Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og effektivitet af Mipomersen hos patienter med svær hyperkolesterolæmi på et maksimalt tolereret lipidsænkende regime, og som ikke er på aferese

1. august 2016 opdateret af: Kastle Therapeutics, LLC

En prospektiv randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse for at vurdere sikkerheden og effektiviteten af ​​Mipomersen hos patienter med svær hyperkolesterolæmi på et maksimalt tolereret lipidsænkende regime, og som ikke er på aferese

Formålet med undersøgelsen er at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​dosering med mipomersen i 26 uger til behandling af alvorligt hyperkolesterolæmiske patienter, som er på et maksimalt tolereret lipidsænkende regime, og som ikke er i aferese.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Hyperkolesterolæmi er karakteriseret ved markant forhøjede lavdensitetslipoproteiner (LDL). Forhøjet LDL er en væsentlig risikofaktor for koronar hjertesygdom (CHD).

Mipomersen er et antisense-lægemiddel, der reducerer et protein i levercellerne kaldet apolipoprotein B (Apo-B). Apo-B spiller en rolle i at producere low density lipoprotein kolesterol (LDL-C) (det "dårlige" kolesterol) og flytte det fra leveren til ens blodbane. Højt LDL-C er en uafhængig risikofaktor for udvikling af koronar hjertesygdom (CHD) eller andre sygdomme i blodkar. Det har vist sig, at sænkning af LDL-C reducerer risikoen for hjerteanfald og andre alvorlige kardiovaskulære hændelser. Formålet med denne undersøgelse er at afgøre, om mipomersen sikkert og effektivt sænker LDL-C hos patienter med svær hyperkolesterolæm, som er på et maksimalt tolereret lipidsænkende regime, og som ikke er i aferese.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

58

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canada, R3A 1M5
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada, G7H 5H6
      • Montreal, Quebec, Canada, H1T 1C8
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, SE1 7EH
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, MI3 9WL
    • Surrey
      • Guildford, Surrey, Det Forenede Kongerige, GU2 7XX
  • Forenede Stater
    • Florida
      • Jupiter, Florida, Forenede Stater, 33458
      • Winter Park, Florida, Forenede Stater, 32792
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30338
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63104
    • New Hampshire
      • Concord, New Hampshire, Forenede Stater, 03301
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45212
    • South Carolina
      • Aiken, South Carolina, Forenede Stater, 29801
  • Sydafrika
      • Cape Town, Sydafrika, 7500
      • Cape Town, Sydafrika, 7925
      • Gauteng, Sydafrika, 0157
      • Pretoria, Sydafrika, 0002
  • Tjekkiet
      • Hardec Kralove, Tjekkiet, 500 05
      • Pilsen, Tjekkiet, 305 99
      • Praha, Tjekkiet, 128 08
      • Uherske Hradiste, Tjekkiet, 686 68
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
      • Freiburg, Tyskland, 79106
      • Heidelberg, Tyskland, 69120
      • Koln (Lindenthal), Tyskland, 50937

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Fastende LDL-C ≥200 mg/dL (5,1 mmol/L) ved screening og tilstedeværelsen af ​​mindst 1 af følgende kriterier:

    • Myokardieinfarkt (MI)
    • Perkutan koronar intervention (PCI) eller koronararterie bypass graft (CABG)
    • Koronararteriesygdom dokumenteret ved angiografi eller enhver anden accepteret billeddannelsesteknik
    • Positiv træningstest (≥1 mm ST-depression ved maksimal træning eller test afsluttet på grund af angina) eller en perfusionsdefekt (f.eks. thallium eller enkelt fotonemission computertomografi)
    • Andre kliniske aterosklerotiske sygdomme: perifer arteriesygdom, symptomatisk carotidarteriesygdom, abdominal aortaaneurisme
    • Eller, hvis alternativ ovenfor ikke blev opfyldt, fastende LDL-C ≥300 mg/dL (7,8 mmol/L)
  • Ved stabil, maksimalt tolereret statinbehandling i 8 uger
  • På stabil medicin fra en ekstra klasse af hypolipidæmiske midler i 8 uger.
  • På stabil, fedtfattig kost i 12 uger
  • Stabil vægt i 6 uger

Ekskluderingskriterier:

  • Væsentlige sundhedsproblemer i den seneste tid, herunder hjerteanfald, slagtilfælde, koronar syndrom, ustabil angina, hjertesvigt, betydelig arytmi, hypertension, blodsygdomme, leversygdomme, cancer, fordøjelsesforstyrrelser, type I diabetes eller ukontrolleret type II diabetes
  • Aferese inden for 3 måneder før screening eller forventes at starte aferese i behandlingsfasen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Ugentlige subkutane injektioner i 26 uger
Medicin: Placebo
1 mL ugentlige subkutane injektioner i 26 uger
Eksperimentel: Mipomersen
200 mg ugentlige subkutane injektioner i 26 uger
Medicin: Mipomersen
200 mg (1 ml), ugentlige subkutane injektioner i 26 uger
Andre navne:
  • ISIS 301012
  • Kynamro™
  • Mipomersen natrium

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
LDL-C ved baseline og det primære effekttidspunkt (PET)
Tidsramme: Baseline (gennemsnittet af screeningen og dag 1 før-behandlingsvurderinger) og det primære effekttidspunkt (PET) op til uge 28
PET var det post-baseline besøg, for hvilket LDL-C blev vurderet, tættest på 14 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.
Baseline (gennemsnittet af screeningen og dag 1 før-behandlingsvurderinger) og det primære effekttidspunkt (PET) op til uge 28
Procent ændring fra baseline i lavdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) ved primært effektivitetstidspunkt
Tidsramme: Baseline (gennemsnittet af screeningen og dag 1 før-behandlingsvurderinger) og det primære effekttidspunkt (PET) op til uge 28
LDL-C blev målt i mg/dL. Prøver blev taget efter faste natten over. Til patienter med triglycerider
Baseline (gennemsnittet af screeningen og dag 1 før-behandlingsvurderinger) og det primære effekttidspunkt (PET) op til uge 28

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentvis ændring fra baseline i apolipoprotein B (Apo-B) ved det primære effekttidspunkt
Tidsramme: Baseline (gennemsnittet af screeningen og dag 1 før-behandlingsvurderinger) og det primære effekttidspunkt (PET) op til uge 28
Apo-B blev målt i mg/dL. Prøver blev taget efter faste natten over. Baseline blev defineret som gennemsnittet af vurderingerne af screeningen og undersøgelsesdag 1 (før-behandling). En vurdering blev ikke inkluderet i denne beregning, hvis den var forbundet med en ikke-fastende blodprøve eller blev udtaget mere end 4 uger før undersøgelsesdag 1. PET var det post-baseline besøg, for hvilket LDL-C blev vurderet, tættest på 14 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.
Baseline (gennemsnittet af screeningen og dag 1 før-behandlingsvurderinger) og det primære effekttidspunkt (PET) op til uge 28
Procentvis ændring fra baseline i totalt kolesterol ved primært effekttidspunkt (PET)
Tidsramme: Baseline (gennemsnittet af screeningen og dag 1 før-behandlingsvurderinger) og det primære effekttidspunkt (PET) op til uge 28
Total kolesterol blev målt i mg/dL. Prøver blev taget efter faste natten over. Baseline blev defineret som gennemsnittet af vurderingerne af screeningen og undersøgelsesdag 1 (før-behandling). En vurdering blev ikke inkluderet i denne beregning, hvis den var forbundet med en ikke-fastende blodprøve eller blev udtaget mere end 4 uger før undersøgelsesdag 1. PET var det post-baseline besøg, for hvilket LDL-C blev vurderet, tættest på 14 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.
Baseline (gennemsnittet af screeningen og dag 1 før-behandlingsvurderinger) og det primære effekttidspunkt (PET) op til uge 28
Totalt kolesterol ved baseline og det primære effekttidspunkt (PET)
Tidsramme: Baseline (gennemsnittet af screeningen og dag 1 før-behandlingsvurderinger) og det primære effekttidspunkt (PET) op til uge 28
PET var det post-baseline besøg, for hvilket LDL-C blev vurderet, tættest på 14 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.
Baseline (gennemsnittet af screeningen og dag 1 før-behandlingsvurderinger) og det primære effekttidspunkt (PET) op til uge 28
Procentvis ændring fra baseline i ikke-højdensitetslipoproteinkolesterol (ikke-HDL-C) ved primært effekttidspunkt (PET)
Tidsramme: Baseline (gennemsnittet af screeningen og dag 1 før-behandlingsvurderinger) og det primære effekttidspunkt (PET) op til uge 28
Ikke-HDL-C blev målt i mg/dL. Prøver blev taget efter faste natten over. Baseline blev defineret som gennemsnittet af vurderingerne af screeningen og undersøgelsesdag 1 (før-behandling). En vurdering blev ikke inkluderet i denne beregning, hvis den var forbundet med en ikke-fastende blodprøve eller blev udtaget mere end 4 uger før undersøgelsesdag 1. PET var det post-baseline besøg, for hvilket LDL-C blev vurderet, tættest på 14 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.
Baseline (gennemsnittet af screeningen og dag 1 før-behandlingsvurderinger) og det primære effekttidspunkt (PET) op til uge 28
Ikke-HDL-C ved baseline og det primære effekttidspunkt (PET)
Tidsramme: Baseline (gennemsnittet af screeningen og dag 1 før-behandlingsvurderinger) og det primære effekttidspunkt (PET) op til uge 28
PET var det post-baseline besøg, for hvilket LDL-C blev vurderet, tættest på 14 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.
Baseline (gennemsnittet af screeningen og dag 1 før-behandlingsvurderinger) og det primære effekttidspunkt (PET) op til uge 28
Apo-B ved baseline og det primære effekttidspunkt (PET)
Tidsramme: Baseline (gennemsnittet af screeningen og dag 1 før-behandlingsvurderinger) og det primære effekttidspunkt (PET) op til uge 28
PET var det post-baseline besøg, for hvilket LDL-C blev vurderet, tættest på 14 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.
Baseline (gennemsnittet af screeningen og dag 1 før-behandlingsvurderinger) og det primære effekttidspunkt (PET) op til uge 28

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentvis ændring fra baseline i triglycerider ved primært effektivitetstidspunkt (PET)
Tidsramme: Baseline (gennemsnittet af screeningen og dag 1 før-behandlingsvurderinger) og det primære effekttidspunkt (PET) op til uge 28
Triglycerider blev målt i mg/dL. Prøver blev taget efter faste natten over. Baseline blev defineret som gennemsnittet af vurderingerne af screeningen og undersøgelsesdag 1 (før-behandling). En vurdering blev ikke inkluderet i denne beregning, hvis den var forbundet med en ikke-fastende blodprøve eller blev udtaget mere end 4 uger før undersøgelsesdag 1. PET var det post-baseline besøg, for hvilket LDL-C blev vurderet, tættest på 14 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.
Baseline (gennemsnittet af screeningen og dag 1 før-behandlingsvurderinger) og det primære effekttidspunkt (PET) op til uge 28
Triglycerider ved baseline og det primære effekttidspunkt (PET)
Tidsramme: Baseline (gennemsnittet af screeningen og dag 1 før-behandlingsvurderinger) og det primære effekttidspunkt (PET) op til uge 28
PET var det post-baseline besøg, for hvilket LDL-C blev vurderet, tættest på 14 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.
Baseline (gennemsnittet af screeningen og dag 1 før-behandlingsvurderinger) og det primære effekttidspunkt (PET) op til uge 28
Procentvis ændring fra baseline i Lipoprotein(a) ved Primary Efficacy Time Point (PET)
Tidsramme: Baseline (gennemsnittet af screeningen og dag 1 før-behandlingsvurderinger) og det primære effekttidspunkt (PET) op til uge 28
Lipoprotein(a) blev målt i mg/dL. Prøver blev taget efter faste natten over. Baseline blev defineret som gennemsnittet af vurderingerne af screeningen og undersøgelsesdag 1 (før-behandling). En vurdering blev ikke inkluderet i denne beregning, hvis den var forbundet med en ikke-fastende blodprøve eller blev udtaget mere end 4 uger før undersøgelsesdag 1. PET var det post-baseline besøg, for hvilket LDL-C blev vurderet, tættest på 14 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.
Baseline (gennemsnittet af screeningen og dag 1 før-behandlingsvurderinger) og det primære effekttidspunkt (PET) op til uge 28
Lipoprotein(a) ved baseline og det primære effekttidspunkt (PET)
Tidsramme: Baseline (gennemsnittet af screeningen og dag 1 før-behandlingsvurderinger) og det primære effekttidspunkt (PET) op til uge 28
PET var det post-baseline besøg, for hvilket LDL-C blev vurderet, tættest på 14 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.
Baseline (gennemsnittet af screeningen og dag 1 før-behandlingsvurderinger) og det primære effekttidspunkt (PET) op til uge 28
Procentvis ændring fra baseline i meget lavdensitetslipoproteinkolesterol (VLDL-C) ved primært effekttidspunkt (PET)
Tidsramme: Baseline (gennemsnittet af screeningen og dag 1 før-behandlingsvurderinger) og det primære effekttidspunkt (PET) op til uge 28
VLDL-C blev målt i mg/dL. Prøver blev taget efter faste natten over. Baseline blev defineret som gennemsnittet af vurderingerne af screeningen og undersøgelsesdag 1 (før-behandling). En vurdering blev ikke inkluderet i denne beregning, hvis den var forbundet med en ikke-fastende blodprøve eller blev udtaget mere end 4 uger før undersøgelsesdag 1. PET var det post-baseline besøg, for hvilket LDL-C blev vurderet, tættest på 14 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.
Baseline (gennemsnittet af screeningen og dag 1 før-behandlingsvurderinger) og det primære effekttidspunkt (PET) op til uge 28
VLDL-C ved baseline og det primære effekttidspunkt (PET)
Tidsramme: Baseline (gennemsnittet af screeningen og dag 1 før-behandlingsvurderinger) og det primære effekttidspunkt (PET) op til uge 28
PET var det post-baseline besøg, for hvilket LDL-C blev vurderet, tættest på 14 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.
Baseline (gennemsnittet af screeningen og dag 1 før-behandlingsvurderinger) og det primære effekttidspunkt (PET) op til uge 28
Ændring fra baseline i forholdet mellem Low-density Lipoprotein Cholesterol (LDL-C) til High-density Lipoprotein Cholesterol (HDL-C) ved Primary Efficacy Time Point (PET)
Tidsramme: Baseline (gennemsnittet af screeningen og dag 1 før-behandlingsvurderinger) og det primære effekttidspunkt (PET) op til uge 28
LDL-C og HDL-C blev målt i mg/dL. Prøver blev taget efter faste natten over. Baseline blev defineret som gennemsnittet af vurderingerne af screeningen og undersøgelsesdag 1 (før-behandling). En vurdering blev ikke inkluderet i denne beregning, hvis den var forbundet med en ikke-fastende blodprøve eller blev udtaget mere end 4 uger før undersøgelsesdag 1. PET var det post-baseline besøg, for hvilket LDL-C blev vurderet, tættest på 14 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.
Baseline (gennemsnittet af screeningen og dag 1 før-behandlingsvurderinger) og det primære effekttidspunkt (PET) op til uge 28
Forholdet mellem LDL-C og HDL-C ved baseline og det primære effekttidspunkt (PET)
Tidsramme: Baseline (gennemsnittet af screeningen og dag 1 før-behandlingsvurderinger) og det primære effekttidspunkt (PET) op til uge 28
PET var det post-baseline besøg, for hvilket LDL-C blev vurderet, tættest på 14 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.
Baseline (gennemsnittet af screeningen og dag 1 før-behandlingsvurderinger) og det primære effekttidspunkt (PET) op til uge 28
Procent ændring fra baseline i apolipoprotein A1 (Apo-A1) ved primært effekttidspunkt (PET)
Tidsramme: Baseline (gennemsnittet af screeningen og dag 1 før-behandlingsvurderinger) og det primære effekttidspunkt (PET) op til uge 28
Apo-A1 blev målt i mg/dL. Prøver blev taget efter faste natten over. Baseline blev defineret som gennemsnittet af vurderingerne af screeningen og undersøgelsesdag 1 (før-behandling). En vurdering blev ikke inkluderet i denne beregning, hvis den var forbundet med en ikke-fastende blodprøve eller blev udtaget mere end 4 uger før undersøgelsesdag 1. PET var det post-baseline besøg, for hvilket LDL-C blev vurderet, tættest på 14 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.
Baseline (gennemsnittet af screeningen og dag 1 før-behandlingsvurderinger) og det primære effekttidspunkt (PET) op til uge 28
Apo-A1 ved baseline og det primære effekttidspunkt (PET)
Tidsramme: Baseline (gennemsnittet af screeningen og dag 1 før-behandlingsvurderinger) og det primære effekttidspunkt (PET) op til uge 28
PET var det post-baseline besøg, for hvilket LDL-C blev vurderet, tættest på 14 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.
Baseline (gennemsnittet af screeningen og dag 1 før-behandlingsvurderinger) og det primære effekttidspunkt (PET) op til uge 28
Procentvis ændring fra baseline i High-Density Lipoprotein Cholesterol (HDL-C) ved Primary Efficacy Time Point (PET)
Tidsramme: Baseline (gennemsnittet af screeningen og dag 1 før-behandlingsvurderinger) og det primære effekttidspunkt (PET) op til uge 28
HDL-C blev målt i mg/dL. Prøver blev taget efter faste natten over. Baseline blev defineret som gennemsnittet af vurderingerne af screeningen og undersøgelsesdag 1 (før-behandling). En vurdering blev ikke inkluderet i denne beregning, hvis den var forbundet med en ikke-fastende blodprøve eller blev udtaget mere end 4 uger før undersøgelsesdag 1. PET var det post-baseline besøg, for hvilket LDL-C blev vurderet, tættest på 14 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.
Baseline (gennemsnittet af screeningen og dag 1 før-behandlingsvurderinger) og det primære effekttidspunkt (PET) op til uge 28
HDL-C ved baseline og det primære effekttidspunkt (PET)
Tidsramme: Baseline (gennemsnittet af screeningen og dag 1 før-behandlingsvurderinger) og det primære effekttidspunkt (PET) op til uge 28
PET var det post-baseline besøg, for hvilket LDL-C blev vurderet, tættest på 14 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.
Baseline (gennemsnittet af screeningen og dag 1 før-behandlingsvurderinger) og det primære effekttidspunkt (PET) op til uge 28

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Kastle Therapeutics, LLC

Samarbejdspartnere

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. januar 2009

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. maj 2010

Studieafslutning (Faktiske)

1. oktober 2010

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. november 2008

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. november 2008

Først opslået (Skøn)

20. november 2008

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

9. september 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

1. august 2016

Sidst verificeret

1. august 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MIPO3500108
  • 2008-006020-53 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner