Vaiheen II varmistustutkimus erytropoieettisessa protoporfyriassa (EPP)
Vaiheen II, monikeskus, kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, lumekontrolloitu tutkimus ihonalaisten bioresorboituvien afamelanotidi-implanttien turvallisuuden ja tehon vahvistamiseksi potilailla, joilla on erytropoieettinen protoporfyria (EPP)
Tämä on satunnaistettu lumekontrolloitu tutkimus, joka suoritetaan kahdessa rinnakkaisessa tutkimushaarassa kuuden kuukauden ajan (kolme annosta). Noin 10 soveltuvaa potilasta keskustaa kohden otetaan mukaan, ja he saavat afamelanotidia (16 mg implantteja) tai lumelääkettä seuraavan annostusohjelman mukaisesti:
- Ryhmälle A annetaan afamelanotidi-implantteja päivinä 0, 60 ja 120
- Ryhmälle B annetaan lumeimplantteja päivinä 0, 60 ja 120
Tutkimukseen osallistumisen kelpoisuuden määrittämiseksi potilaille tehdään seulontaarviointi 7–14 päivää ennen ensimmäisen annoksen antamista. Fototoksisten reaktioiden määrä ja vakavuus määritetään päivinä 60, 120 ja 180. Elämänlaatua mitataan EPP-spesifisellä kyselylomakkeella (EPP-QoL) 60 päivän välein ja DLQI-kyselyllä 7 päivän välein alkaen päivästä 0 päivään 180. Osallistujat vierailevat klinikalla päivinä 60, 120 ja 180 arvioimaan haittavaikutuksia.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Afamelanotidi on ihmisen valmistama lääke, jota tutkitaan käytettäväksi ehkäisevänä lääkkeenä EPP-potilaille. Se on synteettisesti valmistettu ihmisen alfa-melanosyyttejä stimuloivan hormonin (alfa-MSH) analogi, eikä sitä ole vielä saatavilla markkinoilla.
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on selvittää, voiko afamelanotidi vähentää EPP-oireiden määrää ja vakavuutta, kun potilaat altistuvat valolle klo 10.00-20.00. Tässä tutkimuksessa tarkastellaan myös sitä, kuinka EPP-potilaat sietävät lääkettä.
Tutkimuksessa käytetään implanttia, joka on pienen sauvan muodossa annettavaksi ihon alle. Implantti voi sisältää tutkimuslääkettä afamelanotidia tai lumelääkettä (inaktiivinen lääke).
Afamelanotidilla on tähän mennessä hoidettu yli 450 henkilöä, eikä vakavia turvallisuusongelmia ole havaittu. Tätä tutkimusta varten afamelanotidi on formuloitu kontrolloidusti vapauttavaksi depot-injektioksi (implantti). Tämä tarkoittaa, että afamelanotidi vapautuu hitaasti kehoon muutaman päivän kuluessa. Kun implantti on asetettu paikalleen, se pysyy kehossa afamelanotidin vapautumisen jälkeen ja liukenee hitaasti.
Tämä tutkimus auttaa antamaan lisätietoja afamelanotidista. Näitä tietoja käytetään määritettäessä tämän lääkkeen turvallisuutta ja tehoa (lääkkeen kykyä aikaansaada vaikutus) EPP-potilailla.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35294
- University of Alabama
-
-
California
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
- University of California, San Francisco
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10029
- Mt. Sinai
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 29203
- Carolina's Medical Center Cannon Research
-
-
Texas
-
Galveston, Texas, Yhdysvallat, 77555
- University of Texas
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
- University of Utah
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies- tai naispuoliset koehenkilöt, joilla on tyypillistä valoherkkyyttä EPP-oireille ja positiivinen EPP-diagnoosi, joka on vahvistettu kohonneella protoporfyriini IX:n kokonaismäärällä.
- 18 vuotta täyttäneet (mukaan lukien).
- Pystyy ymmärtämään ja allekirjoittamaan kirjallisen suostumuslomakkeen.
- Valmis ryhtymään varotoimiin raskauden estämiseksi tutkimuksen loppuun asti (päivä 180).
Poissulkemiskriteerit:
- Mikä tahansa allergia afamelanotidille tai implantin sisältämälle polymeerille tai lidokaiinille tai muulle paikallispuuduttimelle, jota käytetään tutkimuslääkkeen annon aikana
- EPP-potilaat, joilla on merkittävä maksan vaikutus
- Melanooman tai dysplastisen nevus-oireyhtymän henkilökohtainen historia.
- Nykyinen Bowenin tauti, tyvisolusyöpä, levyepiteelisyöpä tai muut pahanlaatuiset tai esipahanlaatuiset ihovauriot.
- Mikä tahansa muu fotodermatoosi, kuten PLE, DLE tai aurinkourtikaria.
- Kaikki todisteet kliinisesti merkittävästä elimen toimintahäiriöstä tai kliinisesti merkittävästä poikkeamasta normaalista kliinisissä tai laboratoriomäärityksissä.
- Akuutti huumeiden tai alkoholin väärinkäyttö (viimeisen 6 kuukauden aikana).
- Potilas, joka ei tutkijan mielestä sopinut tutkimukseen (esim. poikkeavuus anamneesista, allerginen paikallispuuduteille, pyörtyminen injektioiden tai verenluovutuksissa).
- Osallistuminen tutkimusaineen kliiniseen tutkimukseen 30 päivän sisällä ennen seulontakäyntiä.
- Aikaisempi ja samanaikainen hoito lääkkeillä, jotka voivat häiritä tutkimuksen tavoitteita, mukaan lukien lääkkeet, jotka aiheuttavat valoherkkyyttä tai ihon pigmentaatiota 60 päivän aikana ennen seulontakäyntiä.
- Nainen, joka on raskaana (varmistettu positiivisella seerumin β-HCG-raskaustestillä ennen lähtökohtaa) tai imettävä.
- Naiset, jotka voivat tulla raskaaksi (premenopausaaliset, eivät kirurgisesti steriilit), jotka eivät käytä riittäviä ehkäisymenetelmiä (esim. suun kautta otettavat ehkäisyvalmisteet, pallea ja siittiöiden torjunta-aine, kohdunsisäinen laite).
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Afamelanotidi
Annos: 16 mg implantti; 16 mg:n vapautuminen 7 - 10 päivän aikana Antotapa: Ihonalainen implantaatio Toistuvuus: 60 päivän välein (päivinä 0, 60 ja 120)
|
Yksi 16 mg:n ihonalainen implantti 2 kuukauden välein 6 kuukauden ajan.
(yhteensä 3 implanttia)
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Annos: 16 mg implantti; Antotapa: Ihonalainen implantaatio. Tiheys: 60 päivän välein (päivinä 0, 60 ja 120)
|
Yksi lumelääke ihonalainen implantti 2 kuukauden välein 6 kuukauden ajan.
(yhteensä 3 implanttia)
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Aika suorassa auringonvalossa 10.00-15.00 kivuttomina päivinä
Aikaikkuna: Päivittäin 6 kuukauden ajan
|
Suoralle auringonvalolle altistumisen määrä kello 10.00-15.00 päivinä, jolloin kipua ei esiintynyt (esim. 11 pisteen Likert kipupisteet 0). Aika kirjattiin potilasmeijerissä käyttäen 15 minuutin aikalohkoja. Kipupistemäärä mitataan 11-pisteen Likert Pain -asteikolla, jonka minimiarvo on 0 ja maksimi 10. Likert Pain asteikko 0 tarkoittaa ei kipua ja 10 edustaa pahinta kuviteltavissa olevaa kipua. |
Päivittäin 6 kuukauden ajan
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujien kokeman fototoksisen reaktion maksimivakavuus
Aikaikkuna: Päivittäin 6 kuukauden ajan
|
Päivät, joina osallistuja koki kipua fototoksisten reaktioiden seurauksena (joita aiheutti altistuminen luonnonvalolle), kirjattiin tutkimuspäiväkirjaan. Jokaisena päivänä, jolloin tällainen reaktio tapahtui, osallistuja pisteytti kivun tason 11-pisteen Likert-kipuasteikolla, minimi 0 ja maksimi 10. 11-pisteinen Likert-kipuasteikko, jonka arvo on 0, tarkoittaa, ettei kipua ole ja 10 edustaa pahinta kuviteltavissa olevaa kipua. Fototoksisen reaktion maksimivakavuus määritettiin korkeimman päivittäisen 11 pisteen Likert-asteikon pistemäärän perusteella, joka tapahtui tuon fototoksisen reaktion aikana. |
Päivittäin 6 kuukauden ajan
|
|
Elämänlaatu mitattuna osallistujan täyttämällä kyselylomakkeella
Aikaikkuna: Päivä 0, päivä 60, päivä 120, päivä 180
|
Erytropoieettista protoporfyriaa koskevaa elämänlaatumittausta (EPP-QoL) käytetään osallistujien elämänlaadun mittaamiseen. EPP-QoL:n kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 0–100, pistemäärä 0 on huonoin elämänlaatu ja 100 paras elämänlaatu. |
Päivä 0, päivä 60, päivä 120, päivä 180
|
|
Kokonaisprotoporfyriini IX -tason muutos osallistujissa
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 60, päivä 120, päivä 180
|
Tämä oli tutkiva arvio vain sen analysoimiseksi, johtaisiko afamelanotidin aiheuttama muutos auringolle altistumisen protoporfyriini IX:n vähenemiseen. Kokonaisprotoporfyriini IX -tason (μg/dL) muutokset seulontakäynnistä (ITT-populaatio) mitattiin kahden ryhmän välillä. Protoporfyriini IX -taso on laboratorioparametri, joka mitataan erikoislaboratorioissa. |
Perustaso, päivä 60, päivä 120, päivä 180
|
|
Osallistujien määrä, joilla on fototoksisia reaktioita, joiden vakavuusaste on Likert ≥ 4 ja ≥ 7
Aikaikkuna: Päivittäin 6 kuukauden ajan
|
Niiden osallistujien määrä, jotka kokivat fototoksisia reaktioita Likertin vakavuuspisteillä ≥ 4 ja vakavuuspisteillä ≥ 7, kirjattiin. Käytettiin johdettua päätepistettä. Niiden osallistujien määrä, jotka ilmoittivat vähintään yhdestä fototoksisesta reaktiosta, jonka Likertin vakavuusaste oli ≥ 4, kirjattiin. Vakavuuspisteillä ≥ 7 kirjattiin niiden potilaiden määrä, jotka ilmoittivat vähintään yhdestä fototoksisesta reaktiosta, jonka Likert-asteikko oli ≥ 7. 11-pisteinen Likert-kipuasteikko vaihtelee minimiarvosta 0 maksimiarvoon 10. 11-pisteinen Likert-kipuasteikko, jonka arvo on 0, tarkoittaa, ettei kipua ole ja 10 edustaa pahinta kuviteltavissa olevaa kipua. |
Päivittäin 6 kuukauden ajan
|
|
Osallistujien kokemien fototoksisten reaktioiden määrä
Aikaikkuna: Päivittäin 6 kuukauden ajan
|
Päivät, joina osallistuja koki kipua fototoksisten reaktioiden seurauksena (joita aiheutti altistuminen luonnonvalolle), kirjattiin tutkimuspäiväkirjaan. Jokaisena päivänä, jolloin tällainen reaktio tapahtui, osallistuja pisteytti kivun tason 11-pisteen Likert-kipuasteikolla, minimi 0 ja maksimi 10. 11-pisteinen Likert-kipuasteikko, jonka arvo on 0, tarkoittaa, ettei kipua ole ja 10 edustaa pahinta kuviteltavissa olevaa kipua. Fototoksisten reaktioiden määrä määritettiin laskemalla niiden jaksojen lukumäärä, joissa osallistujat ilmoittivat 11 pisteen Likert-asteikon arvosanaksi 4 tai enemmän yhden tai useamman peräkkäisen päivän aikana. |
Päivittäin 6 kuukauden ajan
|
|
Osallistujien koko tutkimuksen aikana kokemien fototoksisten reaktioiden kokonaisvakavuus
Aikaikkuna: Päivittäin 6 kuukauden ajan.
|
Päivät, joina osallistuja koki kipua fototoksisten reaktioiden seurauksena (joita aiheutti altistuminen luonnonvalolle), kirjattiin tutkimuspäiväkirjaan. Jokaisena päivänä, jolloin tällainen reaktio tapahtui, osallistuja pisteytti kivun tason 11-pisteen Likert-kipuasteikolla, minimi 0 ja maksimi 10. 11-pisteinen Likert Pain -asteikko, jonka arvo on 0, tarkoittaa, ettei kipua ole ja 10 edustaa pahinta kuviteltavissa olevaa kipua. Fototoksisten reaktioiden kokonaisvakavuus määritettiin valotoksisten reaktioiden aikana tapahtuneiden päivittäisten 11 pisteen Likert-asteikon pisteiden summalla. Vakavuuden kokonaissumma osallistujaa kohti koko tutkimuksen ajalta analysoitiin. Teoreettinen vähimmäispistemäärä on 0 ja suurin mahdollinen pistemäärä 1800. |
Päivittäin 6 kuukauden ajan.
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Robert Desnick, MD, Mt. Sinai
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CUV030
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .