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Konfirmatorische Phase-II-Studie bei erythropoetischer Protoporphyrie (EPP)

7. Oktober 2019 aktualisiert von: Clinuvel Pharmaceuticals Limited

Eine multizentrische, doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte Phase-II-Studie zur Bestätigung der Sicherheit und Wirksamkeit von subkutanen bioresorbierbaren Afamelanotid-Implantaten bei Patienten mit erythropoetischer Protoporphyrie (EPP)

Dies ist eine randomisierte placebokontrollierte Studie, die in zwei parallelen Studienarmen über einen Zeitraum von sechs Monaten (drei Dosen) durchgeführt wird. Ungefähr 10 geeignete Patienten pro Zentrum werden aufgenommen und erhalten Afamelanotid (16-mg-Implantate) oder Placebo gemäß dem folgenden Dosierungsschema:

  • Gruppe A werden Afamelanotid-Implantate an den Tagen 0, 60 und 120 verabreicht
  • Gruppe B werden Placebo-Implantate an den Tagen 0, 60 und 120 verabreicht

Um die Eignung für die Aufnahme in die Studie zu bestimmen, werden die Patienten 7 bis 14 Tage vor der Verabreichung der ersten Dosis einer Screening-Bewertung unterzogen. Die Anzahl und Schwere der phototoxischen Reaktionen wird an den Tagen 60, 120 und 180 bestimmt. Die Lebensqualität wird alle 60 Tage mit dem EPP-spezifischen Fragebogen (EPP-QoL) und alle 7 Tage mit dem DLQI-Fragebogen gemessen, beginnend mit Tag 0 bis Tag 180. Die Teilnehmer besuchen die Klinik an den Tagen 60, 120 und 180 zur Beurteilung unerwünschter Ereignisse.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Afamelanotid ist ein künstlich hergestelltes Medikament, das zur Verwendung als vorbeugendes Medikament für EPP-Patienten untersucht wird. Es ist ein synthetisch hergestelltes Analogon des humanen Alpha-Melanozyten-stimulierenden Hormons (Alpha-MSH) und noch nicht auf dem Markt erhältlich.

Der Zweck dieser Studie ist es zu untersuchen, ob Afamelanotid die Anzahl und Schwere von EPP-Symptomen verringern kann, wenn Patienten zwischen 10:00 und 20:00 Uhr Licht ausgesetzt sind. Diese Studie wird auch untersuchen, wie das Medikament vertragen wird, wenn es von Menschen mit EPP eingenommen wird.

Die Studie beinhaltet die Verwendung eines Implantats, das in Form eines kleinen Stäbchens vorliegt, das unter die Haut eingeführt wird. Das Implantat kann das Studienmedikament Afamelanotid oder ein Placebo (inaktives Medikament) enthalten.

Bisher wurden über 450 Probanden mit Afamelanotid behandelt, ohne dass ernsthafte Sicherheitsbedenken festgestellt wurden. Für diese Studie wurde Afamelanotid als Depotinjektion mit kontrollierter Freisetzung (Implantat) formuliert. Dies bedeutet, dass das Afamelanotid langsam über einige Tage im Körper freigesetzt wird. Nach dem Einsetzen verbleibt das Implantat nach Freisetzung von Afamelanotid im Körper und löst sich langsam auf.

Diese Studie wird dazu beitragen, mehr Informationen über Afamelanotid bereitzustellen. Diese Informationen werden verwendet, um die Sicherheit und Wirksamkeit (die Fähigkeit des Medikaments, eine Wirkung zu erzielen) dieses Medikaments bei EPP-Patienten zu bestimmen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

77

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35294
        • University of Alabama
    • California
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
        • University of California, San Francisco
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • Mt. Sinai
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 29203
        • Carolina's Medical Center Cannon Research
    • Texas
      • Galveston, Texas, Vereinigte Staaten, 77555
        • University of Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • University of Utah

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliche oder weibliche Probanden mit charakteristischer Photosensitivität von EPP-Symptomen und positiver EPP-Diagnose, bestätigt durch Laborergebnisse von erhöhtem Gesamt-Protoporphyrin IX.
  • Ab 18 Jahren (einschließlich).
  • Kann die schriftliche Einverständniserklärung verstehen und unterschreiben.
  • Bereit, Vorkehrungen zu treffen, um eine Schwangerschaft bis zum Abschluss der Studie (Tag 180) zu verhindern.

Ausschlusskriterien:

  • Jede Allergie gegen Afamelanotid oder das im Implantat enthaltene Polymer oder gegen Lidocain oder andere Lokalanästhetika, die während der Verabreichung des Studienmedikaments verwendet werden
  • EPP-Patienten mit signifikanter Leberbeteiligung
  • Persönliche Vorgeschichte von Melanomen oder dysplastischem Naevus-Syndrom.
  • Aktuelle Bowen-Krankheit, Basalzellkarzinom, Plattenepithelkarzinom oder andere bösartige oder prämaligne Hautläsionen.
  • Jede andere Lichtdermatose wie PLE, DLE oder Sonnenurtikaria.
  • Jeder Hinweis auf eine klinisch signifikante Organfunktionsstörung oder eine klinisch signifikante Abweichung vom Normalwert in den klinischen oder Laborbestimmungen.
  • Akuter Drogen- oder Alkoholmissbrauch in der Vorgeschichte (in den letzten 6 Monaten).
  • Patient, der nach Meinung des Prüfarztes als nicht geeignet für die Studie eingestuft wurde (z. Nichteinhaltung in der Vorgeschichte, Allergie gegen Lokalanästhetika, Ohnmacht bei Injektionen oder Blutspenden).
  • Teilnahme an einer klinischen Studie für ein Prüfpräparat innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening-Besuch.
  • Vorherige und gleichzeitige Therapie mit Medikamenten, die die Ziele der Studie beeinträchtigen können, einschließlich Medikamente, die Lichtempfindlichkeit oder Hautpigmentierung innerhalb von 60 Tagen vor dem Screening-Besuch verursachen.
  • Frauen, die schwanger sind (bestätigt durch positiven Serum-β-HCG-Schwangerschaftstest vor Studienbeginn) oder stillen.
  • Frauen im gebärfähigen Alter (prämenopausal, nicht chirurgisch steril), die keine angemessenen Verhütungsmethoden anwenden (d. h. orale Kontrazeptiva, Diaphragma plus Spermizid, Intrauterinpessar).

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Afamelanotid
Dosis: 16 mg Implantat; Freisetzung von 16 mg über 7 bis 10 Tage Art der Anwendung: Subkutane Implantation Häufigkeit: Alle 60 Tage (an den Tagen 0, 60 und 120)
Arzneimittel: Afamelanotid
Ein subkutanes 16-mg-Implantat alle 2 Monate für 6 Monate. (insgesamt 3 Implantate)
Placebo-Komparator: Placebo
Dosis: 16 mg Implantat; Art der Anwendung: Subkutane Implantation Häufigkeit: Alle 60 Tage (an den Tagen 0, 60 und 120)
Arzneimittel: Placebo
Ein subkutanes Placebo-Implantat alle 2 Monate für 6 Monate. (insgesamt 3 Implantate)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zeit in direktem Sonnenlicht Zwischen 10:00 und 15:00 Uhr an schmerzfreien Tagen
Zeitfenster: Täglich für 6 Monate

Die Menge direkter Sonneneinstrahlung zwischen 10:00 und 15:00 Uhr an schmerzfreien Tagen (z. 11-Punkte-Likert-Schmerz-Score von 0). Die Zeit wurde in einer Patiententagebuch mit 15-Minuten-Zeitblöcken aufgezeichnet.

Der Schmerzwert wird anhand der 11-Punkte-Likert-Schmerzskala mit einem Minimum von 0 und einem Maximum von 10 gemessen.

Die Likert-Schmerzskala von 0 steht für keinen Schmerz und 10 für den schlimmsten vorstellbaren Schmerz.
Täglich für 6 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Maximale Schwere der von den Teilnehmern erlebten phototoxischen Reaktion
Zeitfenster: Täglich für 6 Monate

In einem Studientagebuch wurden die Tage festgehalten, an denen der Teilnehmer Schmerzen durch phototoxische Reaktionen (verursacht durch Einwirkung von natürlichem Licht) verspürte. An jedem Tag, an dem eine solche Reaktion auftrat, bewertete der Teilnehmer das Schmerzniveau anhand einer 11-Punkte-Likert-Schmerzskala mit einem Minimum von 0 und einem Maximum von 10. Die 11-Punkte-Likert-Schmerzskala mit einem Wert von 0 steht für keine Schmerzen und 10 für die schlimmsten vorstellbaren Schmerzen.

Der maximale Schweregrad einer phototoxischen Reaktion wurde durch die höchste tägliche 11-Punkte-Likert-Skala bestimmt, die während dieser phototoxischen Reaktion auftrat.
Täglich für 6 Monate
Lebensqualität gemessen am ausgefüllten Fragebogen des Teilnehmers
Zeitfenster: Tag 0, Tag 60, Tag 120, Tag 180

Erythropoetic Protoporphyria Quality of Life Measure (EPP-QoL) wird verwendet, um die Lebensqualität der Teilnehmer zu messen.

Der EPP-QoL-Gesamtwert reicht von 0 bis 100, wobei ein Wert von 0 die schlechteste Lebensqualität und ein Wert von 100 die beste Lebensqualität darstellt.
Tag 0, Tag 60, Tag 120, Tag 180
Änderung des Gesamt-Protoporphyrin-IX-Spiegels bei den Teilnehmern
Zeitfenster: Baseline, Tag 60, Tag 120, Tag 180

Dies war eine explorative Bewertung, um lediglich zu analysieren, ob eine durch Afamelanotid induzierte Änderung der Sonnenexposition zu einer Verringerung von Protoporphyrin IX führen würde.

Die Veränderungen des Gesamt-Protoporphyrin-IX-Spiegels (μg/dL) vom Screening-Besuch (ITT-Population) wurden zwischen den beiden Gruppen gemessen.

Der Protoporphyrin IX-Spiegel ist ein Laborparameter, der in Fachlabors gemessen wird.
Baseline, Tag 60, Tag 120, Tag 180
Anzahl der Teilnehmer mit phototoxischen Reaktionen mit Likert-Schweregradwerten ≥ 4 und ≥ 7
Zeitfenster: Täglich für 6 Monate

Die Anzahl der Teilnehmer, bei denen phototoxische Reaktionen mit Likert-Schweregradwerten ≥ 4 und Schweregradwerten ≥ 7 auftraten, wurde erfasst.

Es wurde ein abgeleiteter Endpunkt verwendet. Die Anzahl der Teilnehmer, die mindestens eine phototoxische Reaktion mit einem Likert-Schweregrad von ≥ 4 berichteten, wurde erfasst. Bei Schweregrad-Scores ≥ 7 wurde die Anzahl der Patienten erfasst, die mindestens eine phototoxische Reaktion mit einem Likert-Schweregrad-Score von ≥ 7 berichteten.

Die 11-Punkte-Likert-Schmerzskala reicht von einem Minimum von 0 bis zu einem Maximum von 10. Die 11-Punkte-Likert-Schmerzskala mit einem Wert von 0 steht für keine Schmerzen und 10 für die schlimmsten vorstellbaren Schmerzen.
Täglich für 6 Monate
Anzahl der von den Teilnehmern erlebten phototoxischen Reaktionen
Zeitfenster: Täglich für 6 Monate

In einem Studientagebuch wurden die Tage festgehalten, an denen der Teilnehmer Schmerzen durch phototoxische Reaktionen (verursacht durch Einwirkung von natürlichem Licht) verspürte. An jedem Tag, an dem eine solche Reaktion auftrat, bewertete der Teilnehmer das Schmerzniveau anhand einer 11-Punkte-Likert-Schmerzskala mit einem Minimum von 0 und einem Maximum von 10. Die 11-Punkte-Likert-Schmerzskala mit einem Wert von 0 steht für keine Schmerzen und 10 für die schlimmsten vorstellbaren Schmerzen.

Die Anzahl der phototoxischen Reaktionen wurde bestimmt, indem die Anzahl der Episoden gezählt wurde, bei denen die Teilnehmer an einem oder mehreren aufeinanderfolgenden Tagen eine 11-Punkte-Likert-Skala von 4 oder mehr berichteten.
Täglich für 6 Monate
Gesamtschwere der phototoxischen Reaktionen, die von den Teilnehmern während der gesamten Studie erlebt wurden
Zeitfenster: Täglich für 6 Monate.

In einem Studientagebuch wurden die Tage festgehalten, an denen der Teilnehmer Schmerzen durch phototoxische Reaktionen (verursacht durch Einwirkung von natürlichem Licht) verspürte.

An jedem Tag, an dem eine solche Reaktion auftrat, bewertete der Teilnehmer das Schmerzniveau anhand einer 11-Punkte-Likert-Schmerzskala mit einem Minimum von 0 und einem Maximum von 10. Die 11-Punkte-Likert-Schmerzskala mit einem Wert von 0 steht für keinen Schmerz und 10 für den schlimmsten vorstellbaren Schmerz.

Die Gesamtschwere der phototoxischen Reaktionen wurde durch die Summe der täglichen 11-Punkte-Likert-Skala-Scores bestimmt, die während phototoxischer Reaktionen auftraten. Ausgewertet wurde die Gesamtsumme der Schweregrade pro Teilnehmer über die gesamte Studie. Die theoretische Mindestpunktzahl beträgt 0 und die maximal mögliche Punktzahl 1800.
Täglich für 6 Monate.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Clinuvel Pharmaceuticals Limited

Ermittler

  • Hauptermittler: Robert Desnick, MD, Mt. Sinai

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. April 2010

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. April 2011

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. April 2011

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

30. März 2010

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

30. März 2010

Zuerst gepostet (Schätzen)

1. April 2010

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

28. Oktober 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

7. Oktober 2019

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CUV030

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