Svalová buněčná terapie pro exstrofii močového měchýře Epispadie indukovaná inkontinence (MDC)

Kritéria pro zařazení:

1. Skupina 1 - Muži a ženy ve věku alespoň 2 let s:

   • Klasická exstrofie močového měchýře s úspěšným primárním, sekundárním nebo opožděným primárním uzávěrem a následnou úpravou epispadie.
   • Cystografie provedená 90 dní před identifikací účastníka a alespoň 12 měsíců po úspěšném uzavření močového měchýře prokazující kapacitu močového měchýře menší než 100 ccm.

2. Skupina 2 - Muži a ženy starší 5 let s:

   • Klasická exstrofie močového měchýře s úspěšným primárním, sekundárním nebo opožděným primárním uzávěrem a následnou úpravou epispadie.
   • Předchozí rekonstrukce hrdla močového měchýře.
   • V době identifikace účastníka byla močová inkontinence definovaná jako únik moči v noci nebo únik moči v intervalu kratším než 3 hodiny ve dne přetrvávající alespoň 2 roky po rekonstrukci hrdla močového měchýře.

3. Screeningové laboratoře získané méně než 30 dní před injekcí MDC splňují následující kritéria:

   • Analýza moči a kultivace moči prokazující buď žádný bakteriální růst nebo růst organismu, který lze léčit vhodným perorálním antibiotikem po dobu 7 dnů před operací. Účastníci s pozitivní kultivací moči by měli podstoupit analýzu moči a kultivaci moči po ukončení antibiotik a před injekcí MDC. Před injekcí MDC musí být prokázána negativní kultivace moči.
   • Sérový kreatinin v normálním rozmezí pro věk (kojenec: 0,2-0,4 mg/dl; Dítě 0,3-0,7 mg/dl; Dospívající 0,5-1,0 mg/dl).
   • Panel negativní studie dárců virologie (povrchový antigen Hep B, protilátka HIV 1/2, jádrová protilátka Hep B, Rapid Plasma Reagin (RPR), protilátka proti lidskému T-buněčnému lymfotrofickému viru (HTLV) I/II, protilátka proti Hep C). Tento panel se provádí pouze během procesu screeningu a během sledování studie se neopakuje.
4. Rodič nebo zákonný zástupce, který je podle názoru zkoušejícího spolehlivý a ochotný být sobě i pacientovi k dispozici po dobu trvání studie a je ochoten dodržovat studijní postupy a zásady jednotky.
5. Rodič nebo zákonný zástupce schopný vyplnit a podepsat dokument informovaného souhlasu.
6. Negativní těhotenský test pro sexuálně aktivní dospívající ženy. Pokud jsou účastníci schopni otěhotnět a jsou sexuálně aktivní, musí souhlasit s používáním bariérové ​​antikoncepce od okamžiku zařazení do studie až do 6 měsíců po poslední injekci MDC. Mužští účastníci, kteří jsou schopni otěhotnět a jsou sexuálně aktivní, musí souhlasit s použitím ochrany také od okamžiku zařazení do studie až do 6 měsíců po poslední injekci MDC.

Kritéria vyloučení:

1. Urodynamická studie prokazující závažné neinhibované kontrakce močového měchýře.
2. Během screeningové cystoskopie nebo cystogramu byla prokázána závažná striktura uretry nebo hrdla močového měchýře
3. Cystografie v době screeningu prokazující vezikoureterální reflux IV. stupně (vysoký reflux s dilatací ledvinné pánvičky a otupením nebo fornices) nebo vezikoureterální reflux V. stupně (nález IV. stupně plus ztráta papilárního imprese a ureterální tortuozita).
4. Jakýkoli stupeň renálního zjizvení v době screeningu, jak bylo prokázáno DMSA nebo MAG3 renální scintigrafií v přítomnosti jakéhokoli stupně vezikoureterálního refluxu (VUR)
5. Ultrazvuk ledvin demonstrující hydronefrózu 3. stupně společnosti Society of Fetal Urology (široce rozštěpená ledvinná pánvička, ledvinové kalichy rovnoměrně dilatované, žádné ztenčení parenchymu) nebo hydronefrózu stupně IV (dilatace III. stupně plus ztenčení parenchymu). Viz příloha D.
6. Předchozí injekce objemových látek na úrovni hrdla močového měchýře (bovinní kolagen nebo DEFLUX™)
7. Pozitivní kultivace moči rezistentní na předoperační perorální antibiotickou terapii
8. Potřeba chronických nebo pulzních steroidů nebo anamnéza jiného vrozeného nebo získaného stavu, který vede k imunokompromisu
9. Předchozí nežádoucí reakce na anestezii