Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie potwierdzające fazy II dotyczące protoporfirii erytropoetycznej (EPP)

7 października 2019 zaktualizowane przez: Clinuvel Pharmaceuticals Limited

Wieloośrodkowe, podwójnie ślepe, randomizowane badanie fazy II z grupą kontrolną otrzymującą placebo w celu potwierdzenia bezpieczeństwa i skuteczności podskórnych bioresorbowalnych implantów afamelanotydu u pacjentów z protoporfirią erytropoetyczną (EPP)

Jest to randomizowane badanie kontrolowane placebo, które zostanie przeprowadzone w dwóch równoległych ramionach badania przez okres sześciu miesięcy (trzy dawki). Około 10 kwalifikujących się pacjentów na ośrodek zostanie włączonych do badania i otrzyma afamelanotyd (implanty 16 mg) lub placebo zgodnie z następującym schematem dawkowania:

  • Grupa A otrzyma implanty afamelanotydu w dniach 0, 60 i 120
  • Grupie B zostaną podane implanty placebo w dniach 0, 60 i 120

Aby określić kwalifikację do włączenia do badania, pacjenci zostaną poddani ocenie przesiewowej na 7 do 14 dni przed podaniem pierwszej dawki. Liczba i nasilenie reakcji fototoksycznych zostaną określone w dniach 60, 120 i 180. Jakość życia będzie mierzona za pomocą specjalnego kwestionariusza EPP (EPP-QoL) co 60 dni i kwestionariusza DLQI co 7 dni, począwszy od dnia 0 do dnia 180. Uczestnicy odwiedzą klinikę w dniach 60, 120 i 180 w celu oceny zdarzeń niepożądanych.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Afamelanotyd jest lekiem wytwarzanym przez człowieka, badanym pod kątem stosowania jako lek zapobiegawczy dla osób cierpiących na EPP. Jest syntetycznie wytwarzanym analogiem ludzkiego hormonu stymulującego melanocyty alfa (alfa-MSH) i nie jest jeszcze dostępny na rynku.

Celem tego badania jest sprawdzenie, czy afamelanotyd może zmniejszyć liczbę i nasilenie objawów EPP, gdy pacjenci są narażeni na światło w godzinach od 10:00 do 20:00. W badaniu tym przyjrzymy się również, jak lek jest tolerowany przez osoby z EPP.

Badanie polegać będzie na zastosowaniu implantu, który ma postać małego pręcika, który podaje się pod skórę. Implant może zawierać badany lek afamelanotyd lub placebo (lek nieaktywny).

Do tej pory ponad 450 pacjentów było leczonych afamelanotydem i nie zidentyfikowano żadnych poważnych obaw dotyczących bezpieczeństwa. Na potrzeby tego badania afamelanotyd został sformułowany jako zastrzyk depot o kontrolowanym uwalnianiu (implant). Oznacza to, że afamelanotyd będzie powoli uwalniany do organizmu przez kilka dni. Po wprowadzeniu implant pozostanie w organizmie po uwolnieniu afamelanotydu i będzie się powoli rozpuszczał.

To badanie pomoże uzyskać więcej informacji na temat afamelanotydu. Informacje te zostaną wykorzystane do określenia bezpieczeństwa i skuteczności (zdolności leku do wywołania efektu) tego leku u osób cierpiących na EPP.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

77

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35294
        • University of Alabama
    • California
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • University of California, San Francisco
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Mt. Sinai
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 29203
        • Carolina's Medical Center Cannon Research
    • Texas
      • Galveston, Texas, Stany Zjednoczone, 77555
        • University of Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
        • University of Utah

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyźni lub kobiety z charakterystyczną dla objawów EPP nadwrażliwością na światło i pozytywnym rozpoznaniem EPP potwierdzonym wynikiem laboratoryjnym podwyższonej całkowitej protoporfiryny IX.
  • Wiek 18 lat i więcej (włącznie).
  • Potrafi zrozumieć i podpisać pisemny formularz świadomej zgody.
  • Chęć podjęcia środków ostrożności w celu zapobiegania ciąży do czasu zakończenia badania (dzień 180).

Kryteria wyłączenia:

  • Jakakolwiek alergia na afamelanotyd lub polimer zawarty w implancie, lidokainę lub inny środek miejscowo znieczulający, który ma być stosowany podczas podawania badanego leku
  • Pacjenci z EPP ze znacznym zajęciem wątroby
  • Osobista historia czerniaka lub zespołu znamion dysplastycznych.
  • Obecna choroba Bowena, rak podstawnokomórkowy, rak płaskonabłonkowy lub inne złośliwe lub przednowotworowe zmiany skórne.
  • Wszelkie inne fotodermatozy, takie jak PLE, DLE lub pokrzywka słoneczna.
  • Wszelkie dowody klinicznie istotnej dysfunkcji narządu lub jakiekolwiek klinicznie istotne odchylenie od normy w badaniach klinicznych lub laboratoryjnych.
  • Ostra historia nadużywania narkotyków lub alkoholu (w ciągu ostatnich 6 miesięcy).
  • Pacjent oceniony jako nienadający się do badania w opinii Badacza (np. historia nieprzestrzegania zaleceń, uczulenie na środki miejscowo znieczulające, omdlenia podczas wykonywania zastrzyków lub oddawania krwi).
  • Udział w badaniu klinicznym agenta badanego w ciągu 30 dni przed wizytą przesiewową.
  • Wcześniejsza i towarzysząca terapia lekami, które mogą kolidować z celami badania, w tym lekami powodującymi nadwrażliwość na światło lub pigmentację skóry w ciągu 60 dni przed wizytą przesiewową.
  • Kobieta, która jest w ciąży (potwierdzona pozytywnym wynikiem testu ciążowego β-HCG w surowicy przed punktem wyjściowym) lub karmi piersią.
  • Kobiety w wieku rozrodczym (przed menopauzą, niesterylne chirurgicznie) nie stosujące odpowiednich środków antykoncepcyjnych (tj. doustne środki antykoncepcyjne, diafragma plus środek plemnikobójczy, wkładka wewnątrzmaciczna).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Afamelanotyd
Dawka: implant 16 mg; uwalnianie 16 mg w ciągu 7 do 10 dni Sposób podawania: implantacja podskórna Częstość: co 60 dni (w dniach 0, 60 i 120)
Lek: Afamelanotyd
Jeden implant podskórny 16 mg co 2 miesiące przez 6 miesięcy. (łącznie 3 implanty)
Komparator placebo: Placebo
Dawka: implant 16 mg; Sposób podania: implantacja podskórna Częstotliwość: co 60 dni (w dniach 0, 60 i 120)
Lek: Placebo
Jeden podskórny implant placebo co 2 miesiące przez 6 miesięcy. (łącznie 3 implanty)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas w bezpośrednim świetle słonecznym Między 10:00-15:00 w dni bez bólu
Ramy czasowe: Codziennie przez 6 miesięcy

Ilość bezpośredniego nasłonecznienia w godzinach od 10:00 do 15:00 w dni, w których nie odczuwano bólu (np. 11-punktowa ocena bólu Likerta 0). Czas rejestrowano w mleczarni pacjenta, stosując 15-minutowe bloki czasowe.

Ocena bólu jest mierzona za pomocą 11-punktowej skali bólu Likerta z minimum 0 i maksimum 10.

Skala bólu Likerta 0 oznacza brak bólu, a 10 oznacza najgorszy ból, jaki można sobie wyobrazić.
Codziennie przez 6 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Maksymalne nasilenie reakcji fototoksycznej doświadczanej przez uczestników
Ramy czasowe: Codziennie przez 6 miesięcy

Dni, w których osoba badana odczuwała ból w wyniku reakcji fototoksycznych (wywołanych ekspozycją na światło naturalne) odnotowywano w dzienniku badania. W każdym dniu, w którym wystąpiła taka reakcja, badany oceniał poziom bólu za pomocą 11-punktowej skali bólu Likerta, przy czym minimum to 0, a maksimum to 10. 11-punktowa skala bólu Likerta z wartością 0 oznacza brak bólu, a 10 oznacza najgorszy możliwy do wyobrażenia ból.

Maksymalne nasilenie reakcji fototoksycznej określono na podstawie najwyższego dziennego wyniku w 11-punktowej skali Likerta, który wystąpił podczas tej reakcji fototoksycznej.
Codziennie przez 6 miesięcy
Jakość życia mierzona przez uczestnika wypełnionego kwestionariusza
Ramy czasowe: Dzień 0, Dzień 60, Dzień 120, Dzień 180

Erythropoietic Protoporphyria Quality of Life Measure (EPP-QoL) służy do pomiaru jakości życia uczestników.

Całkowity wynik EPP-QoL mieści się w przedziale od 0 do 100, przy czym wynik 0 oznacza najgorszą jakość życia, a wynik 100 oznacza najlepszą jakość życia.
Dzień 0, Dzień 60, Dzień 120, Dzień 180
Zmiana całkowitego poziomu protoporfiryny IX u uczestników
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 60, dzień 120, dzień 180

Była to ocena eksploracyjna mająca na celu jedynie analizę, czy wywołana afamelanotydem zmiana ekspozycji na słońce spowodowałaby zmniejszenie protoporfiryny IX.

Między dwiema grupami zmierzono zmiany całkowitego poziomu protoporfiryny IX (μg/dl) podczas wizyty przesiewowej (populacja ITT).

Poziom protoporfiryny IX jest parametrem laboratoryjnym, który jest mierzony w specjalistycznych laboratoriach.
Linia bazowa, dzień 60, dzień 120, dzień 180
Liczba uczestników z reakcjami fototoksycznymi o skali skali Likerta ≥ 4 i ≥ 7
Ramy czasowe: Codziennie przez 6 miesięcy

Odnotowano liczbę uczestników, u których wystąpiły reakcje fototoksyczne z oceną ciężkości ≥ 4 w skali Likerta i oceną ciężkości ≥ 7.

Zastosowano pochodny punkt końcowy. Odnotowano liczbę uczestników, którzy zgłosili co najmniej jedną reakcję fototoksyczną o nasileniu ≥ 4 w skali Likerta. W przypadku ocen ciężkości ≥ 7 odnotowywano liczbę pacjentów, którzy zgłosili co najmniej jedną reakcję fototoksyczną z oceną ciężkości ≥ 7 według skali Likerta.

11-punktowa skala bólu Likerta obejmuje zakres od minimum 0 do maksimum 10. 11-punktowa skala bólu Likerta z wartością 0 oznacza brak bólu, a 10 oznacza najgorszy możliwy do wyobrażenia ból.
Codziennie przez 6 miesięcy
Liczba reakcji fototoksycznych doświadczanych przez uczestników
Ramy czasowe: Codziennie przez 6 miesięcy

Dni, w których osoba badana odczuwała ból w wyniku reakcji fototoksycznych (wywołanych ekspozycją na światło naturalne) odnotowywano w dzienniku badania. W każdym dniu, w którym wystąpiła taka reakcja, badany oceniał poziom bólu za pomocą 11-punktowej skali bólu Likerta, przy czym minimum to 0, a maksimum to 10. 11-punktowa skala bólu Likerta z wartością 0 oznacza brak bólu, a 10 oznacza najgorszy możliwy do wyobrażenia ból.

Liczbę reakcji fototoksycznych określono, zliczając liczbę epizodów, w których uczestnicy zgłaszali 11-punktowy wynik w skali Likerta wynoszący 4 lub więcej przez jeden lub więcej kolejnych dni.
Codziennie przez 6 miesięcy
Całkowite nasilenie reakcji fototoksycznych doświadczanych przez uczestników w całym badaniu
Ramy czasowe: Codziennie przez 6 miesięcy.

Dni, w których osoba badana odczuwała ból w wyniku reakcji fototoksycznych (wywołanych ekspozycją na światło naturalne) odnotowywano w dzienniku badania.

W każdym dniu, w którym wystąpiła taka reakcja, badany oceniał poziom bólu za pomocą 11-punktowej skali bólu Likerta, przy czym minimum to 0, a maksimum to 10. 11-punktowa skala bólu Likerta z wartością 0 oznacza brak bólu, a 10 oznacza ból najgorszy, jaki można sobie wyobrazić.

Całkowite nasilenie reakcji fototoksycznych określono na podstawie sumy dziennych wyników w 11-punktowej skali Likerta, które wystąpiły podczas reakcji fototoksycznych. Przeanalizowano ogólną sumę nasilenia na uczestnika w całym badaniu. Teoretyczny minimalny wynik to 0, a maksymalny możliwy wynik to 1800.
Codziennie przez 6 miesięcy.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Clinuvel Pharmaceuticals Limited

Śledczy

  • Główny śledczy: Robert Desnick, MD, Mt. Sinai

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 kwietnia 2010

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2011

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2011

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

30 marca 2010

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

30 marca 2010

Pierwszy wysłany (Oszacować)

1 kwietnia 2010

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

28 października 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 października 2019

Ostatnia weryfikacja

1 października 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CUV030

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Protoporfiria erytropoetyczna

Badania kliniczne na Afamelanotyd

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Mauritius

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj