방광외위증 요실금 유발 요실금에 대한 근육유래세포치료제 (MDC)
Exstrophy-epispadias Complex 관련 요실금 환자의 내시경 주사 근육 유래 세포에 대한 1상 연구
연구 개요
상세 설명
일차 방광 폐쇄를 받았지만 방광 목 재건을 위한 방광 용량이 너무 낮은 방광 외반증 환자(그룹 1)는 자연 방광 내에서 요도 배뇨 및 소변 저장을 허용하는 추가 수술 옵션이 제한적입니다. 이전 연구에서는 방광 용량과 방광 경부 재건의 성공 사이에 양의 상관관계가 있음을 입증했습니다. 마찬가지로, 방광경부 재건술을 받았지만 요실금이 지속되는 환자(그룹 2)도 선택의 폭이 제한적입니다. 종종 두 그룹 모두 외과적으로 구성된 대륙 카테터 가능 채널을 통해 간헐적인 카테터 배뇨를 필요로 하는 방광 경부를 폐쇄하는 확대 방광 성형술을 고려합니다. 이러한 주요 재건은 단기 및 장기 이환율과 관련이 있습니다. 요로 괄약근 부전 치료를 위한 MDC의 내시경 주사는 이러한 환자를 위한 잠재적인 대체 요법입니다. 유출 저항과 횡문근 수축성을 증가시킴으로써 MDC 주사는 그룹 1 환자의 방광 순환 및 방광 확장을 보다 효율적으로 허용하여 방광 경부 재건을 진행할 수 있습니다. 이와 같은 저항 및 괄약근 수축성의 증가는 그룹 2 환자가 요실금을 달성하고 더 이상의 재건 수술 절차를 피할 수 있게 합니다.
적격하고 동의한 환자는 직근 생검을 받고 즉시 조직 처리 및 MDC 확장을 위해 세포 치료 실험실로 이송됩니다. MDC 확장 프로세스는 세포를 수확하고 향후 주입을 위해 동결 보존한 후 약 21일이 소요됩니다. 각 바이알은 세포로 채워집니다. 약 2.0 x 107개 세포/ml의 농도에서. 계획된 MDC 주사 시점에 등록된 환자는 마취 하에 방광경 검사를 위해 돌아올 것입니다. 그 때, MDC의 분취량은 냉동고에서 꺼내 계획된 주입 시간 이전 30분 동안 수동적으로 해동되도록 허용됩니다. MDC 제품은 외부 요도 횡문근 및 방광 경부 수준에서 FDA 승인 DEFLUX™ 바늘을 사용하여 내시경으로 주입됩니다. 환자는 수술 후 1일 및 40일에 독성 및 부작용에 대해 평가되고 이후 36개월 동안 반년마다 방문됩니다. 측정된 변수는 다음과 같습니다.
그룹 1: 방광 용량, 배뇨근 누수점 압력, 방광 충만 압력, 배뇨 후 잔뇨량, 요역동학, 요도주위 근전도 활동, 신장 - 방광 초음파, 방광경 검사.
그룹 2: 배뇨근 누출점 압력, 방광 충만 압력, 최대 방광 용량, 배뇨 후 잔뇨량, 요도주위 근전도 활동, 24시간 패드/기저귀 무게 평가, 요실금 등급 및 최대 주간 건조 간격을 포함한 배뇨 일지, 신장 - 방광 초음파 , 방광경 검사
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21287
- Brady Urological Institute. Johns Hopkins University
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
그룹 1 - 2세 이상의 남녀:
- 성공적인 1차, 2차 또는 지연된 1차 폐쇄 및 이후의 요도 외측 봉합을 동반한 전형적인 방광 외반증.
- 참가자 식별 전 90일 및 방광 용량이 100cc 미만임을 나타내는 성공적인 방광 폐쇄 후 최소 12개월 동안 수행된 방광 조영술.
그룹 2 - 5세 이상의 남성 및 여성:
- 성공적인 1차, 2차 또는 지연된 1차 폐쇄 및 이후의 요도 외측 봉합을 동반한 전형적인 방광 외반증.
- 이전 방광 경부 재건.
- 대상자 확인 당시 방광경부 재건술 후 최소 2년 이상 지속되는 야간 요실금 또는 주간 3시간 미만 간격으로 요실금으로 정의되는 요실금.
다음 기준을 충족하는 MDC 주입 전 30일 이내에 얻은 스크리닝 실험실:
- 수술 전 7일 동안 적절한 경구용 항생제로 치료할 수 있는 유기체의 성장 또는 박테리아 성장이 없음을 보여주는 소변 검사 및 소변 배양. 소변 배양 양성인 참여자는 항생제 완료 후 MDC 주입 전에 소변 검사와 소변 배양을 반복해야 합니다. MDC 주입 전에 음성 소변 배양이 입증되어야 합니다.
- 연령에 따른 정상 범위의 혈청 크레아티닌(유아: 0.2-0.4 mg/dl; 어린이 0.3-0.7 mg/dl; 청소년 0.5-1.0 mg/dl).
- 음성 연구 기증자 바이러스학 패널(B형 간염 표면 항원, HIV 1/2 항체, B형 간염 코어 항체, RPR(Rapid Plasma Reagin), HTLV(Human T-cell Lymphotrophic Virus) I/II 항체, C형 간염 항체). 이 패널은 스크리닝 과정 중에만 수행되며 연구 후속 조치 중에는 반복되지 않습니다.
- 연구자의 의견에 따라 신뢰할 수 있고 연구 기간 동안 자신과 환자를 이용할 수 있으며 연구 절차 및 단위 정책을 기꺼이 따르는 부모 또는 법적 보호자.
- 정보에 입각한 동의 문서를 작성하고 서명할 수 있는 부모 또는 법적 보호자.
- 성적 활동이 활발한 여성 청소년을 위한 음성 임신 검사. 임신이 가능하고 성적으로 활발한 경우 참가자는 연구 등록 시점부터 마지막 MDC 주사 후 6개월까지 장벽 피임법 사용에 동의해야 합니다. 임신이 가능하고 성적으로 활발한 남성 참가자는 연구 등록 시점부터 마지막 MDC 주사 후 6개월까지 보호 장치 사용에 동의해야 합니다.
제외 기준:
- 억제되지 않는 심각한 방광 수축을 보여주는 요역학 연구.
- 방광경 검사 또는 방광 조영술 스크리닝 중 심각한 요도 또는 방광 경부 협착이 입증됨
- 등급 IV 방광요관 역류(신우의 확장 및 둔화 또는 음낭을 동반한 고급 역류) 또는 등급 V 방광요관 역류(등급 IV 소견 + 유두 인상 소실 및 요관 비틀림)을 나타내는 스크리닝 시 방광조영술.
- 모든 등급의 방광요관역류(VUR)가 존재하는 DMSA 또는 MAG3 신장 신티그래피에 의해 입증된 바와 같이 스크리닝 시 어느 정도의 신장 흉터
- 태아 비뇨기과 학회 III급 물콩팥증(신우가 넓게 갈라지고 종아리가 균일하게 확장되고 실질 얇아짐 없음) 또는 IV등급 물콩팥증(III등급 확장 + 실질 얇아짐)을 나타내는 신장 초음파. 부록 D를 참조하십시오.
- 방광경부(소 콜라겐 또는 DEFLUX™) 수준의 팽창제 사전 주입
- 수술 전 경구용 항생제 치료에 내성이 있는 요배양 양성
- 만성 또는 맥박 스테로이드가 필요하거나 면역 저하를 초래하는 다른 선천적 또는 후천적 상태의 병력
- 마취에 대한 이전 부작용
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 자가 근육 유래 세포
외과의는 이전에 수확한 자가 근육 유래 세포(MDC)를 동일한 방광 외반증 환자의 요로 괄약근에 내시경으로 주입하여 유출 저항과 횡문근 수축력을 개선합니다.
우리는 내약성과 자제력을 평가할 것입니다.
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생검 후 MDC 확장 과정은 약 21일이 소요되며 그 후 세포를 수확하고 향후 주입을 위해 동결 보존합니다.
MDC 제품은 일회용 바이알에 보관되며 각 바이알에는 약 2.6 x 10^7 총 세포가 들어 있습니다.
각 바이알의 부피는 1.3ml입니다.
이 연구에서는 각각 0.1ml씩 12회 주입하여 외부 요도 괄약근에 내시경으로 투여되는 약 2.0 x 10^7 세포의 단일 용량을 사용합니다.
초기 MDC 주사 6개월 후, 지속 방광 용량이 100cc 미만인 그룹 1 참가자 및 자격 기준에 정의된 지속성 요실금이 있는 그룹 2 참가자는 총 4회 주사까지 6개월 간격으로 MDC 반복 주사를 받을 수 있습니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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기술적인 접근 방식을 사용하여 임상 환경에서 안전하고 견딜 수 있는 방식으로 MDC 제품을 주입하는 능력.
기간: 수술 후 1일, 40일, 이후 36개월 동안 매월
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수술 후 1일, 40일, 이후 36개월 동안 매월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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방광조영술, 요역동학 연구, 24시간 패드 무게 검사, 요실금 점수, 최대 주간 및 야간 건조 간격을 사용하여 자가 MDC 주사를 받은 후 등록된 참가자의 요실금 수준 및 방광 성장의 변화.
기간: 월간 배뇨일지. 다른 모든 매개변수는 기준선에서 그리고 36개월 동안 6개월마다 측정합니다.
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월간 배뇨일지. 다른 모든 매개변수는 기준선에서 그리고 36개월 동안 6개월마다 측정합니다.
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공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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