Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Fas II bekräftande studie i erytropoetisk protoporfyri (EPP)

7 oktober 2019 uppdaterad av: Clinuvel Pharmaceuticals Limited

En fas II, multicenter, dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad studie för att bekräfta säkerheten och effekten av subkutana bioresorberbara afamelanotidimplantat hos patienter med erytropoetisk protoporfyri (EPP)

Detta är en randomiserad placebokontrollerad studie som ska genomföras i två parallella studiearmar under en sexmånadersperiod (tre doser). Cirka 10 kvalificerade patienter per center kommer att registreras och kommer att få afamelanotid (16 mg implantat) eller placebo enligt följande doseringsregim:

  • Grupp A kommer att administreras afamelanotidimplantat dag 0, 60 och 120
  • Grupp B kommer att administreras placeboimplantat dag 0, 60 och 120

För att fastställa berättigande till studieinkludering kommer patienter att genomgå en screeningutvärdering 7 till 14 dagar före administrering av den första dosen. Antalet och svårighetsgraden av fototoxiska reaktioner kommer att bestämmas dag 60, 120 och 180. Livskvalitet kommer att mätas med hjälp av EPP-specifika frågeformuläret (EPP-QoL) var 60:e dag och DLQI-frågeformuläret var 7:e dag, med början från dag 0 till dag 180. Deltagarna kommer att besöka kliniken dag 60, 120 och 180 för bedömningar av biverkningar.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Afamelanotid är ett konstgjort läkemedel som studeras för användning som förebyggande medicin för EPP-drabbade. Det är en syntetiskt framställd analog av humant alfa-melanocytstimulerande hormon (alfa-MSH) och är ännu inte tillgänglig på marknaden.

Syftet med denna studie är att titta på om afamelanotid kan minska antalet och svårighetsgraden av EPP-symtom när patienter utsätts för ljus mellan 10:00 och 20:00 timmar. Denna studie kommer också att titta på hur läkemedlet tolereras när det tas av personer med EPP.

Studien kommer att involvera användning av ett implantat, som kommer i form av en liten stav som ska administreras under huden. Implantatet kan innehålla studieläkemedlet afamelanotid eller placebo (inaktiv medicin).

Över 450 försökspersoner har hittills behandlats med afamelanotid utan några allvarliga säkerhetsproblem. För denna studie har afamelanotid formulerats som en depåinjektion med kontrollerad frisättning (implantat). Detta innebär att afamelanotiden kommer att släppas långsamt ut i kroppen under några dagar. När det väl har satts in kommer implantatet att stanna kvar i kroppen efter att afamelanotid har frigjorts och kommer långsamt att lösas upp.

Denna studie kommer att bidra till att ge mer information om afamelanotid. Denna information kommer att användas för att fastställa säkerheten och effektiviteten (läkemedlets förmåga att ge effekt) av detta läkemedel hos EPP-patienter.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

77

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35294
        • University of Alabama
    • California
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94143
        • University of California, San Francisco
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10029
        • Mt. Sinai
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Förenta staterna, 29203
        • Carolina's Medical Center Cannon Research
    • Texas
      • Galveston, Texas, Förenta staterna, 77555
        • University of Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84132
        • University of Utah

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Manliga eller kvinnliga försökspersoner med karakteristisk ljuskänslighet för EPP-symtom och positiv diagnos av EPP bekräftad av laboratorieresultat av förhöjd total protoporfyrin IX.
  • 18 år och äldre (inklusive).
  • Kunna förstå och underteckna det skriftliga formuläret för informerat samtycke.
  • Villig att vidta försiktighetsåtgärder för att förhindra graviditet fram till slutförandet av studien (dag 180).

Exklusions kriterier:

  • All allergi mot afamelanotid eller polymeren i implantatet eller mot lidokain eller annat lokalbedövningsmedel som ska användas under administreringen av studiemedicinen
  • EPP-patienter med betydande leverpåverkan
  • Personlig historia av melanom eller dysplastiskt nevussyndrom.
  • Aktuell Bowens sjukdom, basalcellscancer, skivepitelcancer eller andra maligna eller premaligna hudskador.
  • Alla andra fotodermatoser som PLE, DLE eller solurtikaria.
  • Alla tecken på kliniskt signifikant organdysfunktion eller någon kliniskt signifikant avvikelse från det normala i de kliniska eller laboratoriemässiga bestämningarna.
  • Akut historia av drog- eller alkoholmissbruk (under de senaste 6 månaderna).
  • Patienten bedöms som olämplig för studien enligt utredarens åsikt (t.ex. bristande efterlevnadshistoria, allergisk mot lokalanestetika, svimning vid injektioner eller blodgivning).
  • Deltagande i en klinisk prövning för ett prövningsmedel inom 30 dagar före screeningbesöket.
  • Tidigare och samtidig behandling med mediciner som kan störa studiens mål, inklusive läkemedel som orsakar ljuskänslighet eller hudpigmentering inom 60 dagar före screeningbesöket.
  • Kvinna som är gravid (bekräftat av positivt serum-β-HCG-graviditetstest före baslinjen) eller ammande.
  • Kvinnor i fertil ålder (pre-menopausala, inte kirurgiskt sterila) som inte använder adekvata preventivmedel (dvs. orala preventivmedel, diafragma plus spermiedödande medel, intrauterin enhet).

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Afamelanotid
Dos: 16 mg implantat; frisättning av 16 mg under 7 till 10 dagar Administreringssätt: Subkutan implantation Frekvens: Var 60:e dag (dag 0, 60 och 120)
Läkemedel: Afamelanotid
Ett 16 mg subkutant implantat varannan månad i 6 månader. (3 implantat totalt)
Placebo-jämförare: Placebo
Dos: 16 mg implantat; Administreringssätt: Subkutan implantation Frekvens: Var 60:e dag (dag 0, 60 och 120)
Läkemedel: Placebo
Ett placebo subkutant implantat varannan månad i 6 månader. (3 implantat totalt)

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Tid i direkt solljus Mellan 10:00-15:00 på smärtfria dagar
Tidsram: Dagligen i 6 månader

Mängden exponering för direkt solljus mellan 10:00 och 15:00 timmar på dagar då ingen smärta upplevdes (t. 11 poäng Likert smärtpoäng på 0). Tiden registrerades i ett patientmejeri med 15 minuters tidsblock.

Smärtpoängen mäts med 11-punkts Likert Pain-skalan med minimum 0 och maximum 10.

Likert Pain-skalan 0 representerar ingen smärta och 10 representerar värsta tänkbara smärta.
Dagligen i 6 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Maximal svårighetsgrad av fototoxisk reaktion som deltagarna upplever
Tidsram: Dagligen i 6 månader

De dagar då deltagaren upplevde smärta som ett resultat av fototoxiska reaktioner (orsakade av exponering för naturligt ljus) registrerades i en studiedagbok. Varje dag som en sådan reaktion inträffade satte deltagaren nivån av smärta med hjälp av en 11-punkts Likert-smärtskala, med minst 0 och maximalt 10. Likert-smärtskalan med 11 punkter med värdet 0 representerar ingen smärta och 10 representerar värsta tänkbara smärta.

Den maximala svårighetsgraden av en fototoxisk reaktion bestämdes av den högsta dagliga 11-punkts Likert-skalan som inträffade under den fototoxiska reaktionen.
Dagligen i 6 månader
Livskvalitet mätt av deltagares ifyllda frågeformulär
Tidsram: Dag 0, Dag 60, Dag 120, Dag 180

Erytropoetisk protoporfyri Quality of Life Measure (EPP-QoL) används för att mäta livskvaliteten för deltagarna.

Den totala EPP-QoL-poängen sträcker sig från 0 till 100, med en poäng på 0 som den sämsta livskvaliteten och poängen på 100 som den bästa livskvaliteten.
Dag 0, Dag 60, Dag 120, Dag 180
Förändring av total protoporfyrin IX-nivå hos deltagare
Tidsram: Baslinje, dag 60, dag 120, dag 180

Detta var en explorativ bedömning endast för att analysera om afamelanotid-inducerad förändring i solexponering skulle resultera i en minskning av protoporfyrin IX.

Förändringarna av den totala protoporfyrin IX-nivån (μg/dL) från screeningbesök (ITT-population) mättes mellan de två grupperna.

Protoporfyrin IX-nivån är en laboratorieparameter som mäts i specialistlabb.
Baslinje, dag 60, dag 120, dag 180
Antal deltagare med fototoxiska reaktioner med Likert-svårighetspoäng ≥ 4 och ≥ 7
Tidsram: Dagligen i 6 månader

Antalet deltagare som upplevde fototoxiska reaktioner med Likert-svårighetspoäng ≥ 4 och allvarlighetsgrad ≥7 registrerades.

En härledd slutpunkt användes. Antalet deltagare som rapporterade minst en fototoxisk reaktion med en Likert-allvarlighetspoäng på ≥ 4 registrerades. För svårighetspoäng ≥ 7 registrerades antalet patienter som rapporterade minst en fototoxisk reaktion med Likert-svårighetspoäng på ≥ 7.

Likert-smärtskalan med 11 punkter sträcker sig från minst 0 till maximalt 10. Likert-smärtskalan med 11 punkter med värdet 0 representerar ingen smärta och 10 representerar värsta tänkbara smärta.
Dagligen i 6 månader
Antal fototoxiska reaktioner som deltagarna har upplevt
Tidsram: Dagligen i 6 månader

De dagar då deltagaren upplevde smärta som ett resultat av fototoxiska reaktioner (orsakade av exponering för naturligt ljus) registrerades i en studiedagbok. Varje dag som en sådan reaktion inträffade satte deltagaren nivån av smärta med hjälp av en 11-punkts Likert-smärtskala, med minst 0 och maximalt 10. Likert-smärtskalan med 11 punkter med värdet 0 representerar ingen smärta och 10 representerar värsta tänkbara smärta.

Antalet fototoxiska reaktioner bestämdes genom att räkna antalet episoder där deltagarna rapporterade en 11-gradig Likert-skala på 4 eller mer under en eller flera på varandra följande dagar.
Dagligen i 6 månader
Total svårighetsgrad av fototoxiska reaktioner som deltagarna upplevt under hela studien
Tidsram: Dagligen i 6 månader.

De dagar då deltagaren upplevde smärta som ett resultat av fototoxiska reaktioner (orsakade av exponering för naturligt ljus) registrerades i en studiedagbok.

Varje dag som en sådan reaktion inträffade satte deltagaren nivån av smärta med hjälp av en 11-punkts Likert-smärtskala, med minst 0 och maximalt 10. Likert Pain-skalan med 11 punkter med värdet 0 representerar ingen smärta och 10 representerar värsta tänkbara smärta.

Den totala svårighetsgraden av fototoxiska reaktioner bestämdes av summan av dagliga 11-punkts Likert-skalapoäng som inträffade under fototoxiska reaktioner. Den totala summan av svårighetsgraden per deltagare över hela studien analyserades. Den teoretiska lägsta poängen är 0 och den högsta möjliga poängen är 1800.
Dagligen i 6 månader.

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Clinuvel Pharmaceuticals Limited

Utredare

  • Huvudutredare: Robert Desnick, MD, Mt. Sinai

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 april 2010

Primärt slutförande (Faktisk)

1 april 2011

Avslutad studie (Faktisk)

1 april 2011

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

30 mars 2010

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

30 mars 2010

Första postat (Uppskatta)

1 april 2010

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

28 oktober 2019

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

7 oktober 2019

Senast verifierad

1 oktober 2019

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CUV030

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Afamelanotid

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Gabon

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera