신생아 발작에 대한 Bumetanide의 파일럿 연구

발작은 나중보다 신생아기에 더 자주 발생합니다(1000명당 2-3.5명). 신생아 발작은 생존자에게 후기 간질 및 상당한 인지 및 운동 장애와 같은 빈번하고 심각한 장기적 결과를 초래할 수 있습니다. 불행히도 신생아 발작을 치료하는 데 완전히 효과적인 약물은 없습니다. 현재 신생아 발작 치료에 사용되는 항간질제(AED)는 일반적으로 효과가 없으며 상당한 부작용 가능성이 있습니다. 또한 이러한 AED 중 다수는 무작위 연구에서 테스트된 적이 없습니다. 따라서 지난 몇 년 동안 많은 전문가들이 신생아 발작에 대한 잠재적인 새로운 치료법에 대한 무작위 시험의 긴급한 필요성을 강조했습니다. 연구자들은 그러한 잠재적이고 새로운 치료법 중 하나인 부메타나이드 약물에 대한 파일럿 연구를 수행하고 있습니다. Bumetanide는 최소한의 부작용으로 수년 동안 신생아에서 이뇨제로 안전하게 사용되어 온 상업적으로 이용 가능한 약물입니다. 동물에 대한 최근의 기초 과학 연구는 bumetanide가 신생아에서 많이 발현되지만 어린이와 성인에서는 그렇지 않은 특정 염화물 수입자를 차단함으로써 신생아 동물의 발작을 줄이는 데 매우 효과적인 것으로 나타났습니다(1). 더욱이, 이러한 실험적 연구는 부메타나이드가 신생아 발작을 치료하기 위해 제공된 첫 번째 표준 약물인 페노바르비탈(PB)과 함께 사용될 때 발작에 대해 특히 효과적인 것으로 나타났습니다(2).

조사관은 HIE, 국소 또는 다초점 뇌졸중, 두개내 출혈, CNS 감염, 유전 증후군, 국소 또는 미만성 발작으로 인한 난치성 발작을 치료하기 위한 추가 요법으로 BTN의 무작위, 이중 맹검, 통제, 용량 증량 연구를 수행할 예정입니다. 뇌 기형, 발작의 특발성 또는 추정 유전적 병인, 전해질 장애 이외의 대사 장애 또는 PB의 초기 부하 용량으로 조절되지 않는 신부전으로 인한 장애. 이 시험은 신생아의 HIE 조기 등록, 전체 몽타주 EEG의 신속한 적용, PB의 초기 부하 용량 후 발생하는 즉시 난치성 발작을 감지하기 위한 EEG 데이터의 지속적인 검토 가능성을 테스트할 것입니다. EEG로 입증된 발작이 PB 로딩 용량 후 최소 30분 후에 발생하면 신생아는 PB 로딩 용량과 함께 BTN 또는 위약을 받도록 무작위 배정됩니다. BTN 투여 후 얻은 임상, 실험실 및 지속적인 EEG 모니터링 데이터를 분석하여 치료 및 표준 치료 그룹의 데이터를 비교하여 BTN의 약동학(3) 및 안전성을 결정합니다. 이 연구는 시험 설계의 중요한 문제를 다루고 신생아 발작의 치료를 개선하기 위한 시험의 단계를 설정합니다. 이 파일럿 연구의 데이터는 난치성 신생아 발작을 제어하기 위한 BTN의 효능을 테스트하기 위해 계획된 3상 다기관 시험의 설계를 안내하는 데 사용될 것입니다.