Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase II bekræftende undersøgelse i erytropoietisk protoporfyri (EPP)

7. oktober 2019 opdateret af: Clinuvel Pharmaceuticals Limited

En fase II, multicenter, dobbeltblind, randomiseret, placebokontrolleret undersøgelse for at bekræfte sikkerheden og effektiviteten af ​​subkutane bioresorberbare afamelanotidimplantater hos patienter med erytropoietisk protoporfyri (EPP)

Dette er en randomiseret placebokontrolleret undersøgelse, der skal udføres i to parallelle undersøgelsesarme i en seks måneders periode (tre doser). Cirka 10 kvalificerede patienter pr. center vil blive tilmeldt og vil modtage afamelanotid (16 mg implantater) eller placebo i henhold til følgende doseringsregime:

  • Gruppe A vil blive administreret afamelanotidimplantater på dag 0, 60 og 120
  • Gruppe B vil få placebo-implantater på dag 0, 60 og 120

For at afgøre, om de er berettiget til inklusion af undersøgelsen, vil patienterne gennemgå en screeningsevaluering 7 til 14 dage før administrationen af ​​den første dosis. Antallet og sværhedsgraden af ​​fototoksiske reaktioner vil blive bestemt dag 60, 120 og 180. Livskvalitet vil blive målt ved hjælp af det EPP-specifikke spørgeskema (EPP-QoL) hver 60. dag og DLQI-spørgeskemaet hver 7. dag, begyndende fra dag 0 til dag 180. Deltagerne vil besøge klinikken på dag 60, 120 og 180 for at vurdere bivirkninger.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Afamelanotide er et menneskeskabt lægemiddel, der undersøges til brug som forebyggende medicin til EPP-ramte. Det er en syntetisk fremstillet analog af humant alfa-melanocytstimulerende hormon (alfa-MSH) og er endnu ikke tilgængelig på markedet.

Formålet med denne undersøgelse er at se på, om afamelanotid kan reducere antallet og sværhedsgraden af ​​EPP-symptomer, når patienter udsættes for lys mellem kl. 10.00 og 20.00. Denne undersøgelse vil også se på, hvordan stoffet tolereres, når det tages af personer med EPP.

Undersøgelsen vil involvere brugen af ​​et implantat, som kommer i form af en lille stang, der skal indgives under huden. Implantatet kan indeholde undersøgelseslægemidlet afamelanotid eller placebo (inaktiv medicin).

Over 450 forsøgspersoner er blevet behandlet med afamelanotid til dato, uden at der er identificeret alvorlige sikkerhedsproblemer. Til denne undersøgelse er afamelanotid blevet formuleret som en depotinjektion med kontrolleret frigivelse (implantat). Det betyder, at afamelanotidet vil blive frigivet langsomt til kroppen i løbet af et par dage. Når implantatet er indsat, forbliver det i kroppen, efter at afamelanotid er blevet frigivet, og det vil langsomt opløses.

Denne undersøgelse vil hjælpe med at give mere information om afamelanotid. Disse oplysninger vil blive brugt til at bestemme sikkerheden og effektiviteten (lægemidlets evne til at fremkalde en effekt) af dette lægemiddel hos EPP-patienter.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

77

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35294
        • University of Alabama
    • California
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • University of California, San Francisco
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Mt. Sinai
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 29203
        • Carolina's Medical Center Cannon Research
    • Texas
      • Galveston, Texas, Forenede Stater, 77555
        • University of Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • University of Utah

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige eller kvindelige forsøgspersoner med karakteristisk lysfølsomhed af EPP-symptomer og positiv diagnose af EPP bekræftet af laboratorieresultater af forhøjet total protoporphyrin IX.
  • I alderen 18 år og derover (inklusive).
  • Kunne forstå og underskrive den skriftlige Informed Consent Form.
  • Villig til at tage forholdsregler for at forhindre graviditet indtil afslutningen af ​​undersøgelsen (dag 180).

