Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Fáze II potvrzující studie erytropoetické protoporfyrie (EPP)

7. října 2019 aktualizováno: Clinuvel Pharmaceuticals Limited

Fáze II, multicentrická, dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie k potvrzení bezpečnosti a účinnosti subkutánních bioresorbovatelných afamelanotidových implantátů u pacientů s erytropoetickou protoporfyrií (EPP)

Toto je randomizovaná placebem kontrolovaná studie, která bude provedena ve dvou paralelních ramenech studie po dobu šesti měsíců (tři dávky). Přibližně 10 způsobilých pacientů na centrum bude zařazeno a dostanou afamelanotid (16 mg implantáty) nebo placebo podle následujícího dávkovacího režimu:

  • Skupině A budou podávány afamelanotidové implantáty ve dnech 0, 60 a 120
  • Skupině B budou aplikovány placebo implantáty ve dnech 0, 60 a 120

Aby se určila způsobilost pro zařazení do studie, pacienti podstoupí screeningové hodnocení 7 až 14 dní před podáním první dávky. Počet a závažnost fototoxických reakcí bude stanovena ve dnech 60, 120 a 180. Kvalita života bude měřena pomocí specifického dotazníku EPP (EPP-QoL) každých 60 dní a dotazníku DLQI každých 7 dní, počínaje dnem 0 až dnem 180. Účastníci navštíví kliniku ve dnech 60, 120 a 180 za účelem posouzení nežádoucích účinků.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Afamelanotid je umělá droga, která se studuje pro použití jako preventivní lék pro pacienty trpící EPP. Jedná se o synteticky vyráběný analog lidského hormonu stimulujícího alfa melanocyty (alfa-MSH) a zatím není dostupný na trhu.

Účelem této studie je zjistit, zda afamelanotid může snížit počet a závažnost symptomů EPP, když jsou pacienti vystaveni světlu mezi 10:00 a 20:00. Tato studie se také zaměří na to, jak je droga tolerována, když ji užívají lidé s EPP.

Studie bude zahrnovat použití implantátu, který se dodává ve formě malé tyčinky, která se aplikuje pod kůži. Implantát může obsahovat studovaný lék afamelanotid nebo placebo (neaktivní lék).

Více než 450 subjektů bylo dosud léčeno afamelanotidem, aniž by byly zjištěny žádné závažné bezpečnostní problémy. Pro tuto studii byl afamelanotid formulován jako depotní injekce s řízeným uvolňováním (implantát). To znamená, že afamelanotid se bude pomalu uvolňovat do těla během několika dní. Po zavedení zůstane implantát v těle po uvolnění afamelanotidu a pomalu se rozpustí.

Tato studie pomůže poskytnout více informací o afamelanotidu. Tyto informace budou použity ke stanovení bezpečnosti a účinnosti (schopnosti léku vyvolat účinek) tohoto léku u pacientů trpících EPP.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

77

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35294
        • University Of Alabama
    • California
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • University of California, San Francisco
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Mt. Sinai
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 29203
        • Carolina's Medical Center Cannon Research
    • Texas
      • Galveston, Texas, Spojené státy, 77555
        • University of Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • University of Utah

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muži nebo ženy s charakteristickou fotosenzitivitou symptomů EPP a pozitivní diagnózou EPP potvrzenou laboratorním výsledkem zvýšeného celkového protoporfyrinu IX.
  • Ve věku 18 let a více (včetně).
  • Schopnost porozumět písemnému formuláři informovaného souhlasu a podepsat jej.
  • Ochota přijmout opatření k zabránění těhotenství až do dokončení studie (den 180).

Kritéria vyloučení:

  • Jakákoli alergie na afamelanotid nebo polymer obsažený v implantátu nebo na lidokain nebo jiné lokální anestetikum, které se má použít během podávání studovaného léku
  • EPP pacienti s významným postižením jater
  • Osobní anamnéza melanomu nebo syndromu dysplastického névu.
  • Současná Bowenova choroba, bazocelulární karcinom, spinocelulární karcinom nebo jiné maligní nebo premaligní kožní léze.
  • Jakákoli jiná fotodermatóza, jako je PLE, DLE nebo solární kopřivka.
  • Jakýkoli důkaz klinicky významné orgánové dysfunkce nebo jakékoli klinicky významné odchylky od normálu v klinických nebo laboratorních stanoveních.
  • Akutní anamnéza zneužívání drog nebo alkoholu (v posledních 6 měsících).
  • Pacient hodnocený jako nevhodný pro studii podle názoru zkoušejícího (např. anamnéza neshody, alergie na lokální anestetika, omdlévání při podání injekcí nebo podání krve).
  • Účast na klinickém hodnocení pro hodnocenou látku během 30 dnů před screeningovou návštěvou.
  • Předcházející a souběžná léčba léky, které mohou interferovat s cíli studie, včetně léků, které způsobují fotosenzitivitu nebo pigmentaci kůže během 60 dnů před screeningovou návštěvou.
  • Žena, která je těhotná (potvrzená pozitivním těhotenským testem na β-HCG v séru před výchozí hodnotou) nebo kojící.
  • Ženy ve fertilním věku (premenopauzální, nechirurgicky sterilní), které nepoužívají adekvátní antikoncepční opatření (tj. perorální antikoncepce, diafragma plus spermicid, nitroděložní tělísko).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Afamelanotid
Dávka: 16 mg implantát; uvolnění 16 mg během 7 až 10 dnů Způsob podání: Subkutánní implantace Frekvence: Každých 60 dní (ve dnech 0, 60 a 120)
Lék: Afamelanotid
Jeden 16mg subkutánní implantát každé 2 měsíce po dobu 6 měsíců. (celkem 3 implantáty)
Komparátor placeba: Placebo
Dávka: 16 mg implantát; Způsob podání: Subkutánní implantace Frekvence: Každých 60 dní (ve dnech 0, 60 a 120)
Lék: Placebo
Jeden placebo subkutánní implantát každé 2 měsíce po dobu 6 měsíců. (celkem 3 implantáty)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Čas na přímém slunci Mezi 10:00-15:00 ve dnech bez bolesti
Časové okno: Denně po dobu 6 měsíců

Míra vystavení přímému slunečnímu záření mezi 10:00 a 15:00 ve dnech, kdy nebyla pociťována žádná bolest (např. 11bodové Likertovo skóre bolesti 0). Čas byl zaznamenáván v mlékárně pacientů pomocí 15minutových časových bloků.

Skóre bolesti se měří pomocí 11bodové Likertovy stupnice bolesti s minimem 0 a maximem 10.

Likertova stupnice bolesti 0 představuje žádnou bolest a 10 představuje nejhorší představitelnou bolest.
Denně po dobu 6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Maximální závažnost fototoxické reakce, kterou zažili účastníci
Časové okno: Denně po dobu 6 měsíců

Dny, kdy účastník pociťoval bolest v důsledku fototoxických reakcí (způsobených vystavením přirozenému světlu), byly zaznamenány do studijního deníku. Každý den, kdy k takové reakci došlo, účastník skóroval úroveň bolesti pomocí 11bodové Likertovy škály bolesti, s minimem 0 a maximálně 10. 11bodová Likertova škála bolesti s hodnotou 0 představuje žádnou bolest a 10 představuje nejhorší představitelnou bolest.

Maximální závažnost fototoxické reakce byla určena nejvyšším denním skóre 11bodové Likertovy škály, ke kterému došlo během této fototoxické reakce.
Denně po dobu 6 měsíců
Kvalita života měřená účastnickým vyplněným dotazníkem
Časové okno: Den 0, den 60, den 120, den 180

Erytropoetická protoporfyria Quality of Life Measure (EPP-QoL) se používá k měření kvality života účastníků.

Celkové skóre EPP-QoL se pohybuje od 0 do 100, přičemž skóre 0 představuje nejhorší kvalitu života a skóre 100 jako nejlepší kvalitu života.
Den 0, den 60, den 120, den 180
Změna hladiny celkového protoporfyrinu IX u účastníků
Časové okno: Výchozí stav, den 60, den 120, den 180

Jednalo se pouze o průzkumné hodnocení, které mělo analyzovat, zda afamelanotidem vyvolaná změna vystavení slunci povede ke snížení protoporfyrinu IX.

Mezi těmito dvěma skupinami byly měřeny změny celkové hladiny protoporfyrinu IX (μg/dl) ze screeningové návštěvy (ITT populace).

Hladina protoporfyrinu IX je laboratorní parametr, který se měří ve specializovaných laboratořích.
Výchozí stav, den 60, den 120, den 180
Počet účastníků s fototoxickými reakcemi s Likertovým skóre závažnosti ≥ 4 a ≥ 7
Časové okno: Denně po dobu 6 měsíců

Byl zaznamenán počet účastníků, kteří zaznamenali fototoxické reakce s Likertovým skóre závažnosti ≥ 4 a skóre závažnosti ≥ 7.

Byl použit odvozený koncový bod. Byl zaznamenán počet účastníků, kteří uvedli alespoň jednu fototoxickou reakci s Likertovým skóre závažnosti ≥ 4. Pro skóre závažnosti ≥ 7 byl zaznamenán počet pacientů, kteří hlásili alespoň jednu fototoxickou reakci s Likertovým skóre závažnosti ≥ 7.

11bodová Likertova stupnice bolesti se pohybuje od minimálně 0 do maximálně 10. 11bodová Likertova škála bolesti s hodnotou 0 představuje žádnou bolest a 10 představuje nejhorší představitelnou bolest.
Denně po dobu 6 měsíců
Počet fototoxických reakcí, které účastníci zažili
Časové okno: Denně po dobu 6 měsíců

Dny, kdy účastník pociťoval bolest v důsledku fototoxických reakcí (způsobených vystavením přirozenému světlu), byly zaznamenány do studijního deníku. Každý den, kdy k takové reakci došlo, účastník skóroval úroveň bolesti pomocí 11bodové Likertovy škály bolesti, s minimem 0 a maximálně 10. 11bodová Likertova škála bolesti s hodnotou 0 představuje žádnou bolest a 10 představuje nejhorší představitelnou bolest.

Počet fototoxických reakcí byl stanoven spočítáním počtu epizod, u kterých účastníci hlásili 11bodové skóre Likertovy škály 4 nebo více po dobu jednoho nebo více po sobě jdoucích dnů.
Denně po dobu 6 měsíců
Celková závažnost fototoxických reakcí, které účastníci zažili v průběhu celé studie
Časové okno: Denně po dobu 6 měsíců.

Dny, kdy účastník pociťoval bolest v důsledku fototoxických reakcí (způsobených vystavením přirozenému světlu), byly zaznamenány do studijního deníku.

Každý den, kdy k takové reakci došlo, účastník skóroval úroveň bolesti pomocí 11bodové Likertovy škály bolesti, s minimem 0 a maximálně 10. 11bodová Likertova škála bolesti s hodnotou 0 představuje žádnou bolest a 10 představuje nejhorší představitelnou bolest.

Celková závažnost fototoxických reakcí byla stanovena součtem denních 11bodových skóre Likertovy škály, ke kterým došlo během fototoxických reakcí. Byl analyzován celkový součet závažnosti na účastníka v průběhu celé studie. Teoretické minimální skóre je 0 a maximální možné skóre je 1800.
Denně po dobu 6 měsíců.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Clinuvel Pharmaceuticals Limited

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Robert Desnick, MD, Mt. Sinai

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. dubna 2010

Primární dokončení (Aktuální)

1. dubna 2011

Dokončení studie (Aktuální)

1. dubna 2011

Termíny zápisu do studia

První předloženo

30. března 2010

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

30. března 2010

První zveřejněno (Odhad)

1. dubna 2010

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

28. října 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. října 2019

Naposledy ověřeno

1. října 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CUV030

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Afamelanotid

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Argentina

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit