최대 허용 지질 저하 요법을 받는 중증 고콜레스테롤혈증 환자 및 성분채집술을 시행하지 않는 환자에서 Mipomersen의 안전성 및 유효성
2016년 8월 1일 업데이트: Kastle Therapeutics, LLC
최대 허용 지질 강하 요법을 받는 중증 고콜레스테롤혈증 환자 및 성분채집술을 시행하지 않는 환자에서 Mipomersen의 안전성 및 효능을 평가하기 위한 전향적 무작위, 이중맹검, 위약 대조 연구
이 연구의 목적은 최대 허용 지질 저하 요법을 받고 성분채집술을 하지 않는 중증 고콜레스테롤혈증 환자를 치료하는 데 있어 26주 동안 mipomersen 투여의 안전성과 효능을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
고콜레스테롤혈증은 현저하게 상승된 저밀도 지단백질(LDL)을 특징으로 합니다. 상승된 LDL은 관상 동맥 심장 질환(CHD)의 주요 위험 요소입니다.
Mipomersen은 아포지단백 B(Apo-B)라고 불리는 간세포의 단백질을 감소시키는 안티센스 약물입니다. Apo-B는 저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C)("나쁜" 콜레스테롤)을 생성하여 간에서 혈류로 이동시키는 역할을 합니다. 높은 LDL-C는 관상 동맥 심장 질환(CHD) 또는 기타 혈관 질환의 발병에 대한 독립적인 위험 요소입니다. LDL-C를 낮추면 심장 마비 및 기타 주요 심혈관 부작용 위험이 감소하는 것으로 나타났습니다. 이 연구의 목적은 최대 허용 지질 저하 요법을 받고 성분채집술을 하지 않는 중증 고콜레스테롤혈증 환자에서 mipomersen이 LDL-C를 안전하고 효과적으로 낮추는지 여부를 결정하는 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
58
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Cape Town, 남아프리카, 7500
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Cape Town, 남아프리카, 7925
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Gauteng, 남아프리카, 0157
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Pretoria, 남아프리카, 0002
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Berlin, 독일, 13353
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Freiburg, 독일, 79106
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Heidelberg, 독일, 69120
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Koln (Lindenthal), 독일, 50937
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Florida
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Jupiter, Florida, 미국, 33458
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Winter Park, Florida, 미국, 32792
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30338
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Kansas
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Kansas City, Kansas, 미국, 66160
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
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Missouri
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St Louis, Missouri, 미국, 63104
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New Hampshire
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Concord, New Hampshire, 미국, 03301
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45212
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South Carolina
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Aiken, South Carolina, 미국, 29801
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London, 영국, SE1 7EH
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Manchester, 영국, MI3 9WL
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Surrey
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Guildford, Surrey, 영국, GU2 7XX
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Hardec Kralove, 체코 공화국, 500 05
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Pilsen, 체코 공화국, 305 99
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Praha, 체코 공화국, 128 08
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Uherske Hradiste, 체코 공화국, 686 68
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Manitoba
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Winnipeg, Manitoba, 캐나다, R3A 1M5
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Quebec
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Chicoutimi, Quebec, 캐나다, G7H 5H6
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Montreal, Quebec, 캐나다, H1T 1C8
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
14년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
스크리닝 시 공복 LDL-C ≥200mg/dL(5.1mmol/L) 및 다음 기준 중 하나 이상이 존재:
- 심근경색(MI)
- 경피적 관상동맥 중재술(PCI) 또는 관상동맥 우회술(CABG)
- 혈관 조영술 또는 기타 승인된 영상 기술로 기록된 관상 동맥 질환
- 양성 운동 검사(최대 운동 시 ≥1 mm ST-내림 또는 협심증으로 인해 검사 종료) 또는 관류 결함(예: 탈륨 또는 단일 광자 방출 컴퓨터 단층 촬영)
- 기타 임상적 죽상동맥경화성 질환: 말초동맥질환, 증후성 경동맥질환, 복부대동맥류
- 또는 위의 대안이 충족되지 않은 경우 공복 LDL-C ≥300mg/dL(7.8mmol/L)
- 8주 동안 안정적이고 최대 내약성 스타틴 요법
- 8주 동안 안정적으로 추가 부류의 지질강하제 약물 투여.
- 12주 동안 안정적인 저지방 다이어트
- 6주간 안정적인 체중
제외 기준:
- 심장마비, 뇌졸중, 관상동맥 증후군, 불안정 협심증, 심부전, 심각한 부정맥, 고혈압, 혈액 장애, 간 질환, 암, 소화기 장애, 제1형 당뇨병 또는 조절되지 않는 제2형 당뇨병을 포함한 최근 과거의 중대한 건강 문제
- 스크리닝 전 3개월 이내의 성분채집술 또는 치료 단계 동안 성분채집술을 시작할 것으로 예상되는 경우
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: 위약
26주 동안 매주 피하 주사
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26주 동안 매주 1mL 피하 주사
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실험적: 미포메르센
26주 동안 매주 200mg 피하 주사
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200mg(1mL), 26주 동안 매주 피하 주사
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기준선 및 일차 효능 시점(PET)의 LDL-C
기간: 기준선(스크리닝 및 1일 전 치료 평가의 평균) 및 최대 28주까지의 일차 효능 시점(PET)
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PET는 연구 약물의 마지막 투여 후 14일에 가장 가까운 LDL-C를 평가한 기준선 이후 방문이었습니다.
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기준선(스크리닝 및 1일 전 치료 평가의 평균) 및 최대 28주까지의 일차 효능 시점(PET)
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1차 효능 시점에서 저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C)의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준선(스크리닝 및 1일 전 치료 평가의 평균) 및 최대 28주까지의 일차 효능 시점(PET)
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LDL-C는 mg/dL로 측정되었습니다.
하룻밤 금식 후 샘플을 채취했습니다.
트리글리세리드 환자의 경우
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기준선(스크리닝 및 1일 전 치료 평가의 평균) 및 최대 28주까지의 일차 효능 시점(PET)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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1차 효능 시점에서 아포지단백 B(Apo-B)의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준선(스크리닝 및 1일 전 치료 평가의 평균) 및 최대 28주까지의 일차 효능 시점(PET)
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Apo-B는 mg/dL 단위로 측정되었습니다.
하룻밤 금식 후 샘플을 채취했습니다.
기준선은 스크리닝 및 연구 1일(치료 전) 평가의 평균으로 정의되었습니다.
금식하지 않은 혈액 채취와 관련이 있거나 연구 1일 4주 이상 전에 채취된 경우 이 계산에 평가가 포함되지 않았습니다.
PET는 연구 약물의 마지막 투여 후 14일에 가장 가까운 LDL-C를 평가한 기준선 이후 방문이었습니다.
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기준선(스크리닝 및 1일 전 치료 평가의 평균) 및 최대 28주까지의 일차 효능 시점(PET)
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1차 효능 시점(PET)에서 총 콜레스테롤의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준선(스크리닝 및 1일 전 치료 평가의 평균) 및 최대 28주까지의 일차 효능 시점(PET)
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총 콜레스테롤은 mg/dL 단위로 측정되었습니다.
하룻밤 금식 후 샘플을 채취했습니다.
기준선은 스크리닝 및 연구 1일(치료 전) 평가의 평균으로 정의되었습니다.
금식하지 않은 혈액 채취와 관련이 있거나 연구 1일 4주 이상 전에 채취된 경우 이 계산에 평가가 포함되지 않았습니다.
PET는 연구 약물의 마지막 투여 후 14일에 가장 가까운 LDL-C를 평가한 기준선 이후 방문이었습니다.
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기준선(스크리닝 및 1일 전 치료 평가의 평균) 및 최대 28주까지의 일차 효능 시점(PET)
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기준선 및 일차 효능 시점(PET)에서의 총 콜레스테롤
기간: 기준선(스크리닝 및 1일 전 치료 평가의 평균) 및 최대 28주까지의 일차 효능 시점(PET)
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PET는 연구 약물의 마지막 투여 후 14일에 가장 가까운 LDL-C를 평가한 기준선 이후 방문이었습니다.
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기준선(스크리닝 및 1일 전 치료 평가의 평균) 및 최대 28주까지의 일차 효능 시점(PET)
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1차 효능 시점(PET)에서 비고밀도 지단백 콜레스테롤(비 HDL-C)의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준선(스크리닝 및 1일 전 치료 평가의 평균) 및 최대 28주까지의 일차 효능 시점(PET)
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Non-HDL-C는 mg/dL 단위로 측정되었습니다.
하룻밤 금식 후 샘플을 채취했습니다.
기준선은 스크리닝 및 연구 1일(치료 전) 평가의 평균으로 정의되었습니다.
금식하지 않은 혈액 채취와 관련이 있거나 연구 1일 4주 이상 전에 채취된 경우 이 계산에 평가가 포함되지 않았습니다.
PET는 연구 약물의 마지막 투여 후 14일에 가장 가까운 LDL-C를 평가한 기준선 이후 방문이었습니다.
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기준선(스크리닝 및 1일 전 치료 평가의 평균) 및 최대 28주까지의 일차 효능 시점(PET)
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기준선 및 일차 효능 시점(PET)에서 비 HDL-C
기간: 기준선(스크리닝 및 1일 전 치료 평가의 평균) 및 최대 28주까지의 일차 효능 시점(PET)
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PET는 연구 약물의 마지막 투여 후 14일에 가장 가까운 LDL-C를 평가한 기준선 이후 방문이었습니다.
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기준선(스크리닝 및 1일 전 치료 평가의 평균) 및 최대 28주까지의 일차 효능 시점(PET)
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기준선에서의 Apo-B 및 일차 효능 시점(PET)
기간: 기준선(스크리닝 및 1일 전 치료 평가의 평균) 및 최대 28주까지의 일차 효능 시점(PET)
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PET는 연구 약물의 마지막 투여 후 14일에 가장 가까운 LDL-C를 평가한 기준선 이후 방문이었습니다.
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기준선(스크리닝 및 1일 전 치료 평가의 평균) 및 최대 28주까지의 일차 효능 시점(PET)
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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1차 효능 시점(PET)에서 트리글리세리드의 기준선으로부터 백분율 변화
기간: 기준선(스크리닝 및 1일 전 치료 평가의 평균) 및 최대 28주까지의 일차 효능 시점(PET)
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트리글리세리드는 mg/dL 단위로 측정되었습니다.
하룻밤 금식 후 샘플을 채취했습니다.
기준선은 스크리닝 및 연구 1일(치료 전) 평가의 평균으로 정의되었습니다.
금식하지 않은 혈액 채취와 관련이 있거나 연구 1일 4주 이상 전에 채취된 경우 이 계산에 평가가 포함되지 않았습니다.
PET는 연구 약물의 마지막 투여 후 14일에 가장 가까운 LDL-C를 평가한 기준선 이후 방문이었습니다.
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기준선(스크리닝 및 1일 전 치료 평가의 평균) 및 최대 28주까지의 일차 효능 시점(PET)
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기준선 및 일차 효능 시점(PET)에서의 트리글리세리드
기간: 기준선(스크리닝 및 1일 전 치료 평가의 평균) 및 최대 28주까지의 일차 효능 시점(PET)
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PET는 연구 약물의 마지막 투여 후 14일에 가장 가까운 LDL-C를 평가한 기준선 이후 방문이었습니다.
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기준선(스크리닝 및 1일 전 치료 평가의 평균) 및 최대 28주까지의 일차 효능 시점(PET)
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1차 효능 시점(PET)에서 지단백질(a)의 기준선으로부터 백분율 변화
기간: 기준선(스크리닝 및 1일 전 치료 평가의 평균) 및 최대 28주까지의 일차 효능 시점(PET)
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지단백질(a)은 mg/dL 단위로 측정되었습니다.
하룻밤 금식 후 샘플을 채취했습니다.
기준선은 스크리닝 및 연구 1일(치료 전) 평가의 평균으로 정의되었습니다.
금식하지 않은 혈액 채취와 관련이 있거나 연구 1일 4주 이상 전에 채취된 경우 이 계산에 평가가 포함되지 않았습니다.
PET는 연구 약물의 마지막 투여 후 14일에 가장 가까운 LDL-C를 평가한 기준선 이후 방문이었습니다.
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기준선(스크리닝 및 1일 전 치료 평가의 평균) 및 최대 28주까지의 일차 효능 시점(PET)
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기준선 및 1차 효능 시점(PET)의 지단백질(a)
기간: 기준선(스크리닝 및 1일 전 치료 평가의 평균) 및 최대 28주까지의 일차 효능 시점(PET)
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PET는 연구 약물의 마지막 투여 후 14일에 가장 가까운 LDL-C를 평가한 기준선 이후 방문이었습니다.
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기준선(스크리닝 및 1일 전 치료 평가의 평균) 및 최대 28주까지의 일차 효능 시점(PET)
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1차 효능 시점(PET)에서 초저밀도 지단백 콜레스테롤(VLDL-C)의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준선(스크리닝 및 1일 전 치료 평가의 평균) 및 최대 28주까지의 일차 효능 시점(PET)
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VLDL-C는 mg/dL 단위로 측정되었습니다.
하룻밤 금식 후 샘플을 채취했습니다.
기준선은 스크리닝 및 연구 1일(치료 전) 평가의 평균으로 정의되었습니다.
금식하지 않은 혈액 채취와 관련이 있거나 연구 1일 4주 이상 전에 채취된 경우 이 계산에 평가가 포함되지 않았습니다.
PET는 연구 약물의 마지막 투여 후 14일에 가장 가까운 LDL-C를 평가한 기준선 이후 방문이었습니다.
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기준선(스크리닝 및 1일 전 치료 평가의 평균) 및 최대 28주까지의 일차 효능 시점(PET)
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기준선 및 일차 효능 시점(PET)의 VLDL-C
기간: 기준선(스크리닝 및 1일 전 치료 평가의 평균) 및 최대 28주까지의 일차 효능 시점(PET)
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PET는 연구 약물의 마지막 투여 후 14일에 가장 가까운 LDL-C를 평가한 기준선 이후 방문이었습니다.
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기준선(스크리닝 및 1일 전 치료 평가의 평균) 및 최대 28주까지의 일차 효능 시점(PET)
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1차 효능 시점(PET)에서 저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C) 대 고밀도 지단백 콜레스테롤(HDL-C) 비율의 기준선에서 변경
기간: 기준선(스크리닝 및 1일 전 치료 평가의 평균) 및 최대 28주까지의 일차 효능 시점(PET)
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LDL-C 및 HDL-C는 mg/dL 단위로 측정되었습니다.
하룻밤 금식 후 샘플을 채취했습니다.
기준선은 스크리닝 및 연구 1일(치료 전) 평가의 평균으로 정의되었습니다.
금식하지 않은 혈액 채취와 관련이 있거나 연구 1일 4주 이상 전에 채취된 경우 이 계산에 평가가 포함되지 않았습니다.
PET는 연구 약물의 마지막 투여 후 14일에 가장 가까운 LDL-C를 평가한 기준선 이후 방문이었습니다.
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기준선(스크리닝 및 1일 전 치료 평가의 평균) 및 최대 28주까지의 일차 효능 시점(PET)
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기준선 및 일차 효능 시점(PET)에서 LDL-C 대 HDL-C의 비율
기간: 기준선(스크리닝 및 1일 전 치료 평가의 평균) 및 최대 28주까지의 일차 효능 시점(PET)
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PET는 연구 약물의 마지막 투여 후 14일에 가장 가까운 LDL-C를 평가한 기준선 이후 방문이었습니다.
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기준선(스크리닝 및 1일 전 치료 평가의 평균) 및 최대 28주까지의 일차 효능 시점(PET)
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1차 효능 시점(PET)에서 아포지단백 A1(Apo-A1)의 기준선 대비 변화율
기간: 기준선(스크리닝 및 1일 전 치료 평가의 평균) 및 최대 28주까지의 일차 효능 시점(PET)
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Apo-A1은 mg/dL 단위로 측정되었습니다.
하룻밤 금식 후 샘플을 채취했습니다.
기준선은 스크리닝 및 연구 1일(치료 전) 평가의 평균으로 정의되었습니다.
금식하지 않은 혈액 채취와 관련이 있거나 연구 1일 4주 이상 전에 채취된 경우 이 계산에 평가가 포함되지 않았습니다.
PET는 연구 약물의 마지막 투여 후 14일에 가장 가까운 LDL-C를 평가한 기준선 이후 방문이었습니다.
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기준선(스크리닝 및 1일 전 치료 평가의 평균) 및 최대 28주까지의 일차 효능 시점(PET)
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기준선에서의 Apo-A1 및 일차 효능 시점(PET)
기간: 기준선(스크리닝 및 1일 전 치료 평가의 평균) 및 최대 28주까지의 일차 효능 시점(PET)
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PET는 연구 약물의 마지막 투여 후 14일에 가장 가까운 LDL-C를 평가한 기준선 이후 방문이었습니다.
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기준선(스크리닝 및 1일 전 치료 평가의 평균) 및 최대 28주까지의 일차 효능 시점(PET)
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1차 효능 시점(PET)에서 고밀도 지단백 콜레스테롤(HDL-C)의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준선(스크리닝 및 1일 전 치료 평가의 평균) 및 최대 28주까지의 일차 효능 시점(PET)
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HDL-C는 mg/dL 단위로 측정되었습니다.
하룻밤 금식 후 샘플을 채취했습니다.
기준선은 스크리닝 및 연구 1일(치료 전) 평가의 평균으로 정의되었습니다.
금식하지 않은 혈액 채취와 관련이 있거나 연구 1일 4주 이상 전에 채취된 경우 이 계산에 평가가 포함되지 않았습니다.
PET는 연구 약물의 마지막 투여 후 14일에 가장 가까운 LDL-C를 평가한 기준선 이후 방문이었습니다.
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기준선(스크리닝 및 1일 전 치료 평가의 평균) 및 최대 28주까지의 일차 효능 시점(PET)
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베이스라인 및 일차 효능 시점(PET)의 HDL-C
기간: 기준선(스크리닝 및 1일 전 치료 평가의 평균) 및 최대 28주까지의 일차 효능 시점(PET)
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PET는 연구 약물의 마지막 투여 후 14일에 가장 가까운 LDL-C를 평가한 기준선 이후 방문이었습니다.
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기준선(스크리닝 및 1일 전 치료 평가의 평균) 및 최대 28주까지의 일차 효능 시점(PET)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Duell PB, Santos RD, Kirwan BA, Witztum JL, Tsimikas S, Kastelein JJP. Long-term mipomersen treatment is associated with a reduction in cardiovascular events in patients with familial hypercholesterolemia. J Clin Lipidol. 2016 Jul-Aug;10(4):1011-1021. doi: 10.1016/j.jacl.2016.04.013. Epub 2016 May 9.
- Santos RD, Raal FJ, Catapano AL, Witztum JL, Steinhagen-Thiessen E, Tsimikas S. Mipomersen, an antisense oligonucleotide to apolipoprotein B-100, reduces lipoprotein(a) in various populations with hypercholesterolemia: results of 4 phase III trials. Arterioscler Thromb Vasc Biol. 2015 Mar;35(3):689-99. doi: 10.1161/ATVBAHA.114.304549. Epub 2015 Jan 22.
- McGowan MP, Tardif JC, Ceska R, Burgess LJ, Soran H, Gouni-Berthold I, Wagener G, Chasan-Taber S. Randomized, placebo-controlled trial of mipomersen in patients with severe hypercholesterolemia receiving maximally tolerated lipid-lowering therapy. PLoS One. 2012;7(11):e49006. doi: 10.1371/journal.pone.0049006. Epub 2012 Nov 13.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2009년 1월 1일
기본 완료 (실제)
2010년 5월 1일
연구 완료 (실제)
2010년 10월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2008년 11월 19일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2008년 11월 19일
처음 게시됨 (추정)
2008년 11월 20일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2016년 9월 9일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2016년 8월 1일
마지막으로 확인됨
2016년 8월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .