MYH9 관련 질환의 혈소판감소증 개선을 위한 엘트롬보팍의 효능
2011년 7월 22일 업데이트: IRCCS Policlinico S. Matteo
MYH9 관련 질병에서 Eltrombopag의 탐색적 2상 용량 증량 연구
MYH9 관련 질병(MYH9RD)이라는 용어에는 May-Hegglin 기형, Sebastian 증후군, Fechtner 증후군 및 Epstein 증후군의 네 가지 유전 질환이 포함됩니다.
이러한 모든 장애는 MYH9라는 고유한 유전자의 돌연변이에서 파생되며 MYH9RD라는 단일 질병의 다른 임상 증상으로 인식되었습니다.
MYH9RD에 의해 영향을 받은 모든 환자는 태어날 때부터 혈소판 감소증이 있어 다양한 정도의 출혈 체질을 초래할 수 있습니다. 그들 중 일부는 이후에 신장 손상, 감각신경성 난청 및/또는 초로기 백내장과 같은 추가 임상 증상을 나타냅니다.
Eltrombopag는 혈소판을 생성하는 골수 세포인 거핵구의 증식과 분화를 자극하는 경구용 트롬보포이에틴 수용체 작용제입니다.
이 약물은 건강한 지원자뿐만 아니라 특발성 혈소판감소성 자반증 및 HCV 관련 혈소판감소증과 같은 일부 후천성 혈소판감소증의 영향을 받는 환자의 혈소판 수를 증가시키는 데 효과적입니다.
이 연구의 목적은 최대 6주 동안 일일 50 또는 75mg의 용량으로 경구 투여된 엘트롬보팍이 MYH9RD에 영향을 받는 환자의 혈소판 수를 증가시키는 데 효과적인지 확인하는 것입니다.
이 연구의 추가 목표는 eltrombopag가 MYH9RD 환자의 출혈 경향을 줄이는 데 효과적인지 테스트하는 것입니다. MYH9RD 환자에서 엘트롬보팍의 안전성과 내약성을 평가하기 위해; 이 약물에 반응하는 환자에서 치료 중 생성된 혈소판의 시험관 내 기능을 평가합니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
12
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Padova, 이탈리아, 35128
- Azienda Ospedaliero-Universitaria di Padova, Unità di Medicina Generale e Patologia Speciale
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Pavia, 이탈리아, 27100
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo, Unità di Medicina III
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Perugia, 이탈리아, 06122
- Policlinico Monteluce, Sezione di Medicina Interna e Cardiovascolare
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
12년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 16세 이상
- MYH9 관련 질병 진단 확인
- 전년도 평균 혈소판 수 50x10e9/L 미만
- 서면 동의서
제외 기준:
- 혈전색전증의 위험이 있는 것으로 알려진 질병(예: 심방세동)
- 1년 이내의 혈전증 병력
- 혈소판 기능에 영향을 미치는 약물(아스피린, 클로피도그렐 또는 NSAIDS를 포함하되 이에 국한되지 않음) 또는 항응고제 사용
- 임신 중이거나 수유 중인 여성(가임 여성 등록 전 음성 임신 검사 필요)
- 안전한 피임 권장 사항에 대한 공식적인 거부
- 알코올 또는 약물 중독
- 20 mg/L 이상의 크레아티닌으로 정의되는 변경된 신장 기능
- 신체적, 정신적, 사회적 및 행동적 문제를 포함하여 담당 의사의 조언에 따라 치료가 환자에게 위험하게 만들거나 환자가 연구에 부적격하게 만드는 기타 질병 또는 상태. HCV 양성 및 간 질환은 II상 연구에서 엘트롬보팍이 이 환자 집단에서 효과적이고 안전하다는 것을 보여주었기 때문에 제외 기준으로 간주되지 않습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 엘트롬보팍
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Eltrombopag, 경구 투여, 21일 동안 매일 50mg.
21일에 혈소판 수치가 100~150x10e9/L인 환자는 추가로 21일 동안 eltrombopag 50mg/일을 계속 투여합니다.
21일에 혈소판 수가 100x10e9/L 미만인 환자는 추가 21일 동안 매일 75mg의 엘트롬보팍을 투여받게 됩니다.
21일에 150x10e9 혈소판/L 이상의 환자는 치료를 중단합니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 종료 시 혈소판 수에 기반한 약물에 대한 반응
기간: 치료 21일 및/또는 42일, 치료 종료 후 15일 및 30일
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1차 종료점은 혈소판 수치가 100 x10e9/L 이상이거나 기준치의 최소 3배(주요 반응) 또는 기준치의 최소 2배이지만 주요 반응 미만(부반응)의 달성이었습니다.
치료에 대한 전반적인 반응이 보고됩니다.
혈소판 수는 치료 종료 시점(21일 또는 42일, 연구 설계 참조)에 위상차 현미경으로 측정했습니다.
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치료 21일 및/또는 42일, 치료 종료 후 15일 및 30일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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WHO 출혈 점수로 평가한 출혈 경향
기간: 치료 21일 및/또는 42일, 치료 종료 후 15일 및 30일
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출혈 체질(WHO 출혈 점수에 따른 1등급, 즉 피부 출혈 또는 2등급, 즉 경미한 출혈)이 있는 환자의 비율을 기준선과 치료 종료 시점에 계산했습니다.
결과는 출혈성 체질 환자 비율의 평균 변화로 표현된다(95% CI).
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치료 21일 및/또는 42일, 치료 종료 후 15일 및 30일
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모든 유형의 부작용
기간: 치료 21일 및/또는 42일, 치료 종료 후 15일 및 30일
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모든 유형의 부작용이 등록되었습니다. 결과는 약물의 부작용을 경험한 참가자의 수를 나타냅니다.
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치료 21일 및/또는 42일, 치료 종료 후 15일 및 30일
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반응 환자에서 치료 중 생성된 혈소판의 체외 기능
기간: 21일 또는 42일의 치료
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체외 혈소판 기능은 치료 종료 시 100 x10e9/L 이상의 혈소판 수치를 달성한 환자에서 평가됩니다.
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21일 또는 42일의 치료
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
수사관
- 수석 연구원: Carlo Balduini, MD, IRCCS Policlinico San Matteo Foundation, Pavia, Italy
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Bussel JB, Cheng G, Saleh MN, Psaila B, Kovaleva L, Meddeb B, Kloczko J, Hassani H, Mayer B, Stone NL, Arning M, Provan D, Jenkins JM. Eltrombopag for the treatment of chronic idiopathic thrombocytopenic purpura. N Engl J Med. 2007 Nov 29;357(22):2237-47. doi: 10.1056/NEJMoa073275.
- Seri M, Cusano R, Gangarossa S, Caridi G, Bordo D, Lo Nigro C, Ghiggeri GM, Ravazzolo R, Savino M, Del Vecchio M, d'Apolito M, Iolascon A, Zelante LL, Savoia A, Balduini CL, Noris P, Magrini U, Belletti S, Heath KE, Babcock M, Glucksman MJ, Aliprandis E, Bizzaro N, Desnick RJ, Martignetti JA. Mutations in MYH9 result in the May-Hegglin anomaly, and Fechtner and Sebastian syndromes. The May-Heggllin/Fechtner Syndrome Consortium. Nat Genet. 2000 Sep;26(1):103-5. doi: 10.1038/79063.
- Seri M, Savino M, Bordo D, Cusano R, Rocca B, Meloni I, Di Bari F, Koivisto PA, Bolognesi M, Ghiggeri GM, Landolfi R, Balduini CL, Zelante L, Ravazzolo R, Renieri A, Savoia A. Epstein syndrome: another renal disorder with mutations in the nonmuscle myosin heavy chain 9 gene. Hum Genet. 2002 Feb;110(2):182-6. doi: 10.1007/s00439-001-0659-1. Epub 2001 Dec 14.
- Seri M, Pecci A, Di Bari F, Cusano R, Savino M, Panza E, Nigro A, Noris P, Gangarossa S, Rocca B, Gresele P, Bizzaro N, Malatesta P, Koivisto PA, Longo I, Musso R, Pecoraro C, Iolascon A, Magrini U, Rodriguez Soriano J, Renieri A, Ghiggeri GM, Ravazzolo R, Balduini CL, Savoia A. MYH9-related disease: May-Hegglin anomaly, Sebastian syndrome, Fechtner syndrome, and Epstein syndrome are not distinct entities but represent a variable expression of a single illness. Medicine (Baltimore). 2003 May;82(3):203-15. doi: 10.1097/01.md.0000076006.64510.5c.
- McHutchison JG, Dusheiko G, Shiffman ML, Rodriguez-Torres M, Sigal S, Bourliere M, Berg T, Gordon SC, Campbell FM, Theodore D, Blackman N, Jenkins J, Afdhal NH; TPL102357 Study Group. Eltrombopag for thrombocytopenia in patients with cirrhosis associated with hepatitis C. N Engl J Med. 2007 Nov 29;357(22):2227-36. doi: 10.1056/NEJMoa073255.
- Pecci A, Gresele P, Klersy C, Savoia A, Noris P, Fierro T, Bozzi V, Mezzasoma AM, Melazzini F, Balduini CL. Eltrombopag for the treatment of the inherited thrombocytopenia deriving from MYH9 mutations. Blood. 2010 Dec 23;116(26):5832-7. doi: 10.1182/blood-2010-08-304725. Epub 2010 Sep 15.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2009년 1월 1일
기본 완료 (실제)
2010년 6월 1일
연구 완료 (실제)
2010년 6월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2010년 5월 28일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2010년 5월 28일
처음 게시됨 (추정)
2010년 5월 31일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2011년 7월 26일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2011년 7월 22일
마지막으로 확인됨
2010년 7월 1일
추가 정보
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