mmol/L); vurderinger ble utført i fastende tilstand (minimum 10-timers faste [valgfritt ved uke 2 og 6]). Endring fra baseline = verdi ved observasjon minus baseline verdi.
Baseline, uke 2, uke 4, uke 6, uke 8
Prosentvis endring fra baseline i triglyserider (TG)
Tidsramme: Baseline, uke 2, uke 4, uke 6, uke 8
Triglyserider (TG): prosent (%) endring fra baseline ved behandling over tid = [TG ved observasjon minus TG ved uke 0] delt på TG ved uke 0 * 100. Vurderinger ble utført i fastende tilstand (minimum 10 timers faste [valgfritt ved uke 2 og 6]).
Baseline, uke 2, uke 4, uke 6, uke 8
Absolutt endring fra baseline i høydensitetslipoproteinkolesterol (HDL-C)
Tidsramme: Baseline, uke 2, uke 4, uke 6, uke 8
Endring fra baseline i høydensitetslipoproteinkolesterol målt i millimol per liter (mmol/L); vurderinger ble utført i fastende tilstand (minimum 10-timers faste [valgfritt ved uke 2 og 6]). Endring fra baseline = verdi ved observasjon minus baseline verdi.
Baseline, uke 2, uke 4, uke 6, uke 8
Prosentvis endring fra baseline i høydensitetslipoproteinkolesterol (HDL-C)
Tidsramme: Baseline, uke 2, uke 4, uke 6, uke 8
Høydensitetslipoproteinkolesterol (HDL-C): prosent (%) endring ved behandling over tid = [HDL-C ved observasjon minus HDL-C ved uke 0] delt på HDL-C ved uke 0 * 100. Vurderinger ble utført i fastende tilstand (minimum 10 timers faste [valgfritt ved uke 2 og 6]).
Baseline, uke 2, uke 4, uke 6, uke 8
Absolutt endring fra baseline i apolipoprotein A-1 (Apo A-1)
Tidsramme: Baseline, uke 2, uke 4, uke 6, uke 8
Endring fra baseline i Apolipoprotein A-1 målt i gram per liter (g/L); vurderinger ble utført i fastende tilstand (minimum 10-timers faste [valgfritt ved uke 2 og 6]). Endring fra baseline = verdi ved observasjon minus baseline verdi.
Baseline, uke 2, uke 4, uke 6, uke 8
Prosentvis endring fra baseline i apolipoprotein A-1 (Apo A-1)
Tidsramme: Baseline, uke 2, uke 4, uke 6, uke 8
Apolipoprotein A-1 (Apo A-1): prosent (%) endring fra baseline ved behandling over tid = [Apo A-1 ved observasjon minus Apo A-1 ved uke 0] delt på Apo A-1 ved uke 0 * 100 . Vurderinger ble utført i fastende tilstand (minimum 10 timers faste [valgfritt ved uke 2 og 6]).
Baseline, uke 2, uke 4, uke 6, uke 8
Absolutt endring fra baseline i apolipoprotein B (Apo B)
Tidsramme: Baseline, uke 2, uke 4, uke 6, uke 8
Endring fra baseline i Apolipoprotein B målt i gram per liter (g/L); vurderinger ble utført i fastende tilstand (minimum 10-timers faste [valgfritt ved uke 2 og 6]). Endring fra baseline = verdi ved observasjon minus baseline verdi.
Baseline, uke 2, uke 4, uke 6, uke 8
Prosentvis endring fra baseline i apolipoprotein B (Apo B)
Tidsramme: Baseline, uke 2, uke 4, uke 6, uke 8
Apolipoprotein B (Apo B): prosent (%) endring fra baseline ved behandling over tid = [Apo B ved observasjon minus Apo B ved uke 0] delt på Apo B ved uke 0 * 100. Vurderinger ble utført i fastende tilstand (minimum 10 timers faste [valgfritt ved uke 2 og 6]).
Baseline, uke 2, uke 4, uke 6, uke 8
Absolutt endring fra baseline i Lipoprotein-kolesterol med svært lav tetthet (VLDL-C)
Tidsramme: Baseline, uke 2, uke 4, uke 6, uke 8
Endring fra baseline i lipoprotein-kolesterol med svært lav tetthet (VLDL-C) målt i millimol per liter (mmol/L). Endring fra baseline = verdi ved observasjon minus baseline verdi. Vurderinger ble utført i fastende tilstand (minimum 10 timers faste [valgfritt ved uke 2 og 6]).
Baseline, uke 2, uke 4, uke 6, uke 8
Prosentvis endring fra baseline i Lipoprotein-kolesterol med svært lav tetthet (VLDL-C)
Tidsramme: Baseline, uke 2, uke 4, uke 6, uke 8
Lipoprotein-kolesterol med svært lav tetthet (VLDL-C): prosent (%) endring fra baseline ved behandling over tid = [VLDL-C ved observasjon minus VLDL-C ved uke 0] delt på VLDL-C ved uke 0 * 100. Vurderinger ble utført i fastende tilstand (minimum 10 timers faste [valgfritt ved uke 2 og 6]).
Baseline, uke 2, uke 4, uke 6, uke 8
Absolutt endring fra baseline i strømningsmediert dilatasjon ved uke 8
Tidsramme: Baseline, uke 8
Brachial arterie flow-mediert dilatasjon (FMD) = (maks minus baseline diameter delt på baseline diameter) x 100%. Standardisert bildeinnsamling: brachialisarteriebilder tatt i ett minutt i hvile, blodtrykksmansjetten blåst opp til 250 mm Hg i 5 minutter med brachialisarterie avbildet kontinuerlig under mansjettenoppblåsing, mansjetten frigjort for å produsere reaktiv hyperemi og brachialisarterien avbildet kontinuerlig i 3 minutter etter utgivelse. Total varighet av målingen ca. 25 minutter. Endring fra baseline = verdi ved observasjon minus baseline verdi.
Baseline, uke 8
Prosentvis endring fra baseline i strømningsmediert dilatasjon ved uke 8
Tidsramme: Baseline, uke 8

Brachial Flow-Mediated Dilatation (FMD) = (maks minus baseline diameter delt på baseline diameter) x 100%.

.
Baseline, uke 8

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Pfizer's Upjohn has merged with Mylan to form Viatris Inc.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. desember 2008

Primær fullføring (Faktiske)

1. mai 2009

Studiet fullført (Faktiske)

1. mai 2009

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

21. august 2008

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

21. august 2008

Først lagt ut (Anslag)

22. august 2008

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

15. mars 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. februar 2021

Sist bekreftet

1. februar 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • A2581172

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere