적혈구 조혈 프로토포르피린증(EPP)에 대한 2상 확증 연구
적혈구 생성 프로토포르피린증(EPP) 환자에서 피하 생체 흡수성 아파멜라노타이드 임플란트의 안전성과 효능을 확인하기 위한 제2상, 다기관, 이중 맹검, 무작위, 위약 대조 연구
이것은 6개월 동안(3회 용량) 2개의 병렬 연구 부문에서 수행되는 무작위 위약 대조 연구입니다. 센터당 약 10명의 적격 환자가 등록되고 다음 투약 요법에 따라 아파멜라노타이드(16mg 임플란트) 또는 위약을 투여받게 됩니다.
- 그룹 A는 0일, 60일 및 120일에 아파멜라노타이드 임플란트를 투여받게 됩니다.
- 그룹 B는 0일, 60일 및 120일에 위약 임플란트를 투여받게 됩니다.
연구 포함에 대한 적격성을 결정하기 위해 환자는 첫 번째 용량을 투여하기 7~14일 전에 선별 평가를 받게 됩니다. 광독성 반응의 수와 심각도는 60일, 120일 및 180일에 결정됩니다. 삶의 질은 0일부터 180일까지 60일마다 EPP 특정 설문지(EPP-QoL) 및 7일마다 DLQI 설문지를 사용하여 측정됩니다. 참가자는 부작용 평가를 위해 60일, 120일 및 180일에 클리닉을 방문합니다.
연구 개요
상세 설명
Afamelanotide는 EPP 환자를 위한 예방 약물로 사용하기 위해 연구 중인 인공 약물입니다. 이것은 인간 알파 멜라닌 세포 자극 호르몬(alpha-MSH)의 합성 유사체이며 아직 시판되지 않았습니다.
이 연구의 목적은 환자가 10시에서 20시 사이에 빛에 노출되었을 때 afamelanotide가 EPP 증상의 수와 중증도를 감소시킬 수 있는지 알아보는 것입니다. 이 연구는 또한 EPP 환자가 약물을 복용했을 때 내약성이 어떻게 되는지 살펴볼 것입니다.
이 연구는 피부 아래에 투여되는 작은 막대 형태의 임플란트 사용을 포함할 것입니다. 임플란트에는 연구 약물인 아파멜라노타이드 또는 위약(비활성 약물)이 포함될 수 있습니다.
현재까지 450명이 넘는 피험자가 심각한 안전성 문제 없이 아파멜라노타이드로 치료를 받았습니다. 이 연구를 위해, 아파멜라노타이드는 제어 방출 데포 주사(임플란트)로 공식화되었습니다. 이는 아파멜라노타이드가 며칠에 걸쳐 체내로 천천히 방출된다는 것을 의미합니다. 일단 삽입되면 임플란트는 아파멜라노타이드가 방출된 후에도 체내에 남아 서서히 용해됩니다.
이 연구는 아파멜라노타이드에 대한 더 많은 정보를 제공하는 데 도움이 될 것입니다. 이 정보는 EPP 환자에서 이 약물의 안전성과 효능(효과를 내는 약물의 능력)을 결정하는 데 사용됩니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35294
- University of Alabama
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California
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San Francisco, California, 미국, 94143
- University of California, San Francisco
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New York
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New York, New York, 미국, 10029
- Mt. Sinai
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North Carolina
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Charlotte, North Carolina, 미국, 29203
- Carolina's Medical Center Cannon Research
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Texas
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Galveston, Texas, 미국, 77555
- University of Texas
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
- University of Utah
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- EPP 증상의 특징적인 광감수성과 EPP의 양성 진단을 가진 남성 또는 여성 피험자는 증가된 총 프로토포르피린 IX의 실험실 결과에 의해 확인되었습니다.
- 만 18세 이상(포함).
- 서면 동의서를 이해하고 서명할 수 있습니다.
- 연구가 완료될 때까지(180일) 임신을 예방하기 위해 예방 조치를 취할 의향이 있습니다.
제외 기준:
- 아파멜라노타이드 또는 임플란트에 함유된 중합체 또는 리도카인 또는 연구 약물 투여 중에 사용되는 기타 국소 마취제에 대한 모든 알레르기
- 상당한 간 침범이 있는 EPP 환자
- 흑색종 또는 이형성 모반 증후군의 개인 병력.
- 현재 보웬병, 기저 세포 암종, 편평 세포 암종, 또는 기타 악성 또는 전암성 피부 병변.
- PLE, DLE 또는 일광 두드러기와 같은 기타 광피부병.
- 임상 또는 검사실 결정에서 임상적으로 중요한 장기 기능 장애의 증거 또는 정상에서 임상적으로 중요한 편차.
- 약물 또는 알코올 남용의 급성 병력(지난 6개월 이내).
- 조사자의 의견에 따라 연구에 적합하지 않은 것으로 평가된 환자(예: 비순응 이력, 국소 마취제에 대한 알레르기, 주사 또는 수혈 시 실신).
- 스크리닝 방문 전 30일 이내에 조사 대상 물질에 대한 임상 시험 참여.
- 스크리닝 방문 전 60일 이내에 감광성 또는 피부 색소침착을 유발하는 약물을 포함하여 연구 목적을 방해할 수 있는 약물의 사전 및 병용 치료.
- 임신 중이거나(기준선 이전에 양성 혈청 β-HCG 임신 검사로 확인됨) 수유 중인 여성.
- 적절한 피임법(예: 경구 피임약, 다이어프램 플러스 살정제, 자궁 내 장치).
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 아프멜라노타이드
투여량: 16mg 임플란트; 7~10일에 걸쳐 16mg 방출 투여 방식: 피하 이식 빈도: 60일마다(0일, 60일 및 120일)
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6개월 동안 2개월마다 16mg 피하 임플란트 1개.
(총 3개 임플란트)
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위약 비교기: 위약
투여량: 16mg 임플란트; 투여 방식: 피하 이식 빈도: 60일마다(0일, 60일 및 120일)
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6개월 동안 2개월마다 위약 피하 이식 1회.
(총 3개 임플란트)
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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통증이 없는 날 10:00-15:00 사이에 직사광선을 받는 시간
기간: 6개월 동안 매일
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통증이 없는 날(예: 11점 리커트 통증 점수 0). 15분 시간 블록을 사용하여 환자 유제품에 시간을 기록했습니다. 통증 점수는 최소 0에서 최대 10까지 11점 리커트 통증 척도로 측정됩니다. 리커트 통증 척도 0은 통증이 없음을 나타내고 10은 상상할 수 있는 최악의 통증을 나타냅니다. |
6개월 동안 매일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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참가자가 경험하는 광독성 반응의 최대 심각도
기간: 6개월 동안 매일
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참가자가 광독성 반응(자연광 노출로 인한)의 결과로 통증을 경험한 날짜를 연구 일지에 기록했습니다. 그러한 반응이 발생한 날마다 참가자는 최소 0에서 최대 10까지 11점 리커트 통증 척도를 사용하여 통증의 정도를 점수화했습니다. 11점 리커트 통증 척도(0점)는 통증이 없음을 나타내고 10점은 상상할 수 있는 최악의 통증을 나타냅니다. 광독성 반응의 최대 중증도는 해당 광독성 반응 동안 발생한 일일 최고 11점 리커트 척도 점수로 결정되었습니다. |
6개월 동안 매일
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참가자가 작성한 설문지에 의해 측정된 삶의 질
기간: 0일, 60일, 120일, 180일
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Erythropoietic Protoporphyria 삶의 질 측정(EPP-QoL)은 참가자의 삶의 질을 측정하는 데 사용됩니다. 총 EPP-QoL 점수의 범위는 0에서 100까지이며, 0점은 최악의 삶의 질이고 100점은 최고의 삶의 질입니다. |
0일, 60일, 120일, 180일
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참가자의 총 Protoporphyrin IX 수준의 변화
기간: 기준선, 60일차, 120일차, 180일차
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이는 아파멜라노타이드에 의해 유발된 태양 노출의 변화가 프로토포르피린 IX의 감소를 초래하는지 여부를 분석하기 위한 탐색적 평가였습니다. 스크리닝 방문(ITT 모집단)으로부터 총 프로토포르피린 IX 수준(μg/dL)의 변화는 두 그룹 사이에서 측정되었습니다. 프로토포르피린 IX 수준은 전문 실험실에서 측정되는 실험실 매개변수입니다. |
기준선, 60일차, 120일차, 180일차
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리커트 심각도 점수가 4 이상 및 7 이상인 광독성 반응이 있는 참가자 수
기간: 6개월 동안 매일
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리커트 심각도 점수가 4 이상이고 심각도 점수가 7 이상인 광독성 반응을 경험한 참가자의 수가 기록되었습니다. 파생 엔드포인트가 사용되었습니다. 리커트 심각도 점수가 4 이상인 광독성 반응을 한 번 이상 보고한 참가자의 수를 기록했습니다. 중증도 점수가 7 이상인 경우 리커트 중증도 점수가 7 이상인 광독성 반응을 한 번 이상 보고한 환자 수가 기록되었습니다. 11점 리커트 통증 척도는 최소 0에서 최대 10까지입니다. 11점 리커트 통증 척도(0점)는 통증이 없음을 나타내고 10점은 상상할 수 있는 최악의 통증을 나타냅니다. |
6개월 동안 매일
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참가자가 경험한 광독성 반응의 수
기간: 6개월 동안 매일
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참가자가 광독성 반응(자연광 노출로 인한)의 결과로 통증을 경험한 날짜를 연구 일지에 기록했습니다. 그러한 반응이 발생한 날마다 참가자는 최소 0에서 최대 10까지 11점 리커트 통증 척도를 사용하여 통증의 정도를 점수화했습니다. 11점 리커트 통증 척도(0점)는 통증이 없음을 나타내고 10점은 상상할 수 있는 최악의 통증을 나타냅니다. 광독성 반응의 수는 참가자가 1일 이상 연속으로 4점 이상의 11점 리커트 척도 점수를 보고한 에피소드 수를 세어 결정했습니다. |
6개월 동안 매일
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전체 연구에서 참가자가 경험한 광독성 반응의 총 심각도
기간: 6개월 동안 매일.
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참가자가 광독성 반응(자연광 노출로 인한)의 결과로 통증을 경험한 날짜를 연구 일지에 기록했습니다. 그러한 반응이 발생한 날마다 참가자는 최소 0에서 최대 10까지 11점 리커트 통증 척도를 사용하여 통증의 정도를 점수화했습니다. 11점 리커트 통증 척도는 값이 0은 통증이 없음을 나타내고 10은 상상할 수 있는 최악의 통증을 나타냅니다. 광독성 반응의 전체 중증도는 광독성 반응 동안 발생한 일일 11점 리커트 척도 점수의 합으로 결정하였다. 전체 연구에 걸쳐 참가자당 심각도의 전체 합계를 분석했습니다. 이론적 최소 점수는 0이고 가능한 최대 점수는 1800입니다. |
6개월 동안 매일.
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Robert Desnick, MD, Mt. Sinai
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
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마지막으로 확인됨
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아프멜라노타이드에 대한 임상 시험
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Clinuvel, Inc.모집하지 않고 적극적으로