赤血球造血性プロトポルフィリン症（EPP）における第II相確認試験
赤血球造血性プロトポルフィリン症（EPP）患者における皮下生体吸収性アファメラノチドインプラントの安全性と有効性を確認するための第II相、多施設、二重盲検、無作為化、プラセボ対照試験
これは、2 つの並行試験群で 6 か月間 (3 回投与) 実施される無作為化プラセボ対照試験です。 センターごとに約10人の適格な患者が登録され、次の投薬計画に従ってアファメラノチド（16 mgインプラント）またはプラセボが投与されます。
- グループAは、0、60、および120日目にアファメラノチドインプラントを投与されます
- グループBには、0、60、および120日目にプラセボインプラントが投与されます
研究への参加の適格性を判断するために、患者は最初の投与の7〜14日前にスクリーニング評価を受けます。 光毒性反応の数と重症度は、60、120、および 180 日目に決定されます。 生活の質は、0日目から180日目まで、60日ごとにEPP固有のアンケート（EPP-QoL）および7日ごとにDLQIアンケートを使用して測定されます。 参加者は、有害事象の評価のために、60、120、および 180 日目に診療所を訪れます。
調査の概要
詳細な説明
アファメラノチドは、EPP 患者の予防薬としての使用が研究されている人工薬です。 これは、合成的に生成されたヒト α メラノサイト刺激ホルモン (α-MSH) の類似体であり、まだ市場に出回っていません。
この研究の目的は、患者が 10:00 から 20:00 時間の間に光にさらされたときに、アファメラノチドが EPP 症状の数と重症度を軽減できるかどうかを調べることです。 この研究では、EPP 患者が服用した場合の薬剤の耐性についても調べます。
この研究では、皮下に投与する小さな棒状のインプラントを使用します。 インプラントには、治験薬アファメラノチドまたはプラセボ（不活性薬）が含まれている場合があります。
現在までに450人以上の被験者がアファメラノチドで治療されており、深刻な安全上の懸念は確認されていません. この研究のために、アファメラノチドは制御放出デポー注射（インプラント）として処方されました。 これは、アファメラノチドが数日かけてゆっくりと体内に放出されることを意味します. 挿入されると、インプラントはアファメラノチドが放出された後も体内に残り、ゆっくりと溶解します。
この研究は、アファメラノチドに関するより多くの情報を提供するのに役立ちます. この情報は、EPP患者におけるこの薬の安全性と有効性（薬が効果を生み出す能力）を決定するために使用されます.
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究場所
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Alabama
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Birmingham、Alabama、アメリカ、35294
- University of Alabama
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California
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San Francisco、California、アメリカ、94143
- University of California, San Francisco
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New York
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New York、New York、アメリカ、10029
- Mt. Sinai
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North Carolina
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Charlotte、North Carolina、アメリカ、29203
- Carolina's Medical Center Cannon Research
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Texas
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Galveston、Texas、アメリカ、77555
- University of Texas
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
- University of Utah
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- -EPP症状の特徴的な光過敏症と、総プロトポルフィリンIXの上昇の検査結果によって確認されたEPPの陽性診断を有する男性または女性の被験者。
- 18 歳以上 (包括的)。
- -書面によるインフォームドコンセントフォームを理解して署名できる。
- -研究が完了するまで（180日目）、妊娠を防ぐための予防措置を講じることをいとわない。
除外基準:
- -インプラントに含まれるアファメラノチドまたはポリマーに対するアレルギー、または治験薬の投与中に使用されるリドカインまたはその他の局所麻酔薬に対するアレルギー
- 重大な肝障害を伴うEPP患者
- -黒色腫または異形成母斑症候群の個人歴。
- -現在のボーエン病、基底細胞癌、扁平上皮癌、またはその他の悪性または前癌性の皮膚病変。
- PLE、DLE、日光蕁麻疹などのその他の光皮膚症。
- 臨床的に重大な臓器機能不全の証拠、または臨床的または実験室での決定における正常からの臨床的に重大な逸脱。
- -薬物またはアルコール乱用の急性病歴（過去6か月）。
- -治験責任医師の意見で研究に適していないと評価された患者（例： コンプライアンス違反歴、局所麻酔薬に対するアレルギー、注射や献血による失神など）。
- -スクリーニング訪問前の30日以内の治験薬の臨床試験への参加。
- -スクリーニング訪問前の60日以内に光線過敏症または皮膚の色素沈着を引き起こす薬物を含む、研究の目的を妨げる可能性のある薬物による事前および併用療法。
- -妊娠中の女性（ベースライン前の血清β-HCG妊娠検査陽性で確認）または授乳中。
- 適切な避妊手段（すなわち、 経口避妊薬、横隔膜と殺精子剤、子宮内避妊器具）。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：アファメラノチド
投与量: 16 mg インプラント; 7 ～ 10 日間で 16 mg を放出 投与方法: 皮下移植 頻度: 60 日ごと (0、60、120 日目)
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16 mg の皮下インプラントを 2 か月ごとに 1 回、6 か月間。
(合計3本のインプラント)
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プラセボコンパレーター：プラセボ
投与量: 16 mg インプラント;投与方法：皮下移植 頻度：60日ごと（0日目、60日目、120日目）
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2 か月ごとに 1 回のプラセボ皮下インプラントを 6 か月間。
(合計3本のインプラント)
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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痛みのない日の 10:00 ～ 15:00 の直射日光に当たる時間
時間枠：6 か月間毎日
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痛みを感じなかった日の 10:00 から 15:00 までの直射日光の量 (例: 0の11ポイントのリッカート疼痛スコア）。 時間は、15 分の時間ブロックを使用して、患者の乳製品で記録されました。 痛みのスコアは、最小 0、最大 10 の 11 ポイントのリッカート ペイン スケールによって測定されます。 0 のリッカート ペイン スケールは痛みがないことを表し、10 は想像できる最悪の痛みを表します。 |
6 か月間毎日
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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参加者が経験した光毒性反応の最大重症度
時間枠：6 か月間毎日
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参加者が光毒性反応（自然光への曝露によって引き起こされる）の結果として痛みを経験した日は、研究日誌に記録されました。 そのような反応が起こった日ごとに、参加者は 11 点のリッカート疼痛スケールを使用して、最小 0、最大 10 で痛みのレベルを採点しました。 値が 0 の 11 点のリッカート疼痛スケールは、痛みがないことを表し、10 は想像できる最悪の痛みを表します。 光毒性反応の最大重症度は、その光毒性反応中に発生した毎日の 11 ポイントのリッカート スケール スコアの最高値によって決定されました。 |
6 か月間毎日
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参加者の記入済みアンケートによって測定される生活の質
時間枠：0日目、60日目、120日目、180日目
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赤血球生成プロトポルフィリン症の生活の質 (EPP-QoL) は、参加者の生活の質を測定するために使用されます。 EPP-QoL スコアの合計は 0 から 100 の範囲であり、スコア 0 は最悪の生活の質、スコア 100 は最高の生活の質です。 |
0日目、60日目、120日目、180日目
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参加者の総プロトポルフィリンIXレベルの変化
時間枠：ベースライン、60日目、120日目、180日目
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これは、アファメラノチドによる日光曝露の変化がプロトポルフィリン IX の減少をもたらすかどうかを分析するためだけの探索的評価でした。 スクリーニング訪問（ＩＴＴ集団）からの総プロトポルフィリンＩＸレベル（μｇ／ｄＬ）の変化を２群間で測定した。 プロトポルフィリン IX レベルは、専門の検査室で測定される検査パラメーターです。 |
ベースライン、60日目、120日目、180日目
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リッカート重症度スコア≧4および≧7の光毒性反応を有する参加者の数
時間枠：6 か月間毎日
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リッカート重症度スコアが 4 以上、重症度スコアが 7 以上の光毒性反応を経験した参加者の数が記録されました。 派生エンドポイントが使用されました。 リッカート重症度スコアが 4 以上の光毒性反応を少なくとも 1 回報告した参加者の数が記録されました。 重症度スコアが 7 以上の場合、リッカート重症度スコアが 7 以上の光毒性反応を少なくとも 1 回報告した患者の数が記録されました。 11 ポイントのリッカート疼痛尺度は、最小 0 から最大 10 までの範囲です。 値が 0 の 11 点のリッカート疼痛スケールは、痛みがないことを表し、10 は想像できる最悪の痛みを表します。 |
6 か月間毎日
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参加者が経験した光毒性反応の数
時間枠：6 か月間毎日
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参加者が光毒性反応（自然光への曝露によって引き起こされる）の結果として痛みを経験した日は、研究日誌に記録されました。 そのような反応が起こった日ごとに、参加者は 11 点のリッカート疼痛スケールを使用して、最小 0、最大 10 で痛みのレベルを採点しました。 値が 0 の 11 点のリッカート疼痛スケールは、痛みがないことを表し、10 は想像できる最悪の痛みを表します。 光毒性反応の数は、参加者が 1 日以上連続して 4 以上の 11 ポイントのリッカート スケール スコアを報告したエピソードの数をカウントすることによって決定されました。 |
6 か月間毎日
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研究全体で参加者が経験した光毒性反応の総重症度
時間枠：6ヶ月毎日。
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参加者が光毒性反応（自然光への曝露によって引き起こされる）の結果として痛みを経験した日は、研究日誌に記録されました。 そのような反応が起こった日ごとに、参加者は 11 点のリッカート疼痛スケールを使用して、最小 0、最大 10 で痛みのレベルを採点しました。 値が 0 の 11 点のリッカート ペイン スケールは、痛みがないことを表し、10 は想像できる最悪の痛みを表します。 光毒性反応の総重症度は、光毒性反応中に発生した毎日の 11 ポイントのリッカート スケール スコアの合計によって決定されました。 研究全体にわたる参加者ごとの重症度の全体的な合計が分析されました。 理論上の最小スコアは 0 で、可能な最大スコアは 1800 です。 |
6ヶ月毎日。
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：Robert Desnick, MD、Mt. Sinai
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- CUV030
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