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver allergi over for afamelanotid eller polymeren indeholdt i implantatet eller over for lidokain eller andre lokalbedøvelsesmidler, der skal anvendes under administrationen af ​​undersøgelsesmedicinen
  • EPP-patienter med betydelig leverpåvirkning
  • Personlig historie med melanom eller dysplastisk nevus syndrom.
  • Aktuel Bowens sygdom, basalcellekarcinom, pladecellekarcinom eller andre ondartede eller præmaligne hudlæsioner.
  • Enhver anden fotodermatose såsom PLE, DLE eller solar urticaria.
  • Ethvert tegn på klinisk signifikant organdysfunktion eller enhver klinisk signifikant afvigelse fra det normale i de kliniske eller laboratoriebestemmelser.
  • Akut historie med stof- eller alkoholmisbrug (i de sidste 6 måneder).
  • Patient vurderet som ikke egnet til undersøgelsen efter investigators mening (f.eks. manglende overholdelseshistorie, allergisk over for lokalbedøvelse, besvimelse ved injektioner eller blodgivning).
  • Deltagelse i et klinisk forsøg for et forsøgsmiddel inden for 30 dage før screeningsbesøget.
  • Forudgående og samtidig behandling med medicin, der kan forstyrre undersøgelsens formål, herunder lægemidler, der forårsager lysfølsomhed eller hudpigmentering inden for 60 dage før screeningsbesøget.
  • Kvinde, der er gravid (bekræftet ved positiv serum β-HCG graviditetstest før baseline) eller ammende.
  • Kvinder i den fødedygtige alder (præmenopausale, ikke kirurgisk sterile), der ikke bruger passende præventionsforanstaltninger (dvs. orale svangerskabsforebyggende midler, diafragma plus sæddræbende middel, intrauterin enhed).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Afamelanotid
Dosis: 16 mg implantat; frigivelse af 16 mg over 7 til 10 dage Administrationsmåde: Subkutan implantation Hyppighed: Hver 60. dag (på dag 0, 60 og 120)
Medicin: Afamelanotid
Et 16 mg subkutant implantat hver 2. måned i 6 måneder. (3 implantater i alt)
Placebo komparator: Placebo
Dosis: 16 mg implantat; Indgivelsesmåde: Subkutan implantation Hyppighed: Hver 60. dag (på dag 0, 60 og 120)
Medicin: Placebo
Et placebo subkutant implantat hver 2. måned i 6 måneder. (3 implantater i alt)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tid i direkte sollys mellem 10:00-15:00 på smertefri dage
Tidsramme: Dagligt i 6 måneder

Mængden af ​​eksponering for direkte sollys mellem 10:00 og 15:00 timer på dage, hvor der ikke blev oplevet smerte (f.eks. 11-point Likert smertescore på 0). Tiden blev registreret i et patientmejeri under anvendelse af 15 minutters tidsblokke.

Smertescoren måles ved 11-punkts Likert Pain-skalaen med minimum 0 og maksimum 10.

Likert Smerteskala på 0 repræsenterer ingen smerte og 10 repræsenterer den værst tænkelige smerte.
Dagligt i 6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Maksimal sværhedsgrad af fototoksisk reaktion oplevet af deltagere
Tidsramme: Dagligt i 6 måneder

De dage, hvor deltageren oplevede smerter som følge af fototoksiske reaktioner (forårsaget af eksponering for naturligt lys), blev registreret i en undersøgelsesdagbog. På hver dag en sådan reaktion opstod, scorede deltageren smerteniveauet ved hjælp af en 11-punkts Likert smerteskala med minimum 0 og maksimum 10. 11-punkts Likert smerteskalaen med en værdi på 0 repræsenterer ingen smerte og 10 repræsenterer den værst tænkelige smerte.

Den maksimale sværhedsgrad af en fototoksisk reaktion blev bestemt af den højeste daglige 11-punkts Likert-skala-score, der opstod under den fototoksiske reaktion.
Dagligt i 6 måneder
Livskvalitet målt ved deltagerudfyldt spørgeskema
Tidsramme: Dag 0, dag 60, dag 120, dag 180

Erythropoietic Protoporphyria Quality of Life Measure (EPP-QoL) bruges til at måle deltagernes livskvalitet.

