Мышечная клеточная терапия при экстрофии мочевого пузыря, вызванной эписпадией, недержанием мочи (MDC)

Критерии включения:

1. 1 группа – кобели и суки не моложе 2 лет с:

   • Классическая экстрофия мочевого пузыря с успешным первичным, вторичным или отсроченным первичным закрытием и последующей репарацией эписпадии.
   • Цистография, выполненная за 90 дней до идентификации участников и не менее чем через 12 месяцев после успешного закрытия мочевого пузыря, демонстрирует емкость мочевого пузыря менее 100 мл.

2. 2 группа – самцы и самки старше 5 лет с:

   • Классическая экстрофия мочевого пузыря с успешным первичным, вторичным или отсроченным первичным закрытием и последующей репарацией эписпадии.
   • Предшествующая реконструкция шейки мочевого пузыря.
   • На момент идентификации участников недержание мочи определялось как подтекание мочи ночью или подтекание мочи с интервалом менее 3 часов в дневное время, сохраняющееся не менее 2 лет после реконструкции шейки мочевого пузыря.

3. Лаборатории скрининга, полученные менее чем за 30 дней до инъекции МДК, отвечающие следующим критериям:

   • Анализ мочи и посев мочи демонстрируют либо отсутствие бактериального роста, либо рост организма, который можно лечить соответствующим пероральным антибиотиком в течение 7 дней до операции. Участникам с положительным посевом мочи следует повторить анализ мочи и посев мочи после завершения приема антибиотиков и перед инъекцией MDC. Перед инъекцией MDC должен быть продемонстрирован отрицательный посев мочи.
   • Креатинин сыворотки в пределах нормы для возраста (младенцы: 0,2-0,4 мг/дл; Детям 0,3-0,7 мг/дл; Подросток 0,5-1,0 мг/дл).
   • Отрицательное исследование донорской вирусологической панели (поверхностный антиген гепатита В, антитело к ВИЧ 1/2, основное антитело к гепатиту В, экспресс-реагин плазмы (RPR), антитело к Т-клеточному лимфотрофному вирусу человека (HTLV) I/II, антитело к гепатиту С). Эта панель выполняется только в процессе скрининга и не повторяется во время последующего наблюдения.
4. Родитель или законный опекун, который, по мнению исследователя, надежен и готов предоставить себя и пациента на время исследования и готов следовать процедурам исследования и политике подразделения.
5. Родитель или законный опекун, способный заполнить и подписать документ информированного согласия.
6. Отрицательный тест на беременность для сексуально активных девочек-подростков. Если участницы способны зачать ребенка и вести активную половую жизнь, они должны дать согласие на использование барьерных контрацептивов с момента включения в исследование и до 6 месяцев после последней инъекции MDC. Участники мужского пола, способные забеременеть и ведущие половую жизнь, также должны дать согласие на использование средств защиты с момента включения в исследование и до 6 месяцев после последней инъекции MDC.

Критерий исключения:

1. Уродинамическое исследование, демонстрирующее тяжелые неконтролируемые сокращения мочевого пузыря.
2. Тяжелая стриктура уретры или шейки мочевого пузыря, продемонстрированная во время скрининговой цистоскопии или цистографии
3. Цистография во время скрининга, демонстрирующая пузырно-мочеточниковый рефлюкс IV степени (рефлюкс высокой степени с расширением почечной лоханки и притуплением или сводами) или пузырно-мочеточниковый рефлюкс V степени (результаты IV степени плюс потеря папиллярного вдавления и извитость мочеточника).
4. Любая степень рубцевания почек на момент скрининга, подтвержденная сцинтиграфией почек с DMSA или MAG3, при наличии пузырно-мочеточникового рефлюкса (ПМР) любой степени.
5. Ультразвуковое исследование почек, демонстрирующее гидронефроз III степени Общества фетальной урологии (широко расщепленная почечная лоханка, почечные чашечки равномерно расширены, отсутствие истончения паренхимы) или гидронефроз IV степени (дилатация III степени плюс истончение паренхимы). См. Приложение D.
6. Предыдущая инъекция наполнителей на уровне шейки мочевого пузыря (бычий коллаген или DEFLUX™)
7. Положительный посев мочи, резистентный к предоперационной пероральной антибактериальной терапии
8. Потребность в длительном или импульсном приеме стероидов или наличие в анамнезе других врожденных или приобретенных состояний, приводящих к иммунодефициту.
9. Предшествующая побочная реакция на анестезию