Den samlede EPP-QoL-score går fra 0 til 100, med en score på 0 som den dårligste livskvalitet og en score på 100 som den bedste livskvalitet.
Dag 0, dag 60, dag 120, dag 180
Ændring af totalt protoporphyrin IX-niveau hos deltagere
Tidsramme: Baseline, dag 60, dag 120, dag 180

Dette var en eksplorativ vurdering kun for at analysere, om afamelanotid-induceret ændring i soleksponering ville resultere i en reduktion af protoporphyrin IX.

Ændringerne af det totale protoporphyrin IX-niveau (μg/dL) fra screeningsbesøg (ITT-population) blev målt mellem de to grupper.

Protoporphyrin IX-niveauet er en laboratorieparameter, der måles i speciallaboratorier.
Baseline, dag 60, dag 120, dag 180
Antal deltagere med fototoksiske reaktioner med Likert-sværhedsscore ≥ 4 og ≥ 7
Tidsramme: Dagligt i 6 måneder

Antallet af deltagere, der oplevede fototoksiske reaktioner med Likert-sværhedsgrad ≥ 4 og sværhedsgrad ≥7, blev registreret.

Et afledt endepunkt blev brugt. Antallet af deltagere, der rapporterede mindst én fototoksisk reaktion med en Likert-sværhedsscore på ≥ 4, blev registreret. For sværhedsgrad ≥ 7 blev antallet af patienter, der rapporterede mindst én fototoksisk reaktion med en Likert-sværhedsscore på ≥ 7, registreret.

11-punkts Likert smerteskalaen går fra minimum 0 til maksimum 10. 11-punkts Likert smerteskalaen med en værdi på 0 repræsenterer ingen smerte og 10 repræsenterer den værst tænkelige smerte.
Dagligt i 6 måneder
Antal fototoksiske reaktioner oplevet af deltagere
Tidsramme: Dagligt i 6 måneder

De dage, hvor deltageren oplevede smerter som følge af fototoksiske reaktioner (forårsaget af eksponering for naturligt lys), blev registreret i en undersøgelsesdagbog. På hver dag en sådan reaktion opstod, scorede deltageren smerteniveauet ved hjælp af en 11-punkts Likert smerteskala med minimum 0 og maksimum 10. 11-punkts Likert smerteskalaen med en værdi på 0 repræsenterer ingen smerte og 10 repræsenterer den værst tænkelige smerte.

Antallet af fototoksiske reaktioner blev bestemt ved at tælle antallet af episoder, hvor deltagerne rapporterede en 11-punkts Likert-skala-score på 4 eller mere i en eller flere på hinanden følgende dage.
Dagligt i 6 måneder
Samlet sværhedsgrad af fototoksiske reaktioner oplevet af deltagere i løbet af hele undersøgelsen
Tidsramme: Dagligt i 6 måneder.

De dage, hvor deltageren oplevede smerter som følge af fototoksiske reaktioner (forårsaget af eksponering for naturligt lys), blev registreret i en undersøgelsesdagbog.

På hver dag en sådan reaktion opstod, scorede deltageren smerteniveauet ved hjælp af en 11-punkts Likert smerteskala med minimum 0 og maksimum 10. 11-punkts Likert Pain-skalaen med en værdi på 0 repræsenterer ingen smerte og 10 repræsenterer den værst tænkelige smerte.

Den samlede sværhedsgrad af fototoksiske reaktioner blev bestemt af summen af ​​daglige 11-punkts Likert-skala-score, der opstod under fototoksiske reaktioner. Den samlede sum af sværhedsgraden pr. deltager over hele undersøgelsen blev analyseret. Den teoretiske minimumsscore er 0 og den maksimalt mulige score er 1800.
Dagligt i 6 måneder.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Clinuvel Pharmaceuticals Limited

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Robert Desnick, MD, Mt. Sinai

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. april 2010

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. april 2011

Studieafslutning (Faktiske)

1. april 2011

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

30. marts 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. marts 2010

Først opslået (Skøn)

1. april 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

28. oktober 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. oktober 2019

Sidst verificeret

1. oktober 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CUV030

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Erytropoietisk protoporfyri

Kliniske forsøg med Afamelanotid

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bulgaria

